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Zevra Therapeuticsは、SIMD第45回年次会合において、アリモクロモールのニーマン・ピック病タイプC治療法としての長期安全性と有効性の新しいデータを発表しました。
Zevra社のアリモクロモールの拡大アクセスプログラムで、ニーマン・ピック病タイプCの治療における新しい長期の現実世界のデータがSIMD第45回年次会合で強調されました。
データは、NPCの成人における安全性プロファイルの一貫した維持と、臨床的に意義のある疾患進行の緩和を示しました。
Julich博士によるプレゼンテーションは、アリモクロモールの効果的なNPC治療をサポートする証拠に加えて、陽性の臨床的利益を示しました。
Zevra社は、2024年9月21日のPDUFA日までにArimoclomolのNDAの審査についてFDAと協力し続けることを約束しています。
Zevra社のアリモクロモールの拡大アクセスプログラムで、ニーマン・ピック病タイプCの治療における新しい長期の現実世界のデータがSIMD第45回年次会合で強調されました。
データは、NPCの成人における安全性プロファイルの一貫した維持と、臨床的に意義のある疾患進行の緩和を示しました。
Julich博士によるプレゼンテーションは、アリモクロモールの効果的なNPC治療をサポートする証拠に加えて、陽性の臨床的利益を示しました。
Zevra社は、2024年9月21日のPDUFA日までにArimoclomolのNDAの審査についてFDAと協力し続けることを約束しています。
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