2024年4月22日、オランダのライデンとマサチューセッツ州のケンブリッジ - ProQR Therapeutics NV(Nasdaq:PRQR)(ProQR)は、RNA療法によって人々の生活を変えることに専念する企業で、同社の独自のAxiomer™ RNA編集技術プラットフォームの新しい事前臨床データが発表され、ASGCT(American Society of Gene & Cell Therapy)年次総会である5月7日から11日まで、メリーランド州ボルチモアでAX-0810パイプラインプログラムが胆汁淤積性疾患を対象とした初の事前臨床データを含むデータが発表されます。プロキューアールの共同創業者であるGerard Platenburg博士は、「ASGCTで発表するin vitroおよびin vivoデータは、Axiomerの経験に基づくものであり、NTCPを標的とした胆汁淤積性疾患の事前臨床概念のための証拠が初めて示されるプラットフォームの可能性をさらに強調しています。Axiomer編集オリゴヌクレオチドの強力な編集効率にいまだに感銘を受け、AX-0810を臨床に進める際にこれらのデータを活用することを楽しみにしています。