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$テナヤ・セラピューティクス・インク (TNYA.US)$ Tenaya Therapeuticsは、TN-201の進行中の第1b/2 MyPEAk-1臨床試験に関するアップデートを共有。TN-201は、3E13 Vg/kg用量で適切な耐容性プロファイルを有し、予期せぬ有害反応はないBenzinga· TN-201は、ミオシン結合タンパク質C(MyBP-C)のレベルが不十分であることによって引き起こされるMYBPC3関連の肥大型心筋症(HCM)の潜在的治療薬として開発されていますTN-201遺伝子置換療法は、MYBPC3遺伝子の機能的コピーを心筋細胞に送達することにより、MyBP-Cタンパク質レベルを増加させ、疾病の経過を遅らせるか逆転させることを目的としていますTenayaは今年の12月にコホート1からの初期データを報告する予定です
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72534743 : 共有してくれてありがとう
Trytosaveabit スレ主 72534743 : どういたしまして!頑張って!