Sangamo Therapeutics Inc (NASDAQ:SGMO), which developed a treatment in collaboration with Pfizer Inc (NYSE:PFE), received a boost to its stock price after struggling with liquidity issues.
At last check Wednesday, Sangamo was up more than 36.2%, trading at 55 cents per share.
Both companies released results from the Phase 3 AFFINE study of giroctocogene fitelparvovec, an investigational gene therapy for adult patients with moderately severe to severe hemophilia A.
The AFFINE study achieved its primary objective.
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Following a single 3e13 vg/kg dose, the gene therapy demonstrated a statistically significant reduction in mean total ABR compared to the pre-infusion period (1.24 vs 4.73).
Key secondary endpoints were met and demonstrated superiority compared to prophylaxis.
About 84% of participants maintained FVIII activity greater than 5% at 15 months post-infusion, with the majority of participants having FVIII activity greater than or equal to 15%.
The mean treated ABR showed a statistically significant 98.3% reduction from 4.08 in the pre-infusion period to 0.07 post-infusion (from Week 12 up to at least 15 months [15-44 months]).
Among all dosed participants, one participant (1.3%) returned to prophylaxis post-infusion.
In the AFFINE study, giroctocogene fitelparvovec was generally well tolerated.
Serious adverse events were reported in 15 patients (20%), including 13 events reported by 10 (13.3%) assessed as related to treatment. Treatment-related adverse events were generally resolved in response to clinical management.
Clinical study participants will be evaluated in AFFINE over five years and up to 15 years as part of a long-term follow-up study.
In April, the FDA approved Pfizer's Beqvez (fidanacogene elaparvovec) for moderate to severe hemophilia B.
Beqvez is awaiting a decision from the European Medicines Agency following a positive opinion from the EMA's Committee for Medicinal Products for Human Use in May 2024.
The FDA put the study of giroctocogene fitelparvovec on hold in November 2021. Pfizer hit pause after some patients experienced blood clotting protein factor VIII activity greater than 150%.
Price Action: SGMO stock is up 64.5% at 66 cents, and PFE stock is down 0.10% at $29.46 at last check Wednesday.
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Pfizer Inc（nyse：PFE）と協力して治療を開発したSangamo Therapeutics Inc（nasdaq：SGMO）は、流動性の問題に苦しんだ後、株価を上げました。
最新の調査で、Sangamoは55セントの株価で上昇し、36.2％以上になりました。
両社は、緩やかな重度の血友病Aを持つ成人患者に対する遺伝子治療の臨床試験の第3フェーズAFFINE研究の結果を発表しました。
AFFINE試験は主要な目的を達成しました。
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単一の3e13vg / kg用量に続いて、遺伝子治療は、前注入期間（1.24対4.73）と比較して平均総ABRの有意な減少を示しました。
主要な二次エンドポイントは達成され、予防療法と比較して優越性が示されました。
約84％の参加者が、中等度から重度の血友病Aを持つ成人患者に対する研究で、15か月後のFVIII活性が5％以上を維持し、多数の参加者がFVIII活性が15％以上となっていました。
治療後のABRの平均値は、第12週から少なくとも15か月（15-44か月）までの試験期間において、前注入期間の4.08から0.07に有意な98.3％減少していました。
すべての用量を受けた参加者のうち、1人（1.3％）が治療後に予防療法に戻りました。
AFFINE研究で、giroctocogene fitelparvovecは一般的に耐容性が良かった。
治療に関連する13例を含む15名（20％）の患者で重篤な副作用が報告されました。治療に関連する副作用は、臨床マネジメントへの対応で一般的に解決されました。
臨床研究参加者は、長期のフォローアップ研究の1つとして、AFFINEで5年から15年にわたって評価されます。
4月、ファイザーのBeqvez（fidanacogene elaparvovec）が中程度から重度の血友病Bに対して承認されました。
Beqvezは、EMAの人用医薬品委員会が2024年5月に肯定的な見解を出した後、欧州医薬品庁からの決定を待っています。
2021年11月、FDAはgiroctocogene fitelparvovecの研究を中止しました。 Pfizerは、一部の患者が150％を超える血栓形成タンパク質因子VIII活性を経験した後に一時停止しました。
SGMO株は66セントで64.5％上昇し、PFE株は最新の調査では0.10％下落して29.46ドルです。
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