Moomoo AIのまとめ
CRISPR Therapeutics AGは、バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッドと共同で、その遺伝子編集療法であるCASGEVY™(exagamglogene autotemcel [exa-cel])について、欧州委員会から条件付き販売許可を受けました。2024年2月13日に発表されたこの承認により、適切な幹細胞ドナーがいない重度の鎌状赤血球症と輸血依存性ベータサラセミアの12歳以上の患者の治療が可能になります。条件付き販売許可は、満たされていない重大な医療ニーズに対応する治療に対して発行され、継続的なデータレビューに基づいて毎年更新する必要があります。