UniQure N.V. (NASDAQ:QURE) shares are skyrocketing Wednesday following the release of promising interim data from its Phase I/II clinical trials of AMT-130, a gene therapy targeting Huntington's disease.
What's Going On: The latest results, which include up to 24 months of follow-up data from 29 patients across the U.S. and Europe, demonstrated a significant slowing of disease progression. Patients treated with AMT-130 exhibited an impressive 80% reduction in disease progression compared to a control group, as measured by the Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS).
Additionally, levels of neurofilament light protein (NfL) in cerebrospinal fluid, a key biomarker of neurodegeneration, decreased markedly in patients receiving the therapy.
What Else: The company's achievement of FDA's Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation further underscores the therapy's potential to address unmet medical needs expediently and prepares for discussions with the FDA in late 2024 to explore accelerated approval pathways.
QURE Price Action: UniQure shares were up by 61.2% at $10.78 according to Benzinga Pro.
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ユニキュアN.V.（NASDAQ：QURE）の株は、AMt-130というハンチントン病をターゲットとした遺伝子療法の第I / II相臨床試験から期待される中間データが発表されたことで、水曜日に急上昇しています。
最新の結果は、アメリカとヨーロッパ全域の29人の患者から得られた24か月間の追跡データを含み、AMt-130を受けた患者は、統合型ハンチントン病評価尺度（cUHDRS）による病気の進行に対して、対照群と比較して80％の減少を示し、病気の進行を大幅に遅らせることを明らかにしました。
さらに、神経退化の主要なバイオマーカーである脳脊髄液中の神経フィラメント軽量タンパク質（NfL）のレベルは、この治療を受けた患者では著しく低下しました。
さらに、FDAによる再生医療のアドバンストセラピー（RMAT）指定の達成は、未満たされた医療ニーズに対処するための治療法の可能性をさらに強調し、2024年後半にFDAとの議論の準備を整え、加速承認の可能性を探ることとなります。
UniQureの株価はBenzinga Proによると、61.2％上昇し、10.78ドルになっています。
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