2024年の細胞・遺伝子治療PDUFAが予定されています

期待されているいくつかのPDUFAの決定が近づいています...👇

アベオナセラピューティクス( $アビオナ・セラピューティクス (ABEO.US)$ )
アセットPz-cel（プラデメジン・ザミケラセル）
PDUFA日付2024年5月25日
指示：優性壊死性表皮内水疱症（RDEB）
テクノロジー：自家細胞療法、遺伝子導入を用いてCOL7A1遺伝子をRDEB患者自身の皮膚細胞に送達し、移植する治療法。

ロケットファーマシューティカルズ（ $ロケット・ファーマシューティカルズ (RCKT.US)$ )
アセット：マネテグラジェンオートテムセルRP-L201（KRESLADI™）
PDUFA日付：2024年6月30日
指示：免疫不全、白血球接着不全症
テクノロジーITGB2遺伝子の機能的コピーを届けるために、レンチウイルスベクターで遺伝子的に修正された自家骨髄幹細胞を含む遺伝子治療。

アダプティミューンセラピューティクス（ $アダプティミューン・セラピューティクス (ADAP.US)$ )
アセット：Afami-cel（Afamitresgene autoleucel）（ADP-A2M4）
PDUFA日付：2024年8月4日
指示高度な滑液肉腫
テクノロジーMAGE A4がんターゲットに対してターゲットされた工学的に作られたT細胞受容体（TCR）T細胞療法。

オートラスセラピューティクス（ $オートルス・セラピューティクス (AUTL.US)$ )
アセット: オベカブタゲン・オートルーチェル（obe-cel）
PDUFA日付: 2024年11月16日
指示: 再発/難治性（r / r）成人B細胞急性リンパ性白血病（ALL）
テクノロジー: ユニークなCD19 CARを持つ自家CD19 CAR T細胞療法。