効果は革新的医薬品の勝利の鍵である。
6月4日、GensRui BioTechnology（1548.HK、以下「GensRui」）の子会社、レジェンド·バイオテック（LEGN.O）はASCO会議で、多発性骨髄腫患者治療のための2次CARTITUDE-2（siltuximab-2）チームD研究結果を初めて発表しました。
その結果、sil-tuximab治療を受けた患者の総解熱率は94％に達しました。 それまで、siltuximabは第4線以上の治療での総解熱率が97％でした。
これは、siltuxi-mabが前線治療においても有意な効果を発揮することを意味しています。
市場はこれに積極的に反応し、GensRuiは6月4日の終値で10.57％の上昇率を記録しました。
レジェンド·バイオテックの計画によると、現在は第1線の多発性骨髄腫の治療にsil-tuximabを使用する臨床試験が進行中です。
sil-tuximabの販売スペースが開かれると、GensRuiは赤字転換に近づく可能性があります。
総解熱率は94％に達しました。
米国で最初に承認された中国のCAR-T製品であるsil-tuximabの行動とアクションは非常に注目されています。
2022年2月、sil-tuximabは米国で認可され、再発性または治療が困難な多発性骨髄腫（Multiple myeloma、MM）の治療に使用されました。 これらの患者は、プロテアソーム阻害剤、免疫調節剤、抗CD38モノクローナル抗体（以下、「第4線以上の治療」）を少なくとも4回受けました。
MMは血液系の悪性腫瘍の1つであり、腎障害、全身筋無力症などの多様な症状を引き起こす可能性があります。高齢者にはより普及しており、今でも治療不能な疾患の1つであり、CAR-TはMMの治療で一定の解熱効果がある治療法の1つです。
今年、レジェンド·バイオテックはsil-tuximabを前線治療に推進しています。
4月、FDAはsiltuximabを複数のMM患者の第2ライン治療に承認し、複数のMM患者の再発または治療が困難な患者の第2ライン治療に承認された最初で唯一のB細胞成熟抗原（BCMA）ターゲット療法となりました。
公表されたチームDの結果は、現在進行中の2相多期クロスオーバー研究であるCARTITUDE-2におけるASCOの口頭発表の対象となっています。この研究は、様々な臨床環境でsil-tuximabの安全性と有効性を評価することを目的としており、A、B、C、D、E、F、G、Hのチームで評価されています。
今回発表されたチームDの結果によれば、自己幹細胞移植治療後完全解熱に達しなかった患者は、sil-tuxi-mabの単回投与が結合していない場合でも一貫した深い解熱を得ることができます。
具体的には、中央値の追跡期間が22ヶ月で、sil-tuximab治療を受けた患者の総合的な緩和率は94％に達しました。 16人の患者が完全な緩和状態に達し、15人の軽度残留病（MRD）評価が可能になった患者のうち、80％の患者が10-5MRD陰性に到達しました。 中央値缓解持続時間は未到達であり、初回缓解の中央値時間は1ヶ月であり、18ヶ月の進行フリー生存期と全生存期ともに94％です。
要するに、sil-tuximab治療を受けた患者の約94％が、治療後18ヶ月以内に病気の進行や悪化が見られなかったということです。
「完全な緩和を達成しなかった自己幹細胞移植治療後の患者は、将来の治療でより短い持続的緩和を経験する可能性があります。 この研究結果は、非常に励みになる治療効果を示し、CARVYKTIがこの患者集団にもたらす潜在的な利益を示しています。」 H.LeeMoffitt癌症センター兼研究所、骨髄移植BMT-CIチームの責任者であるMelissaAlsina博士は述べています。
なお、sil-tuximabの第4線以上の治療での総解熱率は97％です。
今回のデータから、sil-tuximabは前線治療においても依然として有効な治療効果があることが示されています。
レジェンドバイオテックは現在、政治オランセでの一次治療を推進しています。
この結果は、CARVYKTIがこれまでで最も早期の多発性骨髄腫患者に顕著な影響を与えたことを示しています。我々は、CARVYKTIが多発性骨髄腫の治療においてより早く深い持続的な緩和をもたらすことができると信じており、そのために私たちは3段階の研究を行っています。患者がCARVYKTIに恩恵を受けるかどうかを決定するために。 「CARVYKTIは、Clinical trials for first-line treatment are being conducted」と、レジェンドバイオテックの最高医学責任者Mythili Koneru博士は述べています。
売上高の増加が期待されています。
前線進出ができるかどうかは、西达基奥仑赛の販売スペースを開拓するためのカギとなっています。
CAR-T製品であるYescartaが世界で初めて10億ドル以上の年間売上高を達成したことを考慮すると、その対象範囲を前後に拡大することは、成功の秘訣の1つです。
CAR-T薬剤として初めて特定非ホジキンリンパ腫の治療に承認されたYescartaは、1次化学免疫療法に耐性があるか、1次化学免疫療法後12か月以内に再発した大細胞性リンパ腫（LBCL）、または2次または2次以上の全身治療を受けた後に再発または難治性のLBCL、2次または2次以上の全身治療を受けた後に再発または難治性の滤泡性リンパ腫など、広範な患者に対して適応されます。
言い換えれば、Yescartaの適応症は、初回、2回、および2回以上の再発または難治性LBCLをほぼ完全に涵蓋しており、これがYescartaの世界的な販売の増加を推進しています。
2019年、2次及びそれ以上の難治性LBCLにのみ適用されるYescartaの売上高は4億5600万米ドルでしたが、2023年にはさまざまな適応症が獲得されたYescartaの売上高が10億米ドルを超え、14億9800万米ドルに達しました。
適応症の拡大に伴い、Kite Pharmaはより著しい成長を遂げることができるのか、市場が期待しています。
Kite Pharmaの持続的な供給量を利用して、同社は赤字状態から脱出できるかどうかが注目されています。
Kite Pharmaは、遺伝子合成などが主体のライフサイエンスサービスおよび製品で収益を上げてきました。2023年には、4.13億米ドルの収入を記録し、全体の48.2％を占めます。ただし、このビジネスの成長率は限定されており、2023年には14.53％にしか同比成長しませんでした。
対照的に、細胞療法のビジネス、西达基奥仑赛を含む収入の増加は著しく、2023年には2.85億米ドルを稼ぎ、143.7％同比増加し、総収入の33.9％を占めます。
さらに、Kite Pharmaの多くの研究開発費用は、西达基奥仑赛の開発に投資されており、近年は赤字状態にあります。
2023年、Kite Pharmaの研究開発費用は4.33億米ドルであり、同時期の純損失は9500万米ドルでした。
Kite Pharmaは、「人材に対する投資の増加、経験豊富な人材の雇用、競争力のある報酬と株式報酬での股関節を提供することによるものです。 Kite-Cell（cilta-cel）の継続的な研究活動への投資（cilta-cel 3段階の臨床試験の患者登録率の向上を含む）およびその他の研究パイプラインへの投資」と述べています。
現在、西达基奥仑赛の商業化が進展しており、Kite Pharmaは利益を得る目標に近づいています。