智通財経アプリによると、7月18日、香港の創新医薬品企業クラウンアイ(01952)は、中国国家薬品監督管理局(NMPA)が同社から提出されたNEFECONの最終臨床試験段階の完全なデータ補足申請を正式承認したことを発表しました。この追加申請が承認された場合、NEFECONは、国内で初めてかつ唯一の、NMPAの完全な承認を受けたIgA腎病の治療薬となります。

クラウンアイのCEOであるローヨンチン氏は「NEFECONの完全承認がNMPAの正式受理を得たことにより、IgA腎病患者に新たな希望がもたらされました。NEFECONは、20年の研究開発の過程を経て、国内で初めてかつ唯一の、中国国家薬品監督管理局に承認されたIgA腎病の治療薬となりました。また、フード・ドラッグ・アドミニストレーション(FDA)からも承認を受けた、世界初かつ唯一のIgA腎病の治療薬です。この治療薬は、原発性IgA腎病患者の腎機能低下を遅らせるために使用され、基準となる尿蛋白レベルを制限しません。私たちは、NEFECONの完全承認に期待し、国内のIgA腎病患者の緊急の臨床ニーズにより良い対応をしていくことを願っています。

現在、IgA腎病の治療薬として、NEFECONは世界初かつ唯一の製品であり、腎機能低下を50%減少させる効果があり、中国人集団で腎機能の低下を66%遅延させ、疾患を透析または腎移植までの期間を12.8年延長することができます。業界関係者は、NEFECONの補完申請が承認されれば、このIgA腎病治療薬が国内で完全に承認され、将来的には基準となる尿蛋白レベルを制限することなく患者に使用されることになり、適応症の人口範囲をさらに広げ、より多くの患者に利益をもたらすことが期待されます。ネフィガード第III相臨床研究の完全なデータに基づいて行われたこの追加申請は、公に開示されています。NefIgArd III相世界臨床試験は、優れたRAS阻害薬治療を受けている原発性IgA腎病成人患者において、NEFECON(16mg、1日1回)とプラセボを比較した治験で、2年間実施され、NEFECONまたはプラセボ治療期間が9か月であった後、15か月の中止観察期間がありました。

完全承認後、治療に基準となる尿蛋白レベルの制限はなくなり、中国人集団で腎機能の低下を66%遅延させることができます。

データによると、この追加申請は、NefIgArd III相世界臨床研究の完全なデータに基づいて行われたとされています。NefIgArd III相臨床研究は、優れたRAS阻害薬治療を受けている原発性IgA腎病成人患者を対象に、NEFECON(16mg、1日1回)とプラセボを比較する多施設、二重盲検、ランダム化研究で、実施期間は2年間で、治療期間は9か月であり、その後15か月の中止観察期間があったとされています。

世界的な研究結果によれば、プラセボと比較して、NEFECONは持続的な尿蛋白の低下、顕微鏡的血尿リスクの低減をもたらすだけでなく、eGFRの推定値については臨床的意義があることが示され（p＜0.0001）、腎機能の低下を50%減少させる効果があります。中国のサブグループデータによると、NEFECONは、腎機能低下を66%減少させ、肝機能不全まで進行する疾患を12.8年間延期することができ、単に基準となる尿蛋白レベルを制限するだけでなく、蛋白尿を43%低下させ、プラセボに比べて、自由な顕微鏡的血尿を有する患者の割合が基準値の26.9%から57.7%に増加することが示されました。また、中国患者の疾病進行が速い場合、NEFECONはさらに大きな利益をもたらすことができます。

IgA腎病は、初発性腎小球疾患で最も一般的な疾患の1つであり、末期腎不全の原因の1つでもあります。IgA腎病の進行リスクが高い約50%の患者は、10〜20年で末期腎不全に進行し、透析または腎移植治療が必要になります。公式データによると、中国は全世界で最も高い原発性腎小球疾患発症率を有する国であり、その中でもIgA腎病は約35％〜50％を占めています。

ローヨンチン氏は「IgA腎病患者の中で、アジア圏の患者の末期腎不全のリスクは他の地域よりも56%高くなっています。中国には現在、約500万人のIgA腎病患者がおり、毎年新たに10万人以上の確定診断患者が増えており、未解決の臨床的ニーズがあります」と述べています。したがって、欧米人群と比較して、中国人群のIgA腎病患者は疾患進行が早く、患者と社会に重い負担をもたらしています。

過去、国内においてIgA腎症の治療方法は主にレニン-アンジオテンシン系（RAS）阻害剤による支持療法であったが、疾病の原因を改善する対象的な治療法が不足していたため、疾患の進行を本格的に変化させることができなかった。そして、多くの患者が診断後15年以内に末期腎不全に進行し、透析や腎移植によって生命を維持することが必要な状態になってしまい、疾患の負担が重くなっていた。

2023年11月、NEFECONはNMPAから新薬条件付き承認申請を受け、進行リスクのある原発性IgA腎症成人患者の治療に用いられることが承認され、中国において対象的な治療法の新薬として唯一NMPAから承認された最初のIgA腎症治療薬となり、この分野における空白部分を埋めた。なお、NEFECONは、FDAから唯一睾丸を伴わずに進行リスクがあるIgA腎症を治療するために完全に承認された最初の薬剤である。

"二重革新技術"が靶向放出を実現し、NEFECONは国内外の権威ある指針にこれまでに頻繁に認定されてきた。

さらに、NEFECONはFDAから完全に承認されており、その優れた臨床的成果に加え、革新的な設計にも関連している。NEFECONの「二重革新技術」により、ブデソニドを回腸末端の粘膜B細胞（プレイルパッチリンパ節を含む）に靶向的に放出することで、疾患の「原因」となる部分に薬物を作用させ、IgA腎症の対象治療を実現することができた。

また、現在、NEFECONは、国内外の数多くの権威的治療指針で推奨されている。その中で、2024年にKDIGO指針が更新された際に、専門家は2021年のKDIGO指針とは異なる用法を提案し、プロテイン尿>0.75g/日のすべての患者に対してNEFECONを推奨するよう勧めた。全身性グルココルチコイドは、患者の最終治療法であると推奨されている。2021年のKDIGO指針には、IgA腎症の原因に特異的な有効な治療法はないとされているため、血圧コントロール、レニン-アンジオテンシン系の阻害によるプロテイン尿の抑制、ライフスタイルの変化など支持療法が主な治療方法となっている。

現在、NEFECONは、今年5月に中国本土で初めて処方され、IgA腎症治療の新たな時代を開始しました。さらに、NEFECONは中国のマカオ、香港、シンガポールで承認され、2023年末には台湾と韓国で新薬取得申請を提出し、受理を得た。