- Programmable epigenomic mRNA candidates enabled durable and robust upregulation of gene expression across a diverse set of gene types and regulatory mechanisms
- Additional OMEGA platform capabilities demonstrated, including reversible downregulation and multiplexed upregulation of gene expression
CAMBRIDGE, Mass., May 08, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Omega Therapeutics, Inc. (Nasdaq: OMGA) ("Omega"), a clinical-stage biotechnology company pioneering the development of a new class of programmable epigenomic mRNA medicines, today announced the presentation of new preclinical data demonstrating durable and tunable bidirectional regulation of gene expression in cellular models at the pre-transcriptional level at the American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) 27th Annual Meeting, taking place in Baltimore, Maryland, May 7 – 11.
"These exciting new data underscore the versatile capabilities and power of our OMEGA platform," said Thomas McCauley, Ph.D., Chief Scientific Officer of Omega Therapeutics. "We have demonstrated preclinically that we can prospectively engineer epigenomic controllers to predictably and durably upregulate gene expression across a diverse range of gene types, including turning on inactivated genes, augmenting the expression of genes with low baseline expression levels, and leveraging existing genomic regulatory processes to boost expression. These capabilities unlock a wide spectrum of possibilities to apply precision epigenomic control as a novel therapeutic modality to meaningfully address key drivers of many diseases."
Details for the poster presentation are as follows:
Title: Tuned Upregulation of Diverse Gene Targets Using Programmable Epigenomic Controllers
Abstract Number: 697
Poster Session: Epigenetic Editing and RNA Editing
Date and Time: May 8, 2024, from 12:00 p.m. – 7:00 p.m. ET
Key Findings
These preclinical findings demonstrate the ability of epigenomic controllers (ECs) to enhance target gene expression across various baseline levels of expression and cellular conditions, achieving up to a 10,000-fold increase in expression for inactivated gene targets and maintaining a stable 2-fold increase in expression for up to 55 days for another gene target. Additionally, simultaneous targeting of two regulatory elements for the same gene with two separate ECs yielded a synergistic effect, more than doubling expression compared to single element targeting.
The poster is available on the Omega website at
About Omega Therapeutics
Omega Therapeutics is a clinical-stage biotechnology company pioneering the development of a new class of programmable epigenomic mRNA medicines to treat or cure a broad range of diseases. By pre-transcriptionally modulating gene expression, Omega's approach enables precision epigenomic control of nearly all human genes, including historically undruggable and difficult-to-treat targets, without altering native nucleic acid sequences. Founded in 2017 by Flagship Pioneering following breakthrough research by world-renowned experts in the field of epigenetics, Omega is led by a seasoned and accomplished leadership team with a track record of innovation and operational excellence. The Company is committed to revolutionizing genomic medicine and has a pipeline of therapeutic candidates derived from its OMEGA platform spanning oncology, regenerative medicine, and multigenic diseases including inflammatory and cardiometabolic conditions.
For more information, visit omegatherapeutics.com, or follow us on X and LinkedIn.
About the OMEGA platform
The OMEGA platform leverages the Company's deep understanding of gene regulation, genomic architecture and epigenetic mechanisms to design programmable epigenomic mRNA medicines that precisely target and modulate gene expression at the pre-transcriptional level. Combining world-class data science capabilities with rational drug design and customized delivery, the OMEGA platform enables control of fundamental epigenetic processes and reprogramming of cellular physiology to address the root cause of disease. Omega's modular and programmable mRNA medicines, called epigenomic controllers, target specific genomic loci within insulated genomic domains with high specificity to durably tune single or multiple genes to treat and cure diseases through unprecedented precision epigenomic control.
Forward-Looking Statements
This press release contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. All statements contained in this press release that do not relate to matters of historical fact should be considered forward-looking statements, including without limitation statements regarding the versatile capabilities and power of the OMEGA platform, the wide spectrum of possibilities to apply precision epigenomic control as a novel therapeutic modality to meaningfully address key drivers of many diseases, the potential of the Company's pipeline of therapeutic candidates, and upcoming events and presentations. These statements are neither promises nor guarantees, but involve known and unknown risks, uncertainties and other important factors that may cause our actual results, performance or achievements to be materially different from any future results, performance or achievements expressed or implied by the forward-looking statements, including, but not limited to, the following: the novel technology on which our product candidates are based makes it difficult to predict the time and cost of preclinical and clinical development and subsequently obtaining regulatory approval, if at all; the substantial development and regulatory risks associated with epigenomic controllers due to the novel and unprecedented nature of this new category of medicines; our limited operating history; the incurrence of significant losses and the fact that we expect to continue to incur significant additional losses for the foreseeable future; our need for substantial additional financing; volatility in capital markets and general economic conditions; our investments in research and development efforts that further enhance the OMEGA platform, and their impact on our results; uncertainty regarding preclinical development, especially for a new class of medicines such as epigenomic controllers; potential delays in and unforeseen costs arising from our clinical trials; the fact that our product candidates may be associated with serious adverse events, undesirable side effects or have other properties that could halt their regulatory development, prevent their regulatory approval, limit their commercial potential, or result in significant negative consequences; difficulties manufacturing the novel technology on which our epigenomic controller candidates are based; our ability to adapt to rapid and significant technological change; our reliance on third parties for the manufacture of materials; our ability to successfully acquire and establish our own manufacturing facilities and infrastructure; our reliance on a limited number of suppliers for lipid excipients used in our product candidates; our ability to advance our product candidates to clinical development; and our ability to obtain, maintain, enforce and adequately protect our intellectual property rights. These and other important factors discussed under the caption ""Risk Factors" in our Quarterly Report on Form 10-Q for the quarter ended March 31, 2024, and our other filings with the SEC, could cause actual results to differ materially from those indicated by the forward-looking statements made in this press release. Any such forward-looking statements represent management's estimates as of the date of this press release. While we may elect to update such forward-looking statements at some point in the future, we disclaim any obligation to do so, even if subsequent events cause our views to change.
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- プログラマブルエピゲノムmRNA候補によって、様々な遺伝子タイプや調節機構にわたって遺伝子発現を持続的かつロバストに上昇させることが可能になりました。
- 追加のOMEGAプラットフォーム機能が実証され、遺伝子発現の可逆性の低下と多重化された発現の上昇を含みます。
2024年5月8日、マサチューセッツ州ケンブリッジ--オメガ・セラピューティクス社(Nasdaq: OMGA)は、新しいプログラマブルエピゲノムmRNA医薬品の開発に先駆けて臨床段階にあるバイオテクノロジー企業で、アメリカ遺伝子治療学会の第27回年次会議にて、細胞モデルにおける遺伝子発現の持続的かつ調整可能な両方向制御を実証する新しい事前臨床データの発表を行いました。階年次会議は、5月7日から11日までメリーランド州バルチモアで開催されます。
「これらの興奮する事前臨床データは、私たちのOMEGAプラットフォームの多目的性と能力を強調しています。私たちは事前に、遺伝子タイプの範囲を広げ、非活性化された遺伝子をオンにし、低いベースライン発現レベルを持つ遺伝子の発現を増量し、既存のゲノム調節プロセスを利用して発現を促進するためのエピゲノムコントローラを設計することができることを事前臨床的に実証しています。これらの機能は、多くの疾患の主要な原因を実質的に取り扱うための新しい治療薬モダリティの精密エピゲノム制御を適用する広範なスペクトルの可能性を開放します。」--オメガ・セラピューティクス社の最高科学責任者トーマス・マコーリー博士はこう述べています。
このポスターはOmegaのウェブサイトでも同時に公開されます。
タイトル:プログラマブルエピゲノムコントローラを使用して多様な遺伝子ターゲットの上方調節をチューニングする
抄録番号:697
ポスターセッション:エピジェネティック編集とRNA編集
日付と時間:2024年5月8日、午後12時から午後7時(米国東部時間)
主な調査結果
これらの事前臨床研究の結果により、エピゲノムコントローラ(EC)が、発現のベースラインレベルや細胞条件を超えた、対象とする遺伝子の発現を強化する能力があることが示されました。非活性化した遺伝子標的に対しては、最大で1万倍の発現の増加、別の遺伝子標的に対しては、最大で55日間安定した2倍の発現増加を達成できました。さらに、同じ遺伝子に対して2つの調節要素を同時に標的化することができ、それにより1つの要素を標的化する場合よりも、発現が倍以上に上昇し、相乗効果が得られました。
ポスターはオメガのウェブサイトで提供されています:
オメガ・セラピューティクスについて
Omega Therapeuticsは、広範な疾患を治療または治癒するための新しいクラスのプログラマブルエピゲノムmRNA医薬品の開発を推進する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。Omegaのアプローチにより、遺伝子発現を前転写的に修飾することで、同社のアプローチにより、歴史的に薬剤が見いだされにくかったあらゆる人間の遺伝子を精密なエピゲノム制御を可能とします。エピジェネティック分野の世界的権威である専門家による画期的な研究を基に、Flagship Pioneeringによって2017年に設立され、イノベーションと運営の優れたリーダーシップチームで率いられています。同社は、がん、再生医療、および炎症性および心臓代謝状態を含む多因子疾患に由来する治療候補のパイプラインを持ち、ゲノム医療を革新することに取り組んでいます。
詳細については、omegatherapeutics.comをご覧いただくか、XとLinkedInでフォローしてください。
OMEGAプラットフォームについて
OMEGAプラットフォームは、遺伝子調節、ゲノムアーキテクチャ、およびエピジェネティックメカニズムについての同社の深い理解を活用して、前転写レベルで遺伝子発現をターゲット化し修飾するプログラマブルエピゲノムmRNA医薬品をデザインすることを可能にします。世界最高水準のデータサイエンス能力を、合理的な薬剤設計とカスタマイズされた配信と組み合わせて、OMEGAプラットフォームは、根本的なエピジェネティックプロセスを制御し、細胞生理を再プログラムして疾患の根本原因に対処することを可能にします。OmegaのモジュラープログラマブルmRNA医薬品であるエピゲノムコントローラは、特定の絶縁ゲノム領域内の遺伝子ロクスを高い特異性でターゲット化し、単一または複数の遺伝子を持続的に調整することができます。
出典:Nutex Health, Inc。
このプレスリリースには、1995年の民事訴訟改革法(Private Securities Litigation Reform Act)に基づく先見性のある声明が含まれています。このプレスリリースに含まれる、過去の事実に関係しないすべての声明は、先見性のある声明とみなされます。これには、OMEGAプラットフォームの多目的性と能力、新しい治療薬モダリティの精密エピゲノム制御を適用する広範なスペクトルの可能性、当社の治療薬候補パイプラインのポテンシャル、および今後のイベントやプレゼンテーションなどが含まれます。これらの声明は、約束や保証ではありませんが、弊社の実際の結果、パフォーマンス、または業績が、先見性のある声明で示される将来の結果、パフォーマンス、または業績と大きく異なるものになるというリスク、不確定性、およびその他の重要な要因によって、本当に異なる可能性があることを示唆しています。これらは、以下の要因を含め、約束や保証ではありません:当社の商品候補が基づく新しい技術により、事前臨床評価および臨床開発およびその後の規制承認の時間と費用を予測することは困難であり、さらに、あらゆる場合において規制承認を得ることができるとは限りません。エピゲノムコントローラに関連する開発および規制上のリスクは、この新しい医薬品の新しい種類と超前向きな性質のため、非常に大きくなる可能性があります。私たちの限られた運営履歴、大きな損失の発生と、将来の大幅な追加の損失の発生を予想している事実であること、重要なファイナンシングの必要性があること、資本市場の変動および一般的な経済状況の不安定性、OMEGAプラットフォームをさらに向上させるための研究開発活動への投資とそれらの結果の影響、エピゲノムコントローラのような新しい種類の薬剤の事前臨床開発に関する不確実性、特に我々にとって重要な長期的な損失を予測し、また企業に大きな影響を与えることができる、重大な有害事象、望ましくない副作用、あるいは、それ以外にも、規制開発を停止させる、規制承認を阻止する、商業的ポテンシャルを制限する、または重大な負の結果をもたらす可能性のある他の特性を持つことができる、開発中の当社の商品候補、当社のエピゲノムコントローラの候補材料の製造に関する困難などが含まれます。急速かつ重大な技術的変化に適応することのできる能力、素材の製造のための第三者への依存、自社の製造設備およびインフラを取得および確立するための能力、製品候補に使用される脂質エクシピエントの限られた数に対する供給元への依存、当社の商品候補を臨床開発に進める能力、および当社の知的財産権を取得、維持、執行および十分に保護する能力などの問題があります。これらおよびその他の重要な要因は、私たちの2024年3月31日に終了した四半期報告書で、およびSECに提出されたその他の報告書の「リスクファクター」の見出しの下で議論されており、効果的な医療と個々の患者の結果を改善することを目的とする当社の事業の成長と発展に影響を与える可能性があります。これらのような先見性のある声明は、本プレスリリースの日付における当社の見積りを表しています。ただし、当社の視点が変化した場合でも、将来的にこれらの先見性のある声明を更新することを選択する可能性があります。しかし、私たちは、そのような先見性のある声明を更新することはなく、何らかの際立った原因があった場合でも、それを更新することについて、いかなる義務も放棄します。
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