On Monday, Larimar Therapeutics Inc (NASDAQ:LRMR) announced that the FDA removed the previous partial clinical hold on -nomlabofusp (CTI-1601) clinical program for Friedreich's Ataxia (FA).
Nomlabofusp is a novel protein replacement therapy designed to address the root cause of FA by delivering frataxin to mitochondria.
The FDA removed the partial clinical hold after reviewing data from the company's recently completed Phase 2 dose exploration study.
The review included data from the 25 mg and 50 mg cohorts in patients who received daily dosing of nomlabofusp for 14 days, followed by every other day dosing until day 28.
In the Phase 2 dose exploration study, nomlabofusp was generally well-tolerated throughout the four-week treatment period.
Nomlabofusp had a predictable pharmacokinetic profile and demonstrated dose-dependent increases in frataxin levels in skin and buccal cells.
All patients with quantifiable levels at baseline and Day 14 in the 50 mg cohort achieved frataxin levels in skin cells over 33% of the average level observed in healthy volunteers at Day 14, and 3 patients achieved levels greater than 50% of the average healthy volunteer level.
The long-term safety and tolerability, pharmacokinetics, and frataxin levels in peripheral tissues following nomlabofusp are currently being evaluated in the ongoing OLE study.
The OLE study will initially evaluate daily subcutaneous injections of 25 mg of nomlabofusp.
Larimar plans to dose escalate to 50 mg in the OLE study following additional characterization of frataxin PD at the 25 mg dose.
William Blair writes that the 50 mg dose can potentially increase FXN levels beyond the 5%-10% increase over baseline KOLs have suggested as a therapeutic threshold.
If necessary, dose escalation above 50 mg would require the submission of additional data for FDA review to support the increased dose.
Interim data from the OLE study is expected in the fourth quarter of 2024.
The analyst sees nomlabofusp as the leading therapy to boost FXN expression, which is differentiated from Biogen Inc's (NASDAQ:BIIB) Skyclarys and could potentially be used adjunctively pending safety data. William Blair reiterates the Outperform rating on Larimar.
Price Action: LRMR shares are up 10.66% at $8.05 at last check Tuesday.
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バイオジェンは、月曜日に、Larimar Therapeutics Inc（NASDAQ：LRMR）が、FA（フリードライヒの運動失調症）のための-nomlabofusp（CTI-1601）臨床プログラムの以前の部分的な臨床保留を解除したことを発表しました。
Nomlabofuspは、ミトコンドリアにフラタキシンを送達することによって、FAの根本的な原因に対処するために設計された新しいタンパク質置換療法です。
FDAは、会社が最近完了した第2相投与量探索研究からのデータを審査した後、部分的な臨床保留を解除しました。
レビューには、nomlabofuspを14日間毎日投与した後、28日目まで1日おきに投与された患者の25mgおよび50mgコホートからのデータが含まれます。
第2相投与量探索研究では、nomlabofuspは4週間の治療期間を通じて一般的によく耐容性でした。
Nomlabofuspは、予測可能な薬物動態プロファイルを持ち、皮膚および頬粘膜細胞のフラタキシンレベルの用量依存性の増加を示しました。
50mgコホートの基準値とDay 14で測定可能なレベルを持つすべての患者は、皮膚細胞のフラタキシンレベルが健康なボランティアの平均レベルの33％以上に達し、3人の患者が平均健常ボランティアレベルの50％を超えるレベルを達成しました。
nomlabofusp投与後の長期的な安全性、耐容性、薬物動態、および末梢組織のフラタキシンレベルは、現在進行中のOLE研究で評価されています。
OLE研究では、最初にnomlabofusp 25mgの皮下注射を毎日評価します。
Larimarは、25mg投与量のフラタキシンPDの追加的な特性評価の後、OLE研究で50mgに投与量エスカレーションする計画です。
William Blair社は、50mg投与量は、KOLが治療的なしきい値として示唆しているベースラインの5％〜10％以上のFXNレベルの増加を潜在的にもたらすと書いています。
必要に応じて、50mg以上の投与量エスカレーションには、増加した投与量をサポートするための追加のデータのFDAレビューによる承認が必要です。
OLE研究からの中間データは、2024年第4四半期に発表される予定です。
アナリストによると、nomlabofuspはFXN発現を促進する主要な治療法であり、Biogen Incの（NASDAQ：BIIB） Skyclarysとは異なり、安全データを待って併用して使用できる可能性があります。William Blair社は、Larimarのアウトパフォームレーティングを繰り返し表明します。
価格アクション：火曜日最後のチェック時点で、LRMR株は10.66％上昇の8.05ドルです。
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