Thursday, the FDA approved labeled indication for Sarepta Therapeutics Inc's (NASDAQ:SRPT) Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) to include individuals with Duchenne muscular dystrophy (DMD) with a confirmed mutation in the DMD gene who are at least 4 years of age.
Confirming the functional benefits, the FDA granted traditional approval for ambulatory patients (patients who can walk) and accelerated approval for non-ambulatory patients (patients who cannot walk).
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Continued approval for non-ambulatory Duchenne patients may be contingent upon verification of clinical benefit in a confirmatory trial. ELEVIDYS is contraindicated in patients with any deletion in exon 8 and/or exon 9 in the DMD gene.
In June last year, the FDA granted accelerated approval to Sarepta Therapeutics's one-time gene therapy, Elevidys, for Duchenne muscular dystrophy (DMD) in ambulatory pediatric patients aged 4 through 5 with a confirmed mutation in the DMD gene.
Consistent with the accelerated approval pathway, Sarepta will conduct and submit the results of a randomized, controlled trial to verify and confirm the clinical benefit of Elevidys in non-ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy.
ENVISION (Study SRP-9001-303), a global, randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 3 study of ELEVIDYS in non-ambulatory and older ambulatory individuals with Duchenne, is underway and intended to serve as this postmarketing requirement.
Sarepta is working with Roche Holdings AG (OTC:RHHBY) as part of a collaboration agreement signed in 2019.
Sarepta is responsible for regulatory approval, manufacturing, and commercialization of Elevidys in the U.S.
Roche is responsible for regulatory approvals and bringing Elevidys to patients across the rest of the world.
Last week, Pfizer Inc (NYSE:PFE) disclosed disappointing results from its Phase 3 CIFFREO study, evaluating the investigational gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD) in young boys.
The study did not achieve its primary endpoint of improving motor function in patients aged 4 to 7 years.
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CNN reports that Elevidys costs around $3.2 million per patient, making it the second most expensive drug globally, after the $3.5 million hemophilia treatment Hemgenix.
Price Action: SRPT shares are up 37.6% at $169.98 during the premarket session at last check Friday.
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木曜日、FDAはSarepta Therapeutics Inc（NASDAQ：SRPT）のElevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）の指示ラベルを承認し、Duchenne筋ジストロフィー（DMD）の確認された突然変異を持つこの遺伝子を少なくとも4歳以上の個人を含めることになりました。DMD遺伝子に確認された変異を持つDuchenne筋ジストロフィー（DMD）の個人で、少なくとも4歳の対象に対し、FDAは歩行可能な患者（歩行できる患者）に対しては伝統的な承認を、歩行できない患者に対しては加速承認を与えることで、機能的な利益を確認しました。
筋ジストロフィーのためのSarepta Therapeuticsの一度限りの遺伝子療法であるElevidysについて、去年6月、FDAはDuchenne筋ジストロフィー（DMD）の歩行可能な小児患者を対象に、確認されたDMD遺伝子の突然変異を持つ者4〜5歳向けに加速承認を授与しました。
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補足試験で臨床的利益が確認された場合のみ、歩行できないDuchenne患者の継続的な承認が可能になります。ELEVIDYSは、DMD遺伝子のエクソン8および/またはエクソン9のいずれかを欠損する患者では禁忌です。
Duchenne筋ジストロフィー（DMD）に対するSarepta Therapeuticsの一度限りの遺伝子療法であるElevidysについて、去年6月、FDAはDMD遺伝子の突然変異を持つ確認済みの小児歩行可能患者4〜5歳向けに加速承認を授与しました。
加速承認のパスウェイに適合して、Sareptaは、Duchenne筋ジストロフィーで歩行できない患者を対象としたELEVIDYSの臨床的利益を検証および確認するための無作為化、対照的な試験の結果を実施し、提出します。
Duchenne筋ジストロフィーの歩行困難および高齢の患者を対象としたELEVIDYSのグローバル、無作為化、二重盲検、プラセボ対照第3相試験であるENVISION（SRP-9001-303試験）が進行中であり、これが販売後要件として役立つことを意図しています。
Sareptaは、2019年に締結した協力協定の一部として、Roche Holdings AG（OTC：RHHBY）と協力しています。
Sareptaは、Elevidysの規制当局の承認、製造、および商業化を担当しています。
Rocheは、Elevidysを世界中の患者に提供するための規制当局の承認を担当しています。
Pfizer Inc（NYSE：PFE）は先週、若い男の子を対象としたDuchenne筋ジストロフィー（DMD）の調査のための探索的遺伝子療法の第3相CIFFREO試験で失望する結果を開示しました。
4歳から7歳の患者の運動機能の改善という主要エンドポイントを達成できませんでした。
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CNNによると、Elevidysの費用は患者当たり約320万ドルで、世界で2番目に高価な薬剤であり、35万ドルの血友病治療Hemgenixに続いています。
プレマーケットセッションで、SRPT株は37.6％上昇し、最後のチェック時に169.98ドルになっています。
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