2024年10月24日、神経変性疾患を持つ患者の生活を改善することに焦点を当てた臨床段階の遺伝子医薬品会社であるパッセージバイオ、インク。 (ナスダック: PASG)は、2024年10月22日から25日にイタリアのローマで開催された欧州遺伝子細胞療法学会(ESGCT)第31回年次大会でオーラルプレゼンテーションの一環として臨床前および中間臨床データを提供したことを発表しました。
以下にオーラルプレゼンテーションの詳細を記載します:
A抄録タイトル非臨床及び初期臨床開発のFTD-GRN(GRN変異を持つ前頭側頭型認知症)用AAV遺伝子治療PBFT02
セッション:7dCNS遺伝子治療
日付と時刻:木曜日、10月24日、CESt午前9:00から11:00(ET午前3:00から5:00)
プレゼンター:Sue Browne、Ph.D.、最高科学責任者
ESGCtでの今日の口頭発表では、PBFT02の開発において生成された堅牢な事前臨床データが概説され、ベクターおよび投与量の選択を情報源とし、in vivoでプログランリンレベルを上昇させる効果が示された研究も含まれています。さらに、プレゼンテーションでは、upliFt-D臨床試験からの中間安全性およびバイオマーカーデータが示され、事前臨床データを検証し、PBFT02をポテンシャルの高いプログランリン増加療法と位置付けるものです。
「パッセージバイオの会長兼最高経営責任者であるWill Chou万.D.は、「PBFT02プログラムをサポートする事前臨床研究の詳細な概要を共有することに興奮しています。これらの強力な事前臨床結果により、AAV1ベクターとICm投与を患者に投与するための差別化されたアプローチを選択する際に信懇智能を得ました。現在進行中のupliFt-D臨床研究。また、これらの事前臨床データが臨床に翻訳され、中間PBFT02データがCSFプログランリンレベルの一貫した、持続的な増加および安全性について示していることは励みになります。我々はFTDでのPBFT02の推進に取り組み続けており、プログランリンレベルの上昇の恩恵を受ける可能性のある追加の神経変性疾患においてその治療的潜在性を探求することを楽しみにしています。」