REDWOOD CITY, Calif., May 22, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Soleno Therapeutics, Inc. ("Soleno") (NASDAQ: SLNO), a clinical-stage biopharmaceutical company developing novel therapeutics for the treatment of rare diseases, today announced that data from the randomized withdrawal period of Study C602 of DCCR (diazoxide choline) extended-release tablets in Prader-Willi Syndrome (PWS) will be featured in an oral presentation at the Annual Meeting of the Endocrine Society (ENDO 2024), being held June 1-4, 2024 in Boston, Massachusetts.
Details of the presentation are as follows:
ENDO 2024
Title: | Withdrawal of DCCR (Diazoxide Choline) Extended-Release Tablets Worsens Hyperphagia and Increases Weight and BMI in a 16-week Double-blind, Placebo-controlled, Randomized Withdrawal Period in Patients with Prader Willi Syndrome |
Format: | Oral Presentation |
Session: | OR31. Adipose Tissue, Appetite, and Obesity: Updates on Central Regulation of Appetite and Feeding |
Date/Time: | Sunday, June 2, 2024 at 2:45 – 3:00 pm ET |
Presenter: | Evelien Gevers, M.D., Ph.D. (Barts Health NHS Trust and Queen Mary University London) |
About PWS
The Prader-Willi Syndrome Association USA estimates that PWS occurs in one in every 15,000 live births. The hallmark symptom of this disorder is hyperphagia, a chronic and life-threatening feeling of intense, persistent hunger, food pre-occupation, extreme drive to food seek and consume food that severely diminish the quality of life for patients with PWS and their families. Additional characteristics of PWS include behavioral problems, cognitive disabilities, low muscle tone, short stature (when not treated with growth hormone), the accumulation of excess body fat, developmental delays, and incomplete sexual development. Hyperphagia can lead to significant morbidities (e.g., obesity, diabetes, cardiovascular disease) and mortality (e.g., stomach rupture, choking, accidental death due to food seeking behavior). In a global survey conducted by the Foundation for Prader-Willi Research, 96.5% of respondents (parent and caregivers) rated hyperphagia and 92.9% rated body composition as either the most important or a very important symptom to be relieved by a new medicine. There are currently no approved therapies to treat the hyperphagia/appetite, metabolic, cognitive function, or behavioral aspects of the disorder.
About DCCR (Diazoxide Choline) Extended-Release Tablets
DCCR is a novel, proprietary extended-release dosage form containing the crystalline salt of diazoxide and is administered once-daily. The parent molecule, diazoxide, has been used for decades in thousands of patients in a few rare diseases in neonates, infants, children and adults, but has not been approved for use in PWS. Soleno conceived of and established extensive patent protection for the therapeutic use of diazoxide, diazoxide choline and DCCR in patients with PWS. The DCCR development program is supported by data from five completed Phase 1 clinical studies in healthy volunteers and three completed Phase 2 clinical studies, one of which was in patients with PWS. In the PWS Phase 3 clinical development program, DCCR showed promise in addressing hyperphagia, the hallmark symptom of PWS, as well as several other symptoms such as aggressive/destructive behaviors, fat mass and other metabolic parameters. Diazoxide choline has received Orphan Drug Designation for the treatment of PWS in the U.S. and E.U., and Fast Track and Breakthrough Designations in the U.S.
カリフォルニア州レッドウッドシティー、2024年5月22日(グローブ・ニュースワイヤー)-バイオ医薬品メーカーであるソレノ・セラピューティックス(「ソレノ」)(NASDAQ:SLNO)が、稀少疾患の治療のための新しい治療法を開発する臨床段階のバイオ医薬品メーカーで、ダイアゾキシドコリンを含むDCCR(拡張型錠剤)に関するC602スタディのランダム引き抜き期間のデータが、2024年6月1日から4日にマサチューセッツ州ボストンで開催される内分泌学会の年次総会(ENDO 2024)で口頭発表される予定です。
プレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。
ENDO 2024
職名: | ダイアゾキシドコリンを含むDCCR(拡張型錠剤):プラダー・ウィリー症候群患者における、16週間の二重盲検、プラセボ対照、ランダム引き抜き期間におけるDCCRの離脱は、過食を悪化させ、体重とBMIを増加させます。 |
フォーマット: | オーラルプレゼンテーション |
セッション: | OR31。脂肪組織、食欲、肥満:食欲と摂食の中枢調節の更新事項 |
日付/時間: | 2024年6月2日(日)午後2:45から3:00(東部時間) |
プレゼンター: | エブリエン・ヘイヴァース博士(バーツ・ヘルスNHSトラストおよびクイーン・メアリー大学ロンドン) |
プラダー・ウィリー症候群について
プラダー・ウィリー症候群協会USAによると、PWSは生後1万5000回に1回発生すると推定されています。この障害の特徴的な症状は、持続的な強い飢餓感、食物に対する強い欲求、食べ物の検索と消費に対する著しい衝動、患者とその家族の生活の質を大幅に低下させる、持続的な摂食による慢性的で命に関わる症状である過食症です。PWSの追加的な特徴には、行動問題、認知障害、筋力低下、(成長ホルモン補充療法を受けない場合の)身長の低下、過剰な脂肪の蓄積、発達遅延、不完全な性的発達が含まれます。過食症は、重い合併症(肥満、糖尿病、心血管疾患など)や死亡(胃の破裂、窒息、摂食行動による偶発的な死亡など)につながることがあります。Prader-Willi Research Foundationが実施した世界的調査によると、96.5%の回答者(親や介護者)が過食症と92.9%が体組成を新しい薬によって改善されるべき最も重要なまたは非常に重要な症状として評価しました。現在、過食症、代謝、認知機能、または行動の側面を治療するための承認された治療法はありません。
DCCR(Diazoxide Choline)の拡張型錠剤について
DCCRは、ダイアジオキシドの結晶塩を含む新しい特許広範囲の拡張型投与形態であり、一日1回投与されます。ダイアゾキシドの親分子は、新生児、乳幼児、子供、成人の数少ない疾患のいくつかで数十年間にわたって何千人もの患者に使用されてきましたが、PWSでの使用には承認されていません。Solenoは、PWS患者におけるダイアゾキシド、ダイアゾキシドコリン、およびDCCRの治療用途に対する包括的な特許保護を考案し設立しました。DCCRの開発プログラムは、健康な自発者を対象にした5つの第1相臨床研究データおよびPWS患者を対象にした完了した3つの第2相臨床研究データから支えられています。PWS第3相臨床開発プログラムでは、DCCRは、PWSの特徴的な症状である過食症だけでなく、攻撃的/破壊的行動、脂肪量、その他の代謝パラメータでも有望な成果を示しました。ダイアゾキシドコリンは、米国とEUでPWSの治療薬としてオーファンドラッグデザイネーションを受け、米国ではファストトラックおよびブレークスルーデザインを受けました。