William Blair initiated coverage on Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ:APLT), a late-stage development company focused on rare diseases such as galactosemia, SORD deficiency, and diabetic cardiomyopathy.
The analyst says, "Applied Therapeutics is an under-the-radar company developing a nice mix of therapeutics targeting rare diseases and some larger indications with potential for several major value inflections over the next 12 months."
In April, the FDA extended the review period for Applied Therapeutics' marketing application, seeking approval for its potentially first marketed drug govorestat (AT-007) for Classic Galactosemia, by three months.
William Blair anticipates that Applied Therapeutics will launch govorestat in the galactosemia market in 2025, predicting a successful rollout due to the high unmet medical need, absence of other approved therapies, well-identified patient population, and the strong performance of first-in-class rare disease products.
The analyst estimates 2030 sales of govorestat to exceed $1 billion with 70% peak penetration in the galactosemia market.
The analyst initiates with an Outperform rating and estimates a fair value for shares of $14.
Beyond govorestat, Applied Therapeutics is developing AT-001 (caficrestat) for diabetic cardiomyopathy.
Diabetic cardiomyopathy affects about 20% of diabetics and, accordingly, has blockbuster potential.
In February, Applied Therapeutics released interim 12-month results from the ongoing Phase 3 INSPIRE trial of oral govorestat in SORD deficiency patients, in which the primary and several key secondary endpoints were achieved.
The Company expects that its cash and cash equivalents of $146.5 million as of March 31, 2024, will fund the business into 2026.
Price Action: APLT stock is up 18.70% at $5.91 at the last check on Wednesday.
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ウィリアム・ブレアは、着目されていない、ガラクトース血症、SORD欠損症、および糖尿病性心筋症などの希少疾患に焦点を当てた後期開発企業であるアプライドセラピューテクス(NASDAQ: APLT)にカバレッジを開始しました。
アナリストは、「アプライドセラピューテクスは、12か月以内にいくつかの大型指標の可能性を持つ希少疾患をターゲットとするセラピーの素晴らしいミックスを開発している、着目されていない企業です。」と述べています。
4月、アプライドセラピューテクスのマーケティング申請の審査期間をFDAが3か月間延長しました。アプライドセラピューテクスは、Classic Galactosemiaの初のマーケティングドラッグであるgovorestat(At-007)の承認を求めています。
ウィリアム・ブレアは、アプライドセラピューテクスが2025年にガラクトース血症市場でgovorestatを立ち上げ、未だ承認された他の治療法がないこと、明確な患者集団が存在すること、一線級の希少疾患製品の優れたパフォーマンスが要因となり、成功裏に普及していくことが予想されるため、govorestatの市場での売上高を2030年に10億ドル以上と見込んでいます。
アナリストは、ガラクトース血症市場における70%のピーク透過率で、2030年のgovorestatの売上高は10億ドルを超えると推定しています。
アナリストは、アウトパフォームの評価を付け、株式の公正価値を14ドルと見積もっています。
govorestat以外にも、アプライドセラピューテクスは、糖尿病性心筋症向けのAt-001(カフィクレスタット)を開発しています。
糖尿病性心筋症は、糖尿病患者の約20%に影響を与え、したがってブロックバスターの可能性があります。
2月、アプライドセラピューテクスは、SORD欠損症患者の口内govorestatの第3フェーズINSPIRE試験の間の中間12か月間の結果を発表しました。主要なおよびいくつかのキーとなるセカンダリーエンドポイントが達成されました。
同社は、2024年3月31日時点の1億4650万ドルの現金および現金同等物が、ビジネスを2026年まで資金提供することを期待しています。
株価行動:水曜日の最新チェック時点で、アプライドセラピューテクス株は18.70%上昇して5.91ドルです。
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