Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AGIO), a leader in cellular metabolism and pyruvate kinase (PK) activation pioneering therapies for rare diseases, today presented detailed results from the global Phase 3 ENERGIZE study of mitapivat in adults with non-transfusion-dependent (NTD) alpha- or beta-thalassemia in a plenary session (abstract #S104) at the European Hematology Association 2024 (EHA2024) Hybrid Congress, which is being held June 13-16, 2024, in Madrid, Spain. In a related poster presentation (abstract #P1529), the company presented additional data from the ENERGIZE study highlighting clinically meaningful improvements in health-related quality of life measures and patient-reported outcomes among patients in the mitapivat arm compared to those in the placebo arm.
The ENERGIZE study achieved its primary endpoint, with mitapivat demonstrating a statistically significant increase in hemoglobin response rate compared to placebo. Statistical significance was also achieved for both key secondary endpoints associated with change from baseline in FACIT-Fatigue Score and hemoglobin concentration. These improvements were observed across all pre-specified subgroups.
希少疾病の細胞代謝とピルビン酸キナーゼ（PK）活性化のパイオニア治療におけるリーダーであるAgios Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ：AGIO）は、非輸血型（NTD）α-またはβ地中海貧血を持つ成人を対象としたグローバルフェーズ3のENERGIZE研究の詳細な結果を、2024年6月13日から16日にスペイン・マドリードで開催される欧州血液学会2024（EHA2024）ハイブリッド・コングレスの基調講演（抄録＃S104）で発表しました。関連するポスター発表（抄録＃P1529）では、同社がプラセボ群と比較して、ミタピヴァット群の患者の健康関連の生活の質の改善と患者報告された結果の追加データを示しました。
ENERGIZE研究は、ミタピヴァットがプラセボと比較してヘモグロビン反応率を統計的に有意に増加させることを実証しました。FACIT-Fatigue Scoreおよびヘモグロビン濃度の基線からの変化に関連する両方の主要副次エンドポイントについても統計的有意差が得られました。これらの改善はすべて事前指定されたサブグループで観察されました。
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