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Biopharma Stocks Transformative Innovation for the Future of Health

バイオ医薬品株式 未来の健康への革新的なイノベーション

newsfile ·  07/11 08:00

ブリティッシュコロンビア州のバンクーバー、ケロウナ、デルター-（Newsfile Corp。- 2024年7月11日）-投資家の銘柄選択になるInvestorideas.comが、生物製剤における変革的な革新を見る2部作の最初を公開します。 Citius Pharmaceuticals、Inc.（NASDAQ：CTXR）は、最初のクリティカルケア製品の開発および商業化に専念する後期バイオ製薬会社であり、多様化されたパイプラインには2つの後期製品候補が含まれています。

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世界の生物製剤市場規模は、2022年が4114億USD、2023年が4367億USDで、2024年から2033年まで15.4％の成長が予想されています。

AIとCRISPRを含むセクターの主要なトレンドを見ると、Labiotechは「2024年はバイオテクノロジー産業の転換点をマークする可能性がある決定的な年であり、革新、協力、および規制監督の適切なブレンドによって、この新興トレンドを活用して、医療および治療介入の風景を変革するには、業界はよく配置されています。バイオテクの未来は、技術的な進歩だけでなく、これらの技術が責任を持って倫理的に統合され、健康な、より持続可能な世界を創造するための私たちの医療システムに。」と報告しています。

Citius Pharmaceuticals（NASDAQ：CTXR）は、暦2024年の下半期の予想されるマイルストーンを発表し、年間の主要な成果をまとめました。

Citiusの会長兼CEOであるLeonard Mazur氏は、「今年初めからの堅実な実行は、今後数か月で可能性がある変革的な触媒を私たちに提供します。Mino-Lokの強力な第3相トップライン結果は、カテーテル関連血流感染症を治療するための標準治療の一部になる可能性をサポートしています。 Mino-Lokは、承認されたまたは調査対象の製品がない市場で、感染した中心静脈カテーテルを救助するための最初のかつ唯一の利点を持つでしょう。 LYMPHIRについては、FDAが私たちのバイオロジックライセンス申請を現在審査中であり、承認された場合は近い将来に商業化の準備をしています。これらの近い将来の触媒は、企業が現在の現金ランウェイ、将来の現金需要、および可能な非流動現金機会を最適化することができるようになります。」と述べています。

Mazur氏は、当社の後期資産の主な目的とミッションは、患者と介護者にとって最高の、高度に効果的な治療オプションを提供することです。最終的に、私たちの成果とマイルストーンは、価値創造のための強力なレバーを提供すると信じています。」

後期アセット：Mino-LokとLYMPHIR

Citiusは、2024年上半期に2つの後期製品候補を大幅に前進させ、近い将来にいくつかのキーなマイルストーンを期待しています。

Mino-Lok：Citiusは最近、カテーテル関連血流感染症（CRBSI）でのMino-LokのPhase 3試験の陽性トップラインデータを発表しました。主要評価項目と二次評価項目が統計的に有意でした。

Mino-Lokプログラムの次のステップは、米国食品医薬品局（FDA）に提出する準備をし、Type bミーティングを予定することです。

LYMPHIR：2024年3月、FDAはLYMPHIR（デナリウキン・ディフティトックス）の製剤ライセンス申請（BLA）を受け入れました。LYMPHIRは、再発性または難治性の皮膚T細胞リンパ腫（CTCL）患者のためのIL-2ベースの免疫療法です。

LYMPHIR BLAの決定は、FDAによって割り当てられた処方薬ユーザー料金法（PDUFA）の期限である2024年8月13日に予想されます。承認された場合、Citiusは2024年にLYMPHIRの商業化に向けて準備を行っています。

FDAによる新しいバイオロジックとみなされるLYMPHIRは、承認された場合、12年間の独占権の対象となる可能性があります。

最初の指標に加えて、LYMPHIRの異なる作用機序がCTCL以外の潜在的な指標を提供する可能性がある2つの調査者主導のPhase 1研究が、ピッツバーグ大学とミネソタ大学で進行中です。

特殊製薬アセット：Halo-Lido

Halo-Lidoの症状に対する処方箋強度のトップイイボ治療に関するポジティブなデータを議論するために、FDAとのフェーズ20億の試験終了会議が開催されました。 データは、個々のコンポーネントと比較して症状の重症度に有意な減少を示しました。

Halo-Lidoの次の開発段階を決定するために引き続きFDAと関係を深めています。

カテーテル関連血流感染症の患者を治療するために設計された新しい抗生物質ロックソリューションであるMino-Lok（MLT）は、ミノサイクリン、エタノール、およびエデタートジソディウムを組み合わせています。 Citiusは、Mino-LokをThe University of Texas MD Anderson Cancer Centerの関連会社からライセンス取得しました。 Mino-Lokは、中心静脈カテーテル（CVC）を除去して置換する代替案を提供するように設計されており、これにより、重大な有害事象の減少と、医療システムへのコスト削減がもたらされる可能性があります。承認されれば、Mino-Lokは、CVCに関連する血流感染を引き起こす中央静脈カテーテルを救助するFDAが承認した最初で唯一の治療法になるでしょう。

LYMPHIRは、IL-2受容体結合ドメインとジフテリア毒素フラグメントを組み合わせた再生型融合タンパク質で、細胞表面のIL-2受容体に特異的に結合して、細胞に侵入したジフテリア毒素フラグメントが蛋白質合成を阻害するように作用します。

Hemorrhoidsは、痛み、腫れ、かゆみ、痛み、出血を特徴とする胃腸障害です。Hemorrhoidsは重大ではありませんが、個々の患者はしばしば社会活動を制限し、生活の質に悪影響を与える痛みの症状に苦しみます。

重篤な疾患を持つ人々のための変革的な医薬品を創造するために科学革新に投資するグローバルな生物製剤会社であるVertex Pharmaceuticals Incorporatedは、最近、米国食品医薬品局（FDA）がぜんそく（CF）を患っている6歳以上の人々のための一度の開発中のバンザカフタ/テザカフタ/デウティバカフタトリプルコンビネーション療法（バンザトリプル）の新薬申請（NDA）を受け入れたことを発表しました。少なくとも1つのF508del突然変異またはCFTR遺伝子内の別の感受性突然変異を持つ年齢6歳以上のCF診断者。バーテックスは、この提出のために優先レビューバウチャーを使用し、レビュー時間を10か月から6か月に短縮し、2025年1月2日の処方薬ユーザー料法（PDUFA）対象行動日をもたらしました。

VertexのNia Tatsis博士は、「FDAによるバンザトリプルアプリケーションの受け入れと、欧州医薬品庁によるMAAバリデーションは、CFTR修飾子の開発に何十年も取り組んでいる過程で重要なマイルストーンであり、CFにおける私たちの連続的なイノベーションの例です。「バンザカフタはTRIKAFTAが設定したハイバーを引き上げ、CFの診断的限界以下の発汗塩化物レベルに到達する機会をより多くのCF患者に与え、さらにはCFのない人々で見られる発汗塩化物レベルに到達する機会を与えます。」

ニュース情報より：Vertexは、6歳以上の患者を対象としたEUでのMAA提出の検証も受け取っています。同社はカナダ、オーストラリア、スイス、英国でも提出しています。

重篤な疾患に対する革新的な遺伝子治療薬を創出することに力を入れるバイオ製薬会社であるCRISPR Therapeuticsは、米国細胞遺伝子治療学会（ASGCT）の第27回年次総会で発表された新しい動物前臨床データを事前に発表し、機材を使用した在体眼編集のLNPベースの開発方法を強調しました。さらに、CRISPR Therapeuticsは、CTX340およびCTX450の2つの新しいプログラムでin vivoパイプラインを拡大しました。 CTX340とCTX450は、アンジオテンシノーゲン（AGT）をターゲットにした不治の高血圧および急性肝性ポルフィリン症（AHP）に対するCRISPR / Cas9遺伝子編集カーゴのLNP配信を利用します。

Kulkarni氏は、「過去2年間で、肝臓へのCRISPR / Cas9のLNPプラットフォームの開発において私たちは重要な進展を遂げ、現在はCTX310とCTX320の臨床試験に参加しています。in vivoパイプラインの拡充は、プラットフォームの拡張性とチームの特別な翻訳能力を示しています。私たちは共通のおよび珍しい疾患の両方を治療するプログラムを追加し続けています。 CRISPRが変革的な影響を持つことができる分野の数を拡大することを目指している。」

ニュースより：In Vivo Pipeline Expansion
CRISPR Therapeuticsは、CRISPR / Cas9を肝臓に配信するためのプロプライエタリLNPプラットフォームを確立しました。このプラットフォームを利用する最初の2つのin vivoプログラムであるCTX310とCTX320は、心血管疾患に関連する検証済みの治療ターゲットに向けられ、進行中の臨床試験中です。このLNP配信技術を利用するCTX340およびCTX450の2つのプログラムの追加は、プラットフォームのモジュール性と拡張性を示しています。

難治性高血圧は、米国だけで約150万人の患者に影響を与える深刻な医療ニーズです。CTX340は、hepatic angiotensinogen（AGT）の生成を抑制するように設計されており、renal-angiotensin-aldosterone system（RAAS）を調整し、一度の治療で血圧を持続的に正常化できるようになっています。プレクリニカルスタディでは、CTX340は約60％の肝編集と約90％のAGTタンパク質低下を示し、spontaneously hypertensive rat（SHR）モデルで3か月間の持続的な30mmHg血圧（BP）低下を引き起こした。

急性肝性ポルフィリン症（AHP）は、血色素の生合成の希少な遺伝性疾患のグループです。

ニュースより; 症状がある患者は、神経血管症状を引き起こす深刻な急性発作を伴い、痛みなどの慢性症状が複数見られます。米国で診断されたAHP患者は約5,000人ですが、病気は診断されていない場合があります。CTX450は、肝臓でのALAS1の産生を阻害し、神経毒性のあるアミノレブリン酸（ALA）およびポルフィリン前駆物質（PBG）の蓄積を予防するために特別に設計されています。 前臨床研究では、CTX450は約70％の肝臓編集と約97％のALAS1タンパク質低下を示し、AHPマウスモデルにおけるALAおよびPBG疾患バイオマーカーを正常なレベルに低下させました。

CTX340およびCTX450のIND / CTA有効化スタディを開始し、両方の治験を2025年下半期に開始することを期待しています。

セクターを変革させる最大のトレンドの1つは、人工知能（AI）とマシンラーニング（ML）であり、リクルーは、主要な臨床段階のTechBio企業の1つであると賭けています。

再帰は、生物学を解読して薬剤探索を産業化するためのものです。その使命には「再帰操作システム（OS）」が中心にあり、世界最大の独自の生物、化学、患者中心のデータセットの重要な拡張を継続的に行うための多様な技術を集約したプラットフォームです。再帰は、洗練された機械学習アルゴリズムを駆使して、人間の偏見にとらわれない、生物学と化学の数兆個の検索可能な関係のコレクションをデータセットから蒸留しています。再帰は、週に数百万の実験を行うことができる大規模な実験スケールと、セクターに展開された最速のスーパーコンピュータの1つを所有し運用することで、技術、生物学、化学、患者中心データを結びつけ、医療の未来を進めています。

革新的という言葉が、バイオファーマ/バイオテック株の将来を見る際に重要です。イノベーションによって、このセクターは投資家にとって見逃せないものになっています。

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