Verastem, Inc. (NASDAQ: VSTM) experienced a notable increase in its share value following the receipt of a significant designation from regulatory authorities. The stock demonstrated a bullish trend on US stock charts, climbing by 6.57% to $2.92 during the after-market session on Monday. With this increase, the -7.43% loss during regular trading hours was recovered.
- FDA Approves Orphan Drug Status
- Positive Interim Results and Future Prospects for Verastem
FDA Approves Orphan Drug Status
Verastem stated that, when combined with defactinib, a selective FAK inhibitor, avutometinib, an RAF/MEK clamp, has been granted Orphan Drug Designation (ODD) by the U.S. Food and Drug Administration (FDA). This classification relates to pancreatic cancer therapy. The acknowledgement highlights the significant unfulfilled medical need for efficient therapies in this area.
Positive Interim Results and Future Prospects for Verastem
At the ASCO 2024 Annual Meeting, Verastem presented preliminary interim findings from the ongoing RAMP 205 trial. This trial is assessing the efficacy of the combination of avutometinib and defactinib alongside standard chemotherapy in first-line metastatic pancreatic cancer. The positive interim results highlight the potential of this therapeutic approach to offer a novel treatment strategy for this challenging disease.
VSTM anticipates releasing updated data from various dose cohorts of the RAMP 205 trial in the first quarter of 2025. As of May 14, 2024, 41 patients had been administered treatment across four dose cohorts, with those in dose cohort 1 showing promising results. Specifically, 83% of patients in this cohort achieved a confirmed partial response with over six months of follow-up.
Furthermore, one dose-limiting toxicity was noted in the dose level 1 cohort, which was subsequently resolved upon the inclusion of additional patients. Of the 26 patients in all groups who had their initial scans, 21 reported a reduction in the target lesions' overall diameter.
The FDA's Orphan Drug Designation offers the possibility of a seven-year market exclusivity following approval for treatments addressing rare diseases affecting fewer than 200,000 people in the US, as well as tax credits for qualifying clinical trials and waivers of certain FDA user fees.
ナスダックのVerastem, Inc.（NASDAQ：VSTM）は、規制当局から重要な指定を受けたことにより、株式の価値が著しく上昇しました。月曜日のアフターマーケットセッション中に、株価は米国株取引時間中の-7.43％の損失を回復し、6.57％上昇して2.92ドルに達しました。
- FDAがオーファンドラッグの地位を承認しました
- Verastemの前途が明るい。中間結果は好調
FDAがオーファンドラッグの地位を承認しました
Verastemは、選択的なFAk阻害剤であるdefactinibとRAF / MEkクランプであるavutometinibを組み合わせた場合、膵臓がん治療に関連して、米国食品医薬品局（FDA）からオーファンドラッグ指定（ODD）を受けたと述べています。この分類は、この分野で効果的な治療法の未充足な需要を強調しています。
Verastemの前途が明るい。中間結果は好調
ASCO 2024年次会議で、Verastemは進行中のRAMP 205試験からの暫定的な中間結果を発表しました。この試験は、ファーストラインの転移性膵臓がんにおけるavutometinibとdefactinibの組み合わせ療法と標準化学療法の効果を評価しています。良好な中間結果は、この治療アプローチがこの難治性の病気に対する新しい治療戦略を提供する可能性を強調しています。
VSTMは、2025年第1四半期にRAMP 205試験のさまざまな用量群からの最新データを公開する予定です。2024年5月14日現在、41人の患者が4つの用量群全体で治療を受け、用量群1の患者の83％が確認された部分的な反応を示し、6か月以上のフォローアップがありました。
さらに、用量レベル1のコホートで1つの用量制限毒性が観察され、追加の患者を含めることによって後に解決されました。初回スキャンを受けた26人のすべてのグループのうち、21人が対象病変の全体的な直径の減少を報告しました。
米国では、2万人未満の人々に影響を与える希少疾患に対する治療の承認後、7年間の市場独占権の可能性があり、資格のある臨床試験の税額控除および特定のFDAユーザーフィーの免除が提供されるFDAのオーファンドラッグ指定があります。
