ペンシルベニア州マルバーン、2024年6月20日（GLOBE NEWSWIRE）-- バイオテクノロジー企業のオキュゲン・インク（「オキュゲン」または「同社」）（NASDAQ: OCGN）は、遺伝子・細胞療法やワクチンの発見、開発および商品化に焦点を当てたバイオテクノロジー会社で、本日、網膜色素変性症（RP）のために開発された変異遺伝子療法製品候補であるOCU400の第3相liMeliGhT臨床試験で最初の患者が投与されたことを発表しました。
「OCU400によって達成される臨床的なマイルストーンごとに、RPで生活する患者たちに一生涯の治療を提供することに近づいています。」とOcugenの会長兼CEOであるシャンカール・ムスヌリ博士は述べています。「最初の患者への投与は特に重要で、米国とヨーロッパの合計で30万人、世界で160万人のRP患者に対する当社の献身をより具体的にします。」
第1/2相のOCU400データに基づいて情報収集された第3相liMeliGhT臨床試験は、処置された眼のBCVAまたはLLVAまたはMLMTスコアのいずれかで、RP主題の89％（16/18）が基準線からの保存または改善を示したと示唆するポジティブトレンドを示した。突然変異サブジェクトの80％（8/10）が、基準線からのMLMTスコアの保存または改善を経験しました。主題の78％（14/18）が、MLMTスコアで処置された眼の保存または改善を示しました。EMAからの肯定的な科学的アドバイスは、OCU400のPhase 3におけるRPの幅広い指示で最初の遺伝子治療であることを現すものです。以前に、OCU400はEUでRPおよびLeber先天性色素性萎縮症の広範なオーファンドラッグ指定を受けています。変異のある被験者では、MLMTスコアの基準値からの温存または改善が経験されました。18人中14人（78％）が、治療対象の目においてMLMTスコアで基準値からの温存または改善を示しました。
治験期間1年の第3相研究は、一方の腕が遺伝子変異を持つ75名の参加者、もう一方の腕が遺伝子不伝導性の75名の参加者のサンプルサイズがあります。各腕では、参加者はそれぞれの治療グループ（OCU400の1眼あたり2.5 x 1010 vg）と非処置対照グループに2：1で無作為に割り付けられます。RPの進展の早期から遅期までの段階で8歳以上の患者がliMeliGhT研究に参加するよう募集されています。EMAからの肯定的な科学的アドバイスは、OCU400のPhase 3におけるRPの幅広い指示で最初の遺伝子治療であることを現すものです。以前に、OCU400はEUでRPおよびLeber先天性色素性萎縮症の広範なオーファンドラッグ指定を受けています。遺伝子の突然変異がある1つのグループと、遺伝子が不特定である75人の被験者がいる別のグループを持つ、両腕を持った試験です。それぞれの腕で、参加者はliMeliGhT研究に参加するために募集されます。本試験では、エンドポイントをLDNA（Luminance Dependent Navigation Assessment：以前の第3相臨床試験で使用されたMLMTよりも感度と特異性が高い機能の測定）としています。治療と非治療のグループで、少なくとも基準値から2枚のLuxレベルの改善を達成する反応者の割合に焦点を当てます。RPの初期から後期の進行をした8歳以上の患者が研究に参加することができます。10OCU400の1眼あたりの投与量が2.5 x 10^12 vg/eyeの場合、治療グループと未治療の対照群に、2：1で無作為に割り付けられます。RPの遺伝子の突然変異に関係なく、早期から後期の進行をした患者がliMeliGhT研究に参加することができます。
より感度が高く特異的な機能測定法であるLuminance Dependent Navigation Assessment（LDNA）が、以前の第3相臨床試験で使用されたMLMTよりも優れているため、本試験では主評価項目として採用されました。治療および非治療群の反応者の割合に焦点を当て、研究対象の目において、少なくとも基準値から2Luxレベルの改善を達成する反応者の割合を中心とします。
「複数の遺伝子に関連するRP患者には、現在治療の選択肢がありません。として、私はOCU400の治療効果を期待しています。OCU400は、RPの治療においてパラダイムシフトを起こすことができる、新しい変異遺伝子療法アプローチです。」と、同社の網膜科学的顧問委員長であり、ダーム・スリージャ・ヴァイゾビッチ教授は述べています。「」
「現在のOCU400第3相試験は非常に興味深く、RPを抱える数千人の患者たちに希望を与えてくれます。」と、アソシエイト・レチナ・コンサルタント（ARC）の臨床研究責任者、ベンジャミン・バカル博士は述べています。「遺伝子の突然変異にかかわらず、RP患者の視覚を温存または改善するための潜在的な治療オプションがある可能性に感銘を受け、第3相liMeliGhT臨床試験における最初の患者への投与がARCで行われたことを非常にうれしく思います。」
「私たちは、Dr. BakallとARCチームとの協力に感謝しています。」Ocugenの最高医務官であるHuma Qamar博士は言います。「RP遺伝子突然変異の多様な患者を代表するより多くのセンターや患者を募集することに興奮しており、今後の進捗状況については情報を提供します。」
Ocugenは以前、OCU400がFDAから孤発性疾患用医薬品指定およびRMAT指定を受け、EMAがMAAの提出に関する米国ベースの試験を承認したことを発表しました。第3相臨床試験の最初の投与後も、OCU400は2026年のBLAとMAA承認目標に向けて進んでいます。
OCU400について
OCU400は同社の遺伝子変異因子遺伝子療法製品であり、核ホルモン受容体（NHR）遺伝子に基づいています。視網膜内で様々な生理学的機能を調節し、光受容体の開発、保持、代謝、光反応、炎症、細胞生存ネットワークなどに影響を与えます。OCU400は、アルタード/アフェクトセル遺伝子ネットワークをリセットし、ホメオスタシスを確立し、RP患者の視網膜健康と機能を改善する可能性があるバランスのとれた状態を作り出すことができます。米国とEUの間で、RPによって約30万人が影響を受けています。NR2E3. NR2E3OCU400は、網膜内の様々な生理的機能（光受容体の発生および維持、代謝、光反応、炎症および細胞生存ネットワークなど）を調整、制御します。OCU400は、変性した/影響を受けた細胞の遺伝子ネットワークをリセットし、バランスのとれた状態である恒常性を確立することによって、RP患者の網膜の健康と機能を改善する可能性があります。
修飾因子遺伝子療法は、RP、レバー先天性失明症、スターガルト病などのIRD、およびドライ型加齢黄斑変性症（dAMD）などの多因子疾患に関連する未解決の医療ニーズを満たすように設計されています。当社の修飾因子遺伝子療法プラットフォームは、レチナの基本的な生物学的プロセスであるホメオスタシスを回復する2ナー（マスター遺伝子調節因子）の使用に基づいています。単一遺伝子置換療法は1つの遺伝子突然変異に対してのみターゲットを絞りますが、NHRの使用を通じて当社の修飾因子遺伝子療法プラットフォームは、1つの製品で複数の遺伝子によって引き起こされる多数の網羅的網羅的レチナ疾患に対処する可能性がある新しいアプローチであると考えています。仕方のない事に、最近の修飾因子療法プラットフォームの一部であるOCU400、OCU410、およびOCU410STの3つの修飾因子遺伝子療法プログラムをクリニックで実施しています。また、dry AMDに二次的な地理学的萎縮（GA）のためのOCU410第1/2のArMaDa臨床試験と、Stargardt病のためのOCU410ST第1/2のGARDian臨床試験が実施されています。米国とEUの間で、GAには約200〜300万人、Stargardt病には約10万人の人々が影響を受けています。
変異体遺伝子治療は、RP、LCA、スターガルト病などの網膜疾患、およびdAMDのような多因子疾患に関連する未解決の医療ニーズを満たすために設計されています。当社の変異体遺伝子治療プラットフォームは、NHRs(主要な遺伝子レギュレーター)の使用に基づいており、基礎的な生物学的プロセスである体内の恒常性を回復する可能性があります。片遺伝子置換療法とは異なり、当社は、NHRsの使用により複数の遺伝子の突然変異による複数の網膜疾患を1つの製品で対処できる画期的なアプローチを提供すると信じています。現在、オキュゲンには、OCU400、OCU410、OCU410STの3つの変異体遺伝子治療プログラムがあります。OCU410第1/2 ArMaDa臨床試験(ジオグラフィック萎縮性黄斑変性症(GA)を主たる原因とするdAMD)およびOCU410ST第1/2 GARDian臨床試験(スターガルト病)も進行中です。GAは、米国とEUを合わせて約200万～300万人の人々に影響を与え、スターガルト病は、米国とEUを合わせて約10万人の人々に影響を与えています。
Ocugen, Inc.について
Ocugen, Inc.は、世界中の患者の健康を向上させ、希望を与える新しい遺伝子および細胞療法およびワクチンを発見、開発し、商品化することに注力するバイオテクノロジー企業です。私たちは、私たち独自の知的資産とヒューマンキャピタルを活用する、勇気あるイノベーションによって、患者の生活に影響を与えることを目指しています。当社の画期的な修飾子遺伝子治療プラットフォームには、1つの製品で複数の網膜疾患を治療可能な潜在能力があり、感染症および整形外科疾患の研究を推進し、公衆衛生と未解決の医療ニーズに対応しています。詳しくは、www.ocugen.comをご覧ください。LinkedInとTwitterでフォローしてください。www.ocugen.comLinkedInX と LinkedIn.
先見的な声明の注釈
このプレスリリースには、1995年の私的訴訟改革法の意味における先見的声明が含まれています。利用可能なデータの定性的評価、潜在的な利益、継続的な臨床試験の期待、予想される規制申請および予想される開発タイムラインに関する声明を含め、限定されないものです。これらの声明はリスクや不確定性の影響を受けます。私たちは場合によっては、「予測」「信じる」「潜在的」「提案」「継続」「見積もる」「予想する」「計画する」「意図する」「できる」「可能性がある」「将来のイベントや結果の不確実性を伝えるために他の言葉を使用することがあります。これらの先見的な声明を特定します。そうした声明は、実際のイベントや結果が我々の現在の期待と異なる可能性のある、数多くの重要な要因、リスク、および不確実性に影響を受けることがあります。このような要因、リスク、および不確実性の中には、製品の開発、承認、商業化に必要な規制当局からの承認の遅延が含まれる場合があります。これらのリスクと不確定要素には、臨床試験の前段階、中間結果、トップラインの結果が最終的な臨床データを示すものではない場合があること、継続的な臨床試験または既存の臨床試験データのさらなる分析を通じて、不利な新しい臨床試験データが明らかになる可能性があること、先行する非臨床試験および臨床試験データとテストが後の臨床試験の結果や成功を予測するものではない可能性があること、臨床試験データは規制当局によって異なる解釈や評価の基準によって判断される可能性があること、が含まれます。これらおよびその他のリスクおよび不確実要素については、証券取引委員会（SEC）への定期的な報告に詳述しており、当社がSECに提出する四半期報告書および年次報告書の「リスク要因」の項目に説明があります。
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ティファニー・ハミルトン
通信ヘッド
Tiffany.Hamilton@ocugen.com