Moomoo AIのまとめ
バイオテクノロジー企業のCRISPR Therapeutics AGは、12歳以上の患者の輸血依存性ベータサラセミアの治療を目的として、米国食品医薬品局(FDA)が遺伝子編集細胞療法であるCASGEVY™(exagamglogene autotemcel [exa-cel])を承認したと発表しました。2024年1月16日付けの承認は、CRISPR/Cas9遺伝子編集技術を専門とする同社にとって重要なマイルストーンとなります。この治療法は、以前は定期的な輸血が必要だったこの遺伝性血液疾患に苦しむ患者にとって、新しい選択肢となります。この発表は、CRISPR Therapeutics AGが証券取引委員会に提出したフォーム8-Kで行われました。