"We are extremely pleased with the committee's recognition of the benefits of arimoclomol for people living with NPC," said Neil F. McFarlane, President and Chief Executive Officer of Zevra. "Based on the totality of the clinical data, including data from the pivotal trial, the long-term data from the arimoclomol open label extension study, and data from our expanded access programs (EAP: NCT04316637), we remain confident in the clinical benefit offered by arimoclomol as a treatment for NPC, and are optimistic about its continued path to approval."
The GeMDAC, which consists of experts in the fields of medical genetics, inborn errors of metabolism, epidemiology and other related specialties, discussed the benefits and risks of arimoclomol, including the data recently presented at the 45th Annual Meeting of the Society for Inherited Metabolic Disorders (SIMD), and reviewed comments received from independent experts, NPC patients, and patient advocacy group representatives. The committee's recommendation will be considered by the FDA as it completes its independent review of the arimoclomol NDA; however, the feedback from the GeMDAC is not binding upon the Agency. The arimoclomol NDA has been assigned a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) action date of September 21, 2024.
ZevraのPresident兼Chief Executive OfficerのNeil F. McFarlaneは、「NPCに苦しむ人々のためのarimoclomolの恩恵に委員会が認識したことに、私たちは非常に満足しています。 画期的な試験からのデータ、arimoclomolオープンラベルエクステンションスタディからの長期データ、および拡大アクセスプログラム（EAP：NCT04316637）からのデータを含む臨床データのすべてを考慮した上で、私たちはNPCの治療として提供されるarimoclomolの臨床効果に自信を持っており、承認に向けた継続的な道筋について楽観的です。」と述べています。
医療遺伝学、先天性代謝異常、流行病学、およびその他関連する専門分野の専門家で構成されるGeMDACは、arimoclomolの利点とリスク、45回目の遺伝子性代謝障害協会（SIMD）年次会議で最近発表されたデータ、独立した専門家、NPC患者、および患者の代表から受け取ったコメントについて議論しました。 委員会の推薦は、FDAがarimoclomol NDAの独立したレビューを完了する際に検討されます。ただし、GeMDACからのフィードバックは機関に拘束力を有しません。 arimoclomol NDAの審査手数料（PDUFA）行動予定日は、2024年9月21日に設定されています。
