Phase 3の結果が残念なこと😞

$アクチニウム・ファーマシューティカルズ (ATNM.US)$ Moomooのニュースフィードにはなぜ表示されなかったのかわかりませんが、再び彼らのAML薬の第3相試験に移ります。

生物製剤のリスクの高い教訓ですね。BLA（生物製剤ライセンス申請）は、比較的新しい分類（5年くらい？）であり、小分子薬が通るNDAプロセスから生物製剤を逸らすことを意味します。

実際的な意味では、製造工程が複雑であるため、追加の監査と規制を受けることになります。試験管で一連の化学反応を行うだけではできません（もちろん、これは過度に簡略化された説明です）。実際には、生きている細胞でそれらを育ててからタンパク質を抽出/精製する必要があります。そのため、製品の投与量、安定性などの一貫性を保証することがはるかに難しくなります。

確立されたGMP準拠施設で製造される小分子薬では、リスク分析を通じて処理の柔軟な検査が可能な場合がある一方、生物製剤プロセスのすべての工程が厳密に検証されます。

生物製剤（素晴らしい結果/ポテンシャルを持つ）に関しては、規制物質薬と同じく、規制が2倍になればコストも2倍、期間も2倍かかるというルールを通常守っています。