Upon the announcement of the acceptance of Mesoblast Limited's (NASDAQ: MESO) licensing application by regulatory authorities, the company's shares have witnessed a significant rise on the US stock charts. The price of MESO shares increased by 9.27% to $8.25 as of the most recent check made during the current trading session.
- FDA Approves Mesoblast's Application
- Designations for Priority and Fast Track Reviews
- Implications for Ryoncil Approval
FDA Approves Mesoblast's Application
Mesoblast (MESO) said that their Biologics License Application (BLA) for resubmission has been accepted by the US Food and Drug Administration (FDA). Regarding Ryoncil, this BLA is intended for the treatment of pediatric patients with steroid-refractory acute graft versus host disease (SR-aGVHD).
The company's top product candidate, Ryoncil, is an experimental treatment consisting of culture-expanded mesenchymal stromal cells taken from an unrelated donor's bone marrow and given intravenously over many infusions.
Immunomodulatory characteristics of ryoncil work against the inflammatory pathways linked to SR-aGVHD. This is accomplished by preventing effector T cell activation and proliferation, reducing pro-inflammatory cytokine production, and promoting the migration of anti-inflammatory cells to impacted tissues.
Designations for Priority and Fast Track Reviews
Remetemcel-L, the active component of Ryoncil, has been given Fast Track status by the FDA, which will speed up the research and evaluation of treatments for severe illnesses with unmet medical needs.
It has also been granted the Priority Review classification, which is given to medications that treat critical illnesses and provide considerable increases in either safety or efficacy above currently available therapies.
The FDA's approval of the resubmission is regarded as a full response, and Mesoblast hopes to hear back from the agency by January 7, 2025, the Prescription Drug User Fee Act's (PDUFA) deadline.
In its resubmission on July 8, 2024, Mesoblast addressed the remaining Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) issues in response to FDA input in March 2024 that said the clinical results from the Phase 3 trial MSB-GVHD001 looked good enough to warrant the BLA submission.
Moreover, no Form 483 was issued as a consequence of the FDA's Pre-License Inspection (PLI) of the remestemcel-L manufacturing process in May 2023.
Implications for Ryoncil Approval
The FDA's acceptance of the BLA resubmission for review marks a critical step towards the potential approval of Ryoncil for treating children with SR-aGVHD, signifying a significant milestone for Mesoblast Limited.
Mesoblast Limited（NASDAQ：MESO）のライセンス申請が規制当局によって承認されたことが発表されたとき、同社の株式は米国の株価チャートで大幅に上昇しました。MESO株の価格は、現在の取引セッション中に行われた最新のチェックの時点で、9.27％上昇して8.25ドルになりました。
- FDAはメソブラストの申請を承認します
- プライオリティレビューとファストトラックレビューの指定
- ライオンシルの承認への影響
FDAはメソブラストの申請を承認します
メソブラスト（MESO）は、再提出の生物製剤ライセンス申請（BLA）が米国食品医薬品局（FDA）に承認されたと言いました。Ryoncilに関しては、このBLAはステロイド不応性の急性移植片対宿主病（sr-AGVHD）の小児患者の治療を目的としています。
同社の最有力候補であるRyoncilは、無関係なドナーの骨髄から採取し、何度も注入しながら静脈内投与する培養拡張間葉系間質細胞からなる実験的治療法です。
リヨンシルの免疫調節特性は、sr-AGVHDに関連する炎症経路に対して作用します。これは、エフェクターT細胞の活性化と増殖を防ぎ、炎症誘発性サイトカインの産生を減らし、影響を受けた組織への抗炎症細胞の移動を促進することによって達成されます。
プライオリティレビューとファストトラックレビューの指定
Ryoncilの有効成分であるRemetemcel-Lは、FDAによってファストトラックのステータスを与えられました。これにより、医療ニーズが満たされていない重篤な病気の治療法の研究と評価がスピードアップします。
また、重篤な病気を治療し、現在利用可能な治療法よりも安全性または有効性が大幅に向上した医薬品に与えられる優先審査分類も認められています。
FDAによる再提出の承認は完全な対応と見なされ、Mesoblastは、処方薬使用料法（PDUFA）の期限である2025年1月7日までにFDAからの返答を求めています。
2024年7月8日の再提出で、メソブラストは残りの化学、製造、管理（CMC）の問題に取り組みました。これは、2024年3月のFDAの意見によると、MSB-GVHD001の第3相試験の臨床結果はBLAの提出を保証するほど良好であるとのことでした。
さらに、2023年5月にFDAが行ったRemestemCel-L製造プロセスの事前ライセンス検査（PLI）の結果、フォーム483は発行されませんでした。
ライオンシルの承認への影響
FDAがBLAの再提出を審査に受け入れたことは、SR-AGVHDの小児治療薬としてRyoncilが承認される可能性に向けた重要な一歩であり、Mesoblast Limitedにとって重要なマイルストーンとなります。
