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Intellia Therapeutics Presents Data On Redosing With In Vivo CRISPR Therapy; 55 Mg NTLA-2001 Dose Shows 90% Median Reduction In Serum TTR At Day 28; Well Tolerated Across All Patients; Potential Redosing Advantage For Future Therapies

インテリアセラピューティクスは、CRISPR治療の再投薬に関するデータを発表しました。 55mgのNTLA-2001投与量は、全患者にわたってよく耐容性を示し、第28日において血清TTR中央値の90%減少を示した。将来的な治療における再投薬優位性の可能性がある。

Benzinga ·  06/25 15:32
  • 初の臨床データは、in vivo CRISPRベースの治療における再投与を実証しています。
  • NTLA-2001の55mgの追加投与は、1相エスカレーション投与試験で最低量を受け取った3人の患者において、Day 28で血清TTRの中央値が90%減少しました。
  • 55mgの追加用量は、すべての患者でよく耐えられました。
  • トランススレチン(ATTR)アミロイドーシスのNTLA-2001プログラムでは、再投与は予定されていませんが、ターゲットの付加効果が必要な将来の治療薬において、Intelliaの非ウイルス性、脂質ナノ粒子(LNP)ベースの送達プラットフォームの再投与オプションは重要な利点になります。
これらの内容は、情報提供及び投資家教育のためのものであり、いかなる個別株や投資方法を推奨するものではありません。 更に詳しい情報
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