Friday, the FDA's Genetic Metabolic Diseases Advisory Committee (GeMDAC) voted in favor of Zevra Therapeutics, Inc.'s (NASDAQ:ZVRA) arimoclomol.
The committee voted favorably (11 yes, 5 no) that the data supports that arimoclomol is effective in treating patients with Niemann-Pick disease type C (NPC), a rare progressive genetic disorder characterized by an inability of the body to transport cholesterol and other fatty substances (lipids) inside of cells.
The committee's recommendation will be considered by the FDA as it completes its independent review of the arimoclomol NDA; however, the feedback from the GeMDAC is not binding upon the agency.
The arimoclomol NDA has been assigned a September 21 Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) action date.
In 2021, the FDA issued a complete response letter to arimoclomol as a treatment option for Niemann-Pick disease type C.
The CRL asked for additional qualitative and quantitative evidence to further support the validity and interpretation of the 5-domain NPC Clinical Severity Scale, particularly the swallow domain.
Zevra Therapeutics resubmitted its New Drug Application (NDA) for arimoclomol to the FDA in December 2023.
William Blair has increased the probability of success of arimoclomol in NPC to 90% from 80%, citing the positive AdCom vote.
The analyst highlights that Zevra is evolving into a fully integrated biotechnology company with a balanced portfolio of marketed products and late-stage development assets focused on rare diseases.
"We believe the launch of Olpruva in 2024 represents an attractive market opportunity where the company can see some early commercial success ahead of the potential approval of its second asset,arimoclomol, which is currently under FDA review for NPC," the analyst adds.
In December 2022, the FDA approved Olpruva for urea cycle disorders.
2024 represents a significant year for Zevra as new management continues to guide the company through a transformational period with one launch underway, a potential approval and second launch later in the year, and updates from the clinical pipeline, William Blair notes and keeps the Outperform rating.
Price Action: ZVRA stock is up 16.7% at $7.35 during the premarket session at last check Monday.
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金曜日、FDAの遺伝代謝疾患諮問委員会（GeMDAC）は、Zevra Therapeutics, Inc.（NASDAQ: ZVRA）のarimoclomolに賛成投票しました。
委員会は賛成票（11票）と反対票（5票）で賛成と投票し、arimoclomolがニーマン・ピック病タイプC（NPC）を患う患者の治療に有効であるというデータをサポートしていると指摘しました。NPCは、細胞内にコレステロールや他の脂肪物質（リピド）を輸送するための体の機能不全を特徴とする、進行性のまれな遺伝性疾患です。
委員会の推奨は、独立したarimoclomol NDAのレビューを完了するFDAによって検討されます。ただし、GeMDACからのフィードバックは、当局に拘束力があるわけではありません。
arimoclomol NDAは、2021年9月21日の処方箋薬利用者料法（PDUFA）行動日に割り当てられています。
2021年、FDAはNiemann-Pick病タイプCの治療法としてarimoclomolに対する完全な反応書を発行しました。
CRLは、特に飲み込みドメインについて、5つのドメインNPC臨床重症度スケールの妥当性と解釈をさらに支持するための追加的な定性および定量的証拠を求めました。
Zevra Therapeuticsは、2023年12月にarimoclomolの新薬申請書（NDA）をFDAに再提出しました。
ウィリアム・ブレアは、陽性のAdCom投票を引用し、NPCにおけるarimoclomolの成功確率を80％から90％に増加させました。
アナリストは、Zevraが珍しい病気に焦点を当てた商品化製品と後期段階の開発資産のバランスの取れたポートフォリオを持つ、完全に統合されたバイオテクノロジー企業に発展していることを強調しています。
「当社は、2024年にOlpruvaのローンチが行われ、2番目の資産であるNPCのFDA審査が現在進行中であるarimoclomolの承認前に、いくらかの早期商業的成功を見ることができる、魅力的な市場機会を表していると考えています。」とアナリストは付け加えています。
2022年12月、米国FDAは尿素サイクル障害のためのOlpruvaを承認しました。
2024年は、ウィリアム・ブレアがアウトパフォームの評価を維持し、新しい管理体制が会社を変革期を通して導いていく中で重要な年を表しています。始動中のものがあり、承認と2番目の開始が年末にあるのと、臨床パイプラインからのアップデートがあります。
月曜日のプレマーケットセッションでは、ZVRA株は16.7％上昇し、最後のチェックで7.35ドルになっています。
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