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週末ニュース（土）
ベニテックバイオファーマ、第29回世界筋肉学会年次大会で発表されたBb-301の低用量治療を受けた2人の被験者からの陽性データを報告
ベニテックバイオファーマ（ナスダック：BNTC）、ビブ-301による咽頭披裂筋ジストロフィー（OPMD）の第1b/2a段階の研究から陽性な中間データを報告。低用量のBb-301を受けた2人の被験者は、それぞれ治療から9か月と6か月後に、飲み込むことにおいて持続的で臨床的に有意な改善が見られました。
主な発見は以下の通りです：
重大な有害事象は報告されていません
サブジェクト1は、シドニースワローフォーム質問紙（SSQ）の総合スコアが35％減少し、有意な
改善を示しましたバイデオフルオロスコピック・スワロー評価（VFSS）
被験者2は、SSQ総合得点が89％減少し、臨床的に正常な嚥下プロファイルに到達しました
被験者2は、SSQ総合得点が89％減少し、臨床的に正常な嚥下プロファイルに到達しました
SSQ得点とVFSS咽頭残渣総合結果との間に強い相関があります
これらの結果は、OPMDの新しい遺伝子治療を使用した嚥下機能の初めての成功した改善を示しています。ベニテックバイオファーマは2025年に低用量で第3の被験者を治療し、より高用量の追加被験者を登録する計画です
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