- trem-celとVCAR33は計画通りですALLO2024年下半期に臨床試験の最新情報があります
- MDS患者を含むTrem-cel試験とMylotargの投与は第3コホートに進みました 投与量が第3コホートに進んだMylotargです
米国外に拠点を置く細胞およびゲノム工学の臨床ステージの企業であるVor Bio（Nasdaq：VOR）は、2024年3月31日までの3か月間の財務結果とビジネスの最新情報を報告しました。
私たちは両方の臨床試験に患者を登録するための調査よりも強い熱意に喜び、現在アクティブなVCAR33 CAR-T試験サイトの数が多く、私たちのtrem-celサイトの多くと重なっていることにも励まされています。ALLOVor Bioの社長兼最高経営責任者であるDr.Robert Angは、「これらの臨床試験の実行に全力を注いでおり、次回の実質的なデータの更新を楽しみにしています」と述べました。
企業情報更新
VCAR33に関する強力な進歩ですVCAR33の登録は複数の患者が2024年上半期に投与され続けていますALLO
- AMLで再発した標準治療やtrem-cel移植に続いて、VBP301は移植ドナー由来の抗CD33 CAR-T細胞療法であり、Phase 1/2、多施設、オープンラベル、初の人間研究です。
- 治療法が変革される重要な進歩を表すVor Bioのアプローチです。ALLOVCAR33は、患者のオリジナルの移植ドナーから採取されたリンパ球を用いて製造され、移植された血液系の受容体に完全に一致するCAR-T細胞療法を生成します。
移植ドナー由来の健康な細胞を起点物質として使用することにより、VCAR33 CAR-T細胞は幹細胞のようなフェノ型を持ち、患者自身のリンパ球に由来する製品と比較して、拡大、持続性、抗癌活性の可能性が高くなります。ALLOTrem-cel試験はMDSを患った患者を含むように拡大され、Mylotargの投与量のエスカレーションが進んでいます。ALLO15人がtrem-cel投与を受け、より高用量のMylotargからの血液学的な保護データが2024年下半期に期待されています。
現在、患者は2.0 mg/mの第3用量レベルのMylotargを受けています。
- trem-celのさらなる移植や血液学的保護データに加えて、Mylotargのより高い用量から期待されるヘマトロジックデータが2024年下半期に報告される予定です。
- 米国では、大約1,250件のMDS患者に対して年間1,250件の幹細胞移植が行われ、Vor Bioのアプローチはこれらの血液癌の治療を変革する重要な進歩を表します。2.
- Trem-cel臨床試験は、MDSで診断された患者を含むように拡大されました。1米国では、年間約1,250件のMDS患者に対して幹細胞移植が行われ、Vor Bioのアプローチはこれらの血液癌の治療を変革する重要な進歩を表します。
- Trem-celは、AML患者のための開発中のシールド移植物であり、健康な移植ドナー細胞からCD33を除去することによって遺伝子工学的に作られ、MylotargやCD33標的CAR-T療法などのターゲット治療を移植後に可能にし、オンターゲット毒性を回避する可能性があります。
1. HRSA移植活動報告書（特定の疾患による表10-2020データ）
成熟した腫瘍学およびがん免疫療法のR＆Dエグゼクティブが取締役会に参加しました
先に発表されたように、同社はFouad Namouni博士を取締役会に任命しました。ナムーニ博士は現在、Blueprint Medicinesの研究開発部門の社長を務め、Vor Bioの取締役会に重要な業界経験と専門知識をもたらしています。
すでに進展していることに基づいて、LENZは2024年に以下の近いマイルストーンを予想しています。
- Trem-cel臨床データの更新は2024年後半に予定されています
- VCAR33ALLO臨床データの更新は2024年後半に予定されています
第1四半期が終了した2024年1月31日に売上高が1350万ドルであり、2023年1月31日に終了した四半期（1310万ドル）に比べて3％増加しました。 Valeoの売上高成長の勢いは、呼吸器、Allerjectなどのプロモーション活動から生み出された販売促進によるものであり、Redesca、Simbrinzaなどの他の主力製品からの持続的な成長にも関連しています。
- キャッシュ状況：2024年3月31日時点の現金、現金同等物および売買可能証券は1億7500万ドルで、2025年後半までの事業資金と予想されています。
- 研究開発（R＆D）費用：2024年第1四半期のR＆D費用は2,430万ドルで、2023年第1四半期の2,190万ドルに対して増加しました。 240万ドルの増加は、主にtrem-celおよびVCAR33の費用の増加に起因します。ALLO臨床プログラムに関連するコストの増加に起因する、クリニカルプログラム
- 一般管理（G＆A）費用：2024年第1四半期のG＆A費用は800万ドルで、2023年第1四半期の850万ドルに対して減少しました。500万ドルの減少は、コンサルティングおよび法律費用の減少が主な要因であり、人件費関連費用の増加が部分的に相殺されました。
- 純損失：2024年第1四半期の純損失は3080万ドルで、2023年第1四半期の2840万ドルに対して増加しました。
| 縮小された連結貸借対照表データ（未監査） | |||||||||
| （千米ドル単位） | |||||||||
| 3月31日 | 12月31日 | ||||||||
| 2024 | 2023 | ||||||||
| 現金、現金同等物及び有価証券 | $ | 107,479 | $ | 137,175 | |||||
| 総資産 | 167,030 | 198,126 | |||||||
| 負債合計 | 43,995 | 47,402 | |||||||
| 株主資本合計 | 123,035 | 150,724 | |||||||
| 損益計算書の簡易連結（未検査） | |||||||||
| （千ドル、株式および株式当たり金額を除く） | |||||||||
| 終了した三ヶ月間 | |||||||||
| 3月31日 | |||||||||
| 2024 | 2023 | ||||||||
| 営業費用： | |||||||||
| 研究開発 | $ | 24,322 | $ | 今日の天気は良いです 今日の天気は良いです | |||||
| 一般管理費用 | 明日の天気はどうですか | 8,507 | |||||||
| 営業費用合計 | $ | 32,326 | $ | 30,422 | |||||
| 営業損失 | $ | （32,326） | $ | （30,422） | |||||
| その他 | |||||||||
| 利息収入 | 1,522 | 1,989 | |||||||
| その他の収入の合計 | 1,522 | 1,989 | |||||||
| 純損失 | $ | （30,804） | $ | （28,433） | |||||
| 一般株式株主に帰属する1株当たり基本・希薄化後の純損失 | $ | (0.45) | $ | (0.43) | |||||
| 加重平均発行済普通株式数、基本損失及び希薄化後 | 68,030,966 | 66,265,703 | |||||||
Vor Bioについて
Vor Bioは、造血幹細胞の遺伝子・細胞工学技術を駆使して、血液がん患者のスタンダード・オブ・ケアを変えることを目指す、臨床段階のセル・ゲノム・エンジニアリング・カンパニーです。詳細は、以下のWebサイトをご覧ください。www.vorbio.com.
出典：Nutex Health, Inc。
このプレスリリースには、1995年の民事訴訟改革法に基づく前向きな声明が含まれています。「狙い（aim）」「予測（anticipate）」「できる（can）」「継続する（continue）」「可能（could）」「設計（design）」「可能にする（enable）」「期待する（expect）」「開始する（initiate）」「意図する（intend）」「可能かもしれない（may）」「計画通り（on-track）」「進行中の（ongoing）」「計画する（plan）」「可能性（potential）」「すべき（should）」「ターゲット（target）」「アップデート（update）」「意志する（will）」「であろう（would）」およびこれらに類似する表現は、前向きな声明を特定するために使用されるものであり、すべての前向きな声明にこれらの特定の言葉が含まれるわけではありません。本プレスリリースの前向きな声明には、Vor Bioの製品候補が治療対象とする患者の生活の質に良い影響を与え、疾患のコースを変える可能性があるというVor Bioの声明、臨床試験における患者のエンロールメントおよび投与のタイミングおよびペース、データの利用可能性、製品候補の期待される安全性のプロファイル、Vor BioがVCAR33をtrem-celと組み合わせて治療システムとして使用する意図、MylotargやCD33ターゲットのCAR-Tなどのポスト移植設定においてtrem-celがターゲット治療を可能にする可能性、将来のマイルストーン、現金のランウェイおよび必要な資本支出要件などが含まれます。Vor Bioは、これらの前向きな声明に開示されている計画、意図または期待を実際に達成しない場合があります。このような前向きな声明に過度に依存しないようにしてください。実際の結果や事象は、Vor Bioの製品候補の前臨床試験および臨床試験の開始および完了に伴う不確実性、前臨床試験および臨床試験の結果の可用性およびタイミング、臨床試験の中間結果が試験の最終結果または将来の試験の結果を予測するものであるかどうかの不確実性、試験を行うための規制当局の承認の可用性、市場への承認、Vor Bioの自前の製造能力と努力の成功、予見済みおよび予期しない営業費用および資本支出要件に十分な資金の用意があるかどうかなど、さまざまな要因によって、これらの前向きな声明で開示される計画、意図および期待と異なる可能性があります。これらおよびその他のリスクについては、Vor Bioの最新の年次報告書または四半期報告書にある見出し「リスクファクター（Risk Factors）」で詳しく説明しています。このプレスリリースに含まれるいかなる前向きな声明も、発表日時点でのみ有効であり、法律によって要求される場合を除き、Vor Bioは、新しい情報、将来のイベント、またはその他のものによって前向きな声明を更新することを明示的に否定します。ALLOSarah Spencer
+1 857-242-6076
sspencer@vorbio.com
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