The FDA will convene a meeting with the recently formed Genetic Metabolic Diseases Advisory Committee (GeMDAC) on August 2 to review the marketing application for Zevra Therapeutics Inc.'s (NASDAQ:ZVRA) arimoclomol for Niemann-Pick disease type C (NPC).
The application for arimoclomol has been assigned a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) action date of September 21, which was extended from June 21.
Previously known as KemPharm, Zevra Therapeutics acquired arimoclomol from Orphazyme for $12.8 million.
In 2021, the FDA issued a complete response letter to arimoclomol as a treatment option for Niemann-Pick disease type C.
The CRL asked for additional qualitative and quantitative evidence to further support the validity and interpretation of the 5-domain NPC Clinical Severity Scale, particularly the swallow domain.
William Blair says the data supports the efficacy and safety of arimoclomol supports approval and expects significant patient advocacy at the meeting in support of approval.
Additionally, unlike the prior filing for arimoclomol, patient groups have already sent letters of support, including a petition from the National Niemann-Pick Disease Foundation and six other NPC advocacy and research organizations with nearly 1,000 signatures from NPC patients, caregivers, and physicians.
If approved, arimoclomol would represent a significant commercial opportunity for Zevra despite the ultra-rare nature of NPC. The analyst adds that NPC is believed to affect around 900 patients in the U.S., of whom an estimated 300-400 are currently diagnosed.
The company established a commercial infrastructure for launching Olpruva earlier this year. With about 70 patients on therapy through the early access program in the U.S., the analyst expects a strong launch.
This will involve converting these patients to full-launch participants and attracting new patients, many of whom have already shown interest.
Zevra owes modest milestones and mid-single-digit royalties to XOMA Corporation (NASDAQ:XOMA). Given the ultra-orphan nature of the patient population, pricing will be a key variable for all stakeholders involved, pending approval.
William Blair reiterates the Outperform rating.
Price Action: ZVRA shares are up 17.4% at $5.27 at last check Tuesday.
8月2日にFDAは、最近発足した遺伝性代謝疾患諮問委員会（GeMDAC）との会議を開催して、Niemann-Pick病タイプC（NPC）のZevra Therapeutics Inc.（NASDAQ：ZVRA）arimoclomolのマーケティング申請を審査する予定です。
arimoclomolの申請は、6月21日から延期された9月21日までの処方薬ユーザー料金法（PDUFA）アクション日が割り当てられました。
KemPharmとして以前は知られていたZevra Therapeuticsは、Orphazymeから1,280万ドルでarimoclomolを取得しました。
2021年、FDAはNiemann-Pick病タイプCの治療法としてarimoclomolに対する完全な反応書を発行しました。
CRLは、特に飲み込みドメインについて、5つのドメインNPC臨床重症度スケールの妥当性と解釈をさらに支持するための追加的な定性および定量的証拠を求めました。
William Blairは、データがarimoclomolの効力と安全性を支持していること、そして承認を支持する重要な患者提唱を期待しています。
また、以前のarimoclomolの申請とは異なり、患者団体は既に支援の手紙を送っており、National Niemann-Pick Disease Foundationおよび6つのNPC提唱および研究機関からNPC患者、介護者、および医師の近くにあるNPC署名が付いた請願も含まれています。
承認されれば、NPCの超希少性にもかかわらず、arimoclomolはZevraにとって重要な商業機会を提供することになります。アナリストは、NPCが米国で約900人の患者に影響を与えていると信じられており、そのうち約300〜400人が現在診断されていると述べています。
会社は、今年初めにOlpruvaの発売のための商業インフラを確立しました。米国で早期アクセスプログラムを通じて約70人の患者が治療中であるため、アナリストは強力なローンチを予期しています。
これには、これらの患者を完全なローンチ参加者に変換し、既に興味を示している多くの新しい患者を引き付ける必要があります。
Zevraは、XOMA Corporation（NASDAQ：XOMA）には控えめなマイルストーン料金と中一桁のロイヤルティを支払う必要があります。患者集団の超希少性を考慮すると、承認待ちの関係者すべてにとって価格設定は重要な変数になります。
William Blairは、アウトパフォームのレーティングを再度確認しました。
株価は、最終確認時点の7月13日に17.4％上昇した5.27ドルのZVRA株です。
