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$ペップジェン(PEPG.US$ 5mg/kgの用量レベルコホートからの有望なデータは、2024年半ばに共有される予定です。このデータは、ジストロフィン発現が高いことを示唆しています。これはPGN-EDO51の有効性を示す強力な指標です。SRP-5051と直接比較すると、PGN-EDO51はエクソンスキッピングが13倍に増加したことを示しました。さらに、PepGenのPGN-EDODM1は、単回投与後にミススプライシングとミオトニーが大幅に修正され、EDOプラットフォームの改良における同社の取り組みを物語る耐容性プロファイルなど、有望な初期の結果を示しています。![]()
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