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$アミリックス ファーマシューティカルズ(AMLX.US$Amylyx Pharmaceuticalsは、Wolfram症候群の成人を対象とした第2相HELIOS臨床試験のAMX0035の中間データを発表しました。
Benzinga・4分前
中間分析では、24週間評価された8人の参加者を含めて、C-peptideおよびグルコース代謝の他のマーカーによって測定される膵機能および血糖コントロールが改善され、通常は疾患進行に伴う悪化が予想されるのに対して改善が見られました。
- すべての8人の参加者が、予め指定された応答基準を満たし、患者報告グローバル変化尺度（PGIC）および診療者報告グローバル変化尺度（CGIC）の両方による疾患の改善または安定化を示しました。
- 大多数の参加者がビジョンのいくらかの改善を報告しました。
- AMX0035は、すべての参加者で一般的に耐容性が良かった。
- 中間データは、米国東部時間の午後1時30分のWebキャストで発表されます。
Benzinga・4分前
中間分析では、24週間評価された8人の参加者を含めて、C-peptideおよびグルコース代謝の他のマーカーによって測定される膵機能および血糖コントロールが改善され、通常は疾患進行に伴う悪化が予想されるのに対して改善が見られました。
- すべての8人の参加者が、予め指定された応答基準を満たし、患者報告グローバル変化尺度（PGIC）および診療者報告グローバル変化尺度（CGIC）の両方による疾患の改善または安定化を示しました。
- 大多数の参加者がビジョンのいくらかの改善を報告しました。
- AMX0035は、すべての参加者で一般的に耐容性が良かった。
- 中間データは、米国東部時間の午後1時30分のWebキャストで発表されます。
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