Tuesday, FibroGen Inc (NASDAQ:FGEN) announced topline data from the Phase 3 LELANTOS-2 trial of pamrevlumab for ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) on background systemic corticosteroids.
DMD is an inherited progressive muscular weakness disorder primarily affecting young boys.
The study did not meet the primary endpoint of change in the North Star Ambulatory Assessment (NSAA) total score from baseline to week 52.
NSAA measures functional motor abilities in ambulant children with DMD. It is usually used to monitor the progression of the disease and treatment effects.
Secondary endpoints measured by change from baseline at week 52 in 4-stair climb velocity, 10-meter walk/run test, time to stand, time to loss of ambulation, and proportion of patients with greater than 10 seconds in the 10-meter walk/run test were also not met.
Preliminary safety data showed that pamrevlumab was generally safe and well tolerated. The majority of treatment-emergent adverse events were mild or moderate.
FibroGen is evaluating the totality of the data, including other pre-specified endpoints, to determine the next steps for the program.
In June, FibroGen's Phase 3 LELANTOS-1 trial of pamrevlumab for non-ambulatory DMD patients with on-background corticosteroids failed to meet the primary endpoint of the Performance of the Upper Limb 2.0 score at week 52 compared to baseline.
The company's recently released topline results from its Phase 3 ZEPHYRUS-1 trial of pamrevlumab for idiopathic pulmonary fibrosis also failed to meet the primary endpoint of change in forced vital capacity at week 48.
William Blair analysts Andy Hsieh and Alexandra Ramsey say limited data support the Phase 3 LAPIS trial in locally advanced pancreatic cancer. Since a previous interim look at event-free survival prompted the trial to continue to the overall survival primary endpoint, investors do not seem bullish on the trial.
Given the LELANTOS-1 setback, the failure of LELANTOS-2 is somewhat expected, but the analysts seem to be surprised that the pamrevlumab arm performed numerically worse than the placebo arm.
Other pipeline assets are too early to assess their commercial prospects properly.
Price Action: FGEN shares are down 22.3% at $1.00 during the premarket session on the last check Wednesday.
火曜日、FibroGen社(NASDAQ:FGEN)は、全身性コルチコステロイド治療の背景を持つDuchenne筋ジストロフィー（DMD）の歩行可能患者を対象としたpamrevlumabの第3段階LELANTOS-2試験のトップラインデータを発表しました。
DMDは主に若い男児に影響を与える遺伝性の進行性筋力低下疾患です。
この調査は、ベースラインから52週間後のNorth Star Ambulatory Assessment(NSAA)の総合スコアの変化において、主要エンドポイントを満たしていませんでした。
NSAAは、DMDを持つ歩行可能な児童の機能的な運動能力を測定します。通常、疾患の進行状況や治療効果を監視するために使用されます。
4段階登り速度、10メートル歩行/走行テスト、立ち上がる時間、失うまでの時間、および10メートル歩行/走行テストで10秒以上の患者の割合の基線からの変化を週52で測定した2次エンドポイントも達成されませんでした。
初期の安全性データによると、パムレブルマブは一般的に安全で、良好に耐用性がありました。治療に関連する不良事象の大部分は、軽度または中等度でした。
FibroGenは、次のプログラムの手順を決定するために、他の事前指定されたエンドポイントを含むデータの総体を評価しています。
6月、非転帰型DMD患者に対するパムレヴルマブの第3相LELANTOS-1試験は、背景となるコルチコステロイドを使用した非歩行患者で、第1評価項目の週52での上肢パフォーマンス2.0スコアのベースラインと比較して達成されなかった。
同社が最近発表した肺線維症向けのパムレブマブの第3相ZEPHYRUS-1試験のトップライン結果は、48週時点での強制的肺活量の変化を主要評価項目としても満たせなかった。
ウィリアム・ブレアアナリストアンディ・シェイアレクサンドラ・ランジュビー氏らは、限られたデータが、局所進行性膵臓癌における第3相LAPIS試験を支持していると述べています。以前のイベントフリー生存に関する中間解析の結果、全生存期間の主要評価項目に進めることが決定されたため、投資家たちはこの試験に楽観的ではないようです。
LELANTOS-1の不調を考慮すると、LELANTOS-2の失敗はある程度予想されていましたが、アナリストたちはパムレブラマブのグループがプラセボグループより数値的に悪かったことに驚いているようです。
他のパイプライン資産については、商業的な見通しを適切に評価するにはまだ早すぎます。
プライスアクションFGENの株価は、水曜日の最後の確認時に、プレマーケットセッションで1.00ドル（22.3％）下落しています。
