据悉，Ryoncil是一种间充质干细胞，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。此前，它的生物制品许可申请已获得美国FDA授予的优先审评资格。目前，Ryoncil正在被开发用于其它疾病的治疗，包含已启动3期临床试验检验它用于治疗严重COVID-19患者的急性呼吸窘迫综合征的疗效。メソブラスト(MESO.US)の「現物型」細胞療法の上場申請が米国FDAに受理されました。
Mesoblast(MESO.US)は、7月24日に、米国FDAが再提出された細胞療法Ryoncil(remestemcel-L)の生物学的製剤承認申請(BLA)を受け入れたと発表しました。これは、ステロイド耐性の急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)を患う18歳以下の子供の治療に使用されます。この申請のPDUFA期限は2025年1月7日です。プレスリリースによると、承認を得た場合、Ryoncilは、米国で最初の適合性のある異種移植「現物型」細胞療法であり、18歳以下のSR-aGVHD子供患者の細胞療法として初めての製品になるでしょう。
以前に公表された第III相試験の結果によると、Ryoncilを投与する患者の客観的な緩和率(ORR)は28日目に69％でした。これは、45％の歴史的なコントロール率と比較して、統計的に有意な増加があります。少なくとも1回の輸液治療を受け、100日間のフォローアップを受けた患者の死亡率は22％でした。初期ステロイド治療が効かなかった患者の100日目の死亡率は70％に達しました。
Ryoncilは、中間細胞系幹細胞であり、T細胞の増殖を抑制し、炎症反応を調節するために炎症細胞因子とインターフェロンの発生を低下させます。以前、このバイオ製剤の承認申請は米国FDAから優先審査の資格を授与されました。現在、Ryoncilは他の疾患の治療にも使用されており、重症COVID-19患者の急性呼吸窮迫症候群に対する有効性を調べるために、第III相臨床試験が開始されています。
