– Featured Research Session oral presentation highlights findings that show Lomecel-B improved cognitive function, quality of life, and brain volume in the treatment of mild Alzheimer's Disease –
– Study meets its key objectives to advance data supporting favorable benefit/risk profile, support target engagement, and provide additional support for the efficacy profile of Lomecel-B –
– Therapeutic potential demonstrated in MRI biomarker results showing 49% reduction in brain volume loss and improvement in inflammation featured in poster presentation –
MIAMI, July 28, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Longeveron Inc. (NASDAQ: LGVN), a clinical stage regenerative medicine biotechnology company developing cellular therapies for life-threatening and chronic aging-related conditions, announced that its positive Phase 2a clinical trial data and biomarker results were featured in two presentations, including a Featured Research Session oral presentation, at the Alzheimer's Association International Conference (AAIC), taking place July 28 – August 1, 2024, in Philadelphia and online.
"As a medicinal signaling cell therapy that has multiple potential mechanisms of action to address inflammatory responses in the brain, Lomecel-B offers potential to address the underlying pathology of Alzheimer's Disease without the limitations of previous therapies," said Wa'el Hashad, Chief Executive Officer at Longeveron. "We are very encouraged by the safety profile and efficacy evidence that support the differentiated therapeutic potential of Lomecel-B and lay the foundation for its future clinical development. We're pleased to connect with the Alzheimer's community at AAIC 2024 and contribute to the growing body of evidence that fuels the continued development of novel therapeutics for this devastating disease."
The randomized, placebo-controlled Phase 2a CLEAR MIND trial evaluated a total of 48 patients (36 were treated with Lomecel-B and 12 received placebo) who were 60-85 years old and had a diagnosis of mild Alzheimer's Disease in accordance with National Institutes of Health – Alzheimer's Association (NIA-AA) criteria, a Mini-Mental State Examination (MMSE) score of 18-24, and a brain MRI and positron emission tomography (PET) scan consistent with Alzheimer's Disease. The clinical trial achieved its primary safety and secondary efficacy endpoints, and the study results presented at AAIC 2024 support the therapeutic potential of Lomecel-B. Key findings include:
The established safety profile of Lomecel-B for single and multiple dosing regimens was demonstrated in study data that showed no incidence of hypersensitivity, infusion-related reactions, and no cases of amyloid-related imaging abnormalities (ARIA).
Patients treated with Lomecel-B showed an overall slowing of disease worsening compared to placebo.
Positive efficacy results were demonstrated via a change from baseline at week 39 of the trial at prespecified levels using the Composite Alzheimer's Disease Score (CADS) – a secondary outcome measure that combines information across cognitive, functional capacity, and brain MRI domains.
Administration of Lomecel-B was associated with slowing cognitive and functional decline as demonstrated by statistically significant results in the Montreal Cognitive Assessment and statistical trending improvements compared to placebo in CDR-SB and MMSE.
There was a statistically significant improvement relative to placebo observed in the Alzheimer's Disease Cooperative Study Activities of Daily Living (ADCS-ADL).
Lomecel-B minimized the loss in brain volume in areas associated with Alzheimer's Disease (TBV, Hippocampus, Ventricles, Thalamus), statistically significant for left hippocampal volume relative to placebo. Along with positive changes in brain volumes, there was 20-30% reduction in left and right ventricular enlargement, respectively.
Diffusion tensor imaging MRI supports the concept that Lomecel-B has the potential to reduce neuroinflammation compared to placebo.
Lomecel-B treated patients demonstrated a numerical improvement relative to placebo in quality of life observed by caregivers and measured by the Alzheimer's Disease Related Quality of Life (ADRQOL) and Quality of life AD (QOL-AD) scales.
"In recent years, we've seen an enhanced industry focus on bringing novel Alzheimer's Disease therapeutics to market to treat the millions of people who suffer each year," said Nataliya Agafonova, M.D., Chief Medical Officer at Longeveron. "The emergence of new Alzheimer's Disease therapies has demonstrated that we are increasingly capable of treating a condition once deemed untreatable, and the next step in this endeavor is to develop a therapeutic that is both safe and effective in treating this disease. The results from the Phase 2a CLEAR MIND trial are highly encouraging and demonstrate the potential of Lomecel-B to fulfill this need, and I look forward to its continued development."
"We believe these results provide important validation of both the safety and therapeutic potential of Lomecel-B in the treatment of mild Alzheimer's Disease and suggest, with further clinical evaluation, that this cellular therapy has the potential to have a positive impact on patients afflicted with this devastating disease," said Joshua Hare, M.D., Co-founder, Chief Science Officer, and Chairman at Longeveron. "We look forward to meeting the FDA to review this data and discuss the future development path for Lomecel-B in Alzheimer's Disease."
The FDA has granted Lomecel-B both Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation and Fast Track designation for the treatment of mild Alzheimer's Disease, which allow greater access to the FDA during Lomecel-BTM's development for Alzheimer's Disease.
About Lomecel-B
Lomecel-B is a living cell product made from specialized cells isolated from the bone marrow of young healthy adult donors. These specialized cells, known as medicinal signaling cells (MSCs), are essential to our endogenous biological repair mechanism. MSCs have been shown to perform a number of complex functions in the body, including the formation of new tissue. They also have been shown to respond to sites of injury or disease and secrete bioactive factors that are immunomodulatory and regenerative. We believe that Lomecel-B may have multiple potential mechanisms of action that may lead to anti-inflammatory, pro-vascular regenerative responses, and therefore may have broad application for a range of rare and aging related diseases.
軽度アルツハイマー病の治療においてLomecel-bが認知機能、生活の質、および脳容積を向上させたと示す結果を強調する、特集研究セッションの口頭発表が行われました。
– スタディは、有利なリスク/利益プロファイルを支持するデータを前進させ、ターゲットエンゲージメントをサポートし、Lomecel-bの有効性プロファイルのさらなるサポートを提供するキーオブジェクティブに満足しています。 –
– MRIバイオマーカーの結果で示された不安定化の改善と49％の脳容積喪失の低減がポスター発表で紹介されるなど、治療上の潜在能力が示されました。–
2024年7月28日から8月1日にかけて、フィラデルフィアとオンラインで開催されたアルツハイマー病国際会議（AAIC）で、臨床段階の再生医療バイオテクノロジー企業であるLongeveron Inc.（NASDAQ：LGVN）は、肯定的な第2a相臨床試験データとバイオマーカーの結果が、特集研究セッションの口頭発表を含め、2つのプレゼンテーションで紹介されました。
「脳の炎症反応に対処するための複数の潜在的作用メカニズムを有する医療信号細胞療法として、Lomecel-bは、従来の治療法の制限なしにアルツハイマー病の根本的な病理学に取り組む可能性を提供します」とLongeveronの最高経営責任者のWa'el Hashad氏は述べています。「Lomecel-bの差別化された治療潜在性を裏付ける安全性プロファイルと有効性エビデンスに強く支えられ、その将来的な臨床開発の基盤を築いています。AAIC 2024でアルツハイマーズコミュニティと接続し、この壊滅的な病気の新しい治療法の開発を促進するエビデンスの成長に貢献できることを嬉しく思っています。」
ランダム化、プラセボ対照の第2a相CLEAR MIND試験は、60～85歳の48人（Lomecel-bが36人、プラセボが12人）を評価し、国立衛生研究所アルツハイマー協会（NIA-AA）の基準に従って、軽度のアルツハイマー病の診断およびミニ・メンタル状態検査（MMSE）スコアが18-24、アルツハイマー病に伴う脳MRIおよび陽電子放出トモグラフィ（PET）スキャンがあります。臨床試験は、主要な安全性および副次的有効性の結果を達成し、AAIC 2024で発表された研究結果は、Lomecel-bの治療潜在性をサポートしています。主な発見は次のとおりです。
Lomecel-bの安全性プロファイルは、異常感受性、輸液関連反応の発生例がなく、アミロイド関連画像異常（ARIA）の症例もありませんでした。
Lomecel-bを投与された患者は、プラセボと比較して、病気の悪化を総合的に遅らせることが示されました。
プリスペシファイドレベルで、コンポジットアルツハイマー病スコア（CADS）を使用して、試験の第39週におけるベースラインからの変化により、正の有効性の結果が示されました。これは、認知、機能能力、および脳MRI領域全体の情報を組み合わせた副次的アウトカム尺度です。
Lomecel-bの投与は、臨床環境評価（CDR-Sb）およびMMSEに比べて、認知機能および機能性の退化を減速させることが示され、統計的に有意な結果が観察されました。
アルツハイマーズ病協同研究活動日常生活能力（ADCS-ADL）の点数に関して、プラセボに比べて有意な改善が観察されました。
Lomecel-bは、アルツハイマー病に関連する領域の脳容積（TBV、海馬、脳室、視床）の減少を最小限に抑え、左海馬容積においてプラセボに比べて統計的に有意な改善が観察されました。脳容積の正の変化に加えて、左右脳室拡張の低減が20-30％観察されました。
拡散テンソルイメージングMRIは、Lomecel-bがプラセボと比較して、神経炎症を軽減する潜在能力を持つ可能性があることをサポートします。
Lomecel-bに治療を受けた患者は、介護者が観察した生活の質の改善（アルツハイマー関連生活の質問題リード・クォリティオブライフ尺度（ADRQOL）およびクォリティオブライフAD（QOL-AD）スケールで測定）が、プラセボと比較して数値的な改善が観察されました。
「近年、アルツハイマー病治療の新しい治療法を市場投入することに重点を置く業界の関心が高まっています」と、Longeveronの最高医学責任者であるNataliya Agafonova万.D.は述べています。「新しいアルツハイマー病の治療法の出現は、一度は治療不能と考えられた状態を治療することがますます可能になっていることを示し、この努力の次のステップは、安全で効果的な治療法を開発することですが、この病気を治療するための。第2a相CLEAR MIND試験の結果は非常に励みになり、Lomecel-bのこの必要性を満たす可能性を示し、今後の開発に向けた計画の検討を楽しみにしています。」
「Lomecel-bの安全性と治療潜在性を両方とも重要な検証を提供し、これらの細胞療法がこの破壊的な病気に苦しむ患者にプラスの影響を与える可能性があることを示唆しているため、この結果は重要なものと考えています。さらなる臨床評価に伴い、アルツハイマー病の治療においてLomecel-bが大きな貢献を果たすことが期待されます。」と、Longeveronの共同創設者、最高科学責任者および議長のJoshua Hare万.D.は述べています。「Lomecel-bの将来開発のためのこのデータの検討とFDAとの協議を行うために非常に楽しみにしています。」
Lomecel-bには、軽度アルツハイマー病の治療に対する再生医学先進療法（RMAT）指定およびファストトラック指定が付与されており、アルツハイマー病のためのLomecel-BTMの開発中にFDAへのより大きなアクセスが許可されています。
Lomecel-bについて
Lomecel-bは、若く健康なドナーの骨髄から分離された専門細胞から作られた活性細胞製剤です。この専門細胞、医療信号細胞（MSC）は、内在的な生物学的修復機構に欠かせないものです。MSCは、新しい組織を形成することを含む、体内で多数の複雑な機能を果たすことが示されています。また、負傷や疾患部位に応答して、免疫調節性と再生性がある生物活性因子を分泌することが示されています。Lomecel-bには、抗炎症、プロバスキュラー再生反応を引き起こす複数の潜在的な作用メカニズムがあると考えています。そのため、稀な疾患から老化に関連する疾患に多様な応用を持つ可能性があります。
