HYOGO, Japan--(BUSINESS WIRE)--MEDIPAL HOLDINGS CORPORATION (TSE 7459 "MEDIPAL") and JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE 4552 "JCR") today announced the completion of the regulatory review by the Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) for the clinical trial notification for the phase I/II study of JR-446, a blood-brain barrier-penetrating α-N-acetylglucosaminidase, for the treatment of mucopolysaccharidosis type IIIB (MPS IIIB; Sanfilippo syndrome type B), a devastating and ultra-rare lysosomal storage disorder.
MPS IIIB affects an estimated 500 to 1,000 individuals worldwide1, causing severe central nervous system symptoms. Despite the dire need, there are currently no approved treatments available for this condition. JR-446, developed using JCR's proprietary J-Brain Cargo technology, has shown promising preclinical results in addressing the symptoms of this challenging disorder.
In September 2023, MEDIPAL and JCR secured a license to commercialize JR-446 overseas and partnered to develop and commercialize it in Japan, targeting MPS IIIB2. With the regulatory review now complete, we plan to start the clinical trial in Japan in the first half of FY2024 (April to September).
This collaboration highlights the commitment of MEDIPAL and JCR to pioneer treatments for ultra- rare diseases. By advancing therapies like JR-446, we aim to bring hope to patients and their families, while enhancing corporate value and contributing to a society where everyone can live with physical and mental well-being.
About Mucopolysaccharidosis Type IIIB (Sanfilippo Syndrome Type B)
Mucopolysaccharidosis type IIIB, or Sanfilippo syndrome type B, is an autosomal recessive disease caused by pathogenic mutations in the NAGLU gene, encoding a lysosomal enzyme involved in the degradation of heparan sulfate. With the accumulation of heparan sulfate in the central nervous system in the brain, individuals with this condition present rapid neurological decline, including sleep disorders, loss of speech, and behavioral changes, which may significantly affect the quality of life of patients and their families.
About MEDIPAL HOLDINGS CORPORATION
MEDIPAL is a holding company which controls, administers and supports the operating activities of companies in which it holds shares in the Prescription Pharmaceutical Wholesale Business; the Cosmetics, Daily Necessities and OTC Pharmaceutical Wholesale Business; and the Animal Health Products and Food Processing Raw Materials Wholesale and Related Business, and conducts business development for the MEDIPAL Group.
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About JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
JCR is a global specialty pharmaceuticals company dedicated to advancing treatments for rare and genetic diseases. With nearly 50 years of expertise in Japan, we are expanding to the US, Europe, and Latin America. Our innovative therapies address conditions like growth disorder, MPS II, Fabry disease, acute graft-versus-host disease, and renal anemia. We are also developing treatments for rare diseases like MPS I, MPS II, MPS IIIA and B, and more. Our core values of reliability, confidence, and persistence drive our mission to enhance global medical progress.
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References
1 Based on data from the Ministry of Health, Labour and Welfare's public research and JCR's own investigations.
2 Reference: Press release on the licensing agreement for JR-446 between MEDIPAL and JCR (September 28, 2023).
This news release is intended to provide the latest information on two companies businesses to shareholders and other investors, and members of the press. The information on pharmaceutical products (including those under development) in this document is not intended for advertising, providing medical advice or other such purposes.
The English version of this document is a translation of the Japanese original and is provided for information purposes only. While reasonable efforts have been made to provide an accurate translation, no liability is assumed by MEDIPAL and JCR for any errors, omissions, or ambiguities in the translation. In the event of any inconsistency or conflict between the English version and the Japanese original, the Japanese original shall prevail.
Contacts MEDIPAL HOLDINGS CORPORATION
Public Relations Department
TEL: (+81)-3-3517-5171
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Corporate Communications
TEL: (+81)-797-32-1995
兵庫、日本--(BUSINESS WIRE)--メディパルホールディングス株式会社（東証7459「メディパル」）とJCRファーマシューティカルズ株式会社（東証4552「JCR」）は本日、血液脳関門を貫通するαであるJR-446の第I/II相試験の臨床試験通知に関する医薬品医療機器総合機構（PMDA）による規制審査が完了したことを発表しました壊滅的で超まれなリソソーム蓄積症であるムコ多糖症IIIB型（MPS IIIB、サンフィリッポ症候群B型）の治療のためのN-アセチルグルコサミニダーゼ。
MPS IIIBは、世界中の推定500人から1,000人の個人に影響を及ぼしています1、重度の中枢神経系症状を引き起こします。切実に必要とされているにもかかわらず、現在、この病気に利用できる承認された治療法はありません。JCR独自のJ-Brain Cargo技術を使用して開発されたJR-446は、この困難な疾患の症状に対処する上で、有望な前臨床結果を示しています。
2023年9月、MEDIPALとJCRはJR-446を海外で商品化するライセンスを取得し、MPS IIIBを対象に日本での開発と商品化に協力しました2。規制審査が完了したので、2024年度の前半（4月から9月）に日本で臨床試験を開始する予定です。
このコラボレーションは、超希少疾患の治療を開拓するというMEDIPALとJCRの取り組みを浮き彫りにしています。JR-446のような治療法を進歩させることで、企業価値を高め、誰もが心身ともに健康で暮らせる社会に貢献しながら、患者とその家族に希望をもたらすことを目指しています。
ムコ多糖症IIIB型（サンフィリッポ症候群B型）について
ムコ多糖症IIIB型、またはサンフィリッポ症候群B型は、体内の病原性変異によって引き起こされる常染色体劣性疾患です ナグル ヘパラン硫酸の分解に関与するリソソーム酵素をコードする遺伝子。脳の中枢神経系にヘパラン硫酸が蓄積すると、この状態の人は、睡眠障害、言語障害、行動の変化などの神経学的衰弱が急速に進み、患者とその家族の生活の質に大きな影響を与える可能性があります。
メディパルホールディングス株式会社について
メディパルは、処方薬卸売事業、化粧品、日用品、一般用医薬品卸売事業、動物用健康製品および食品加工原材料の卸売および関連事業の株式を保有する企業の事業活動を管理、管理、支援する持株会社であり、メディパルグループの事業開発を行っています。
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JCRファーマシューティカルズ株式会社について
JCRは、希少疾患や遺伝性疾患の治療法の進歩を専門とするグローバルな専門製薬会社です。日本での50年近くの専門知識を活かして、米国、ヨーロッパ、ラテンアメリカにも拡大しています。私たちの革新的な治療法は、成長障害、MPS II、ファブリー病、急性移植片対宿主病、腎性貧血などの症状に対処します。また、MPS I、MPS II、MPS IIIA、Bなどの希少疾患の治療法も開発しています。信頼性、信頼、粘り強さという私たちのコアバリューは、世界の医療の進歩を促進するという私たちの使命の原動力となっています。
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参考文献
1 厚生労働省の公的調査とJCR独自の調査のデータに基づいています。
2 参考：メディパルとJCRの間のJR-446のライセンス契約に関するプレスリリース（2023年9月28日）。
このニュースリリースは、株主、その他の投資家、報道関係者に2つの会社、事業に関する最新情報を提供することを目的としています。この文書に記載されている医薬品（開発中のものを含む）に関する情報は、広告、医療アドバイス、その他の目的を目的としたものではありません。
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連絡先 メディパルホールディングス株式会社
広報部
電話:(+81) -3-3517-5171
JCRファーマシューティカルズ株式会社
コーポレートコミュニケーション
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