Peeling Skin Syndrome is a rare autosomal disease with no approved treatment or cure
Initial clinical site and pediatric patient identified in New Zealand
Company actively evaluating opening additional clinical sites in other countries
ASHBURN, Va., Aug. 06, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX) (the "Company" or "Quoin") a clinical stage, specialty pharmaceutical company focused on developing and commercializing novel treatments for rare and orphan diseases, today announced the planned initiation of an investigator-led clinical study in New Zealand to evaluate the safety and efficacy of QRX003 in a pediatric patient with Peeling Skin Syndrome (PSS). QRX003 is Quoin's most advanced pipeline product and is currently being evaluated in two late stage clinical trials in the United States as a potential treatment for Netherton Syndrome (NS). Both studies are being conducted under an open Investigational New Drug (IND) application with the Food and Drug Administration (FDA).
"We are excited to expand QRX003's development into this second indication, peeling skin syndrome, where it is believed the mechanism of action of our product could also provide a benefit for this devastating disease. Given the overlapping nature of how PSS presents, patients with the disease are known to have been previously misdiagnosed as having NS. Currently there are no clinical studies listed for peeling skin syndrome on clinicaltrials.gov as actively recruiting and dosing subjects and there is no approved treatment or cure, presenting a further opportunity for Quoin to achieve the first regulatory approval for another rare genetic disease," stated Michael Myers, CEO, Quoin Pharmaceuticals. "The planned initiation of this study represents the execution of a key pillar of Quoin's strategy to expand the clinical testing of QRX003 into other rare and orphan disease indications and we are actively assessing additional opportunities beyond this one."
QRX003 is a unique "whole body, whole life" topical lotion that targets the vicious circle of skin inflammation and barrier disruption.
Quoin is conducting two ongoing clinical trials evaluating QRX003 for the treatment of Netherton Syndrome. For more information about the trials, please visit: .
About Peeling Skin Syndrome (PSS)
Generalized inflammatory peeling skin syndrome (PSS) is a rare autosomal recessive genodermatosis caused by loss-of-function disease-causing variants of the corneodesmosin gene (CDSN), resulting in excessive shedding of the superficial layers of the epidermis. Patients generally suffer from a variety of conditions including severe pain and chronic pruritis (itch). There is currently no approved treatment for PSS, and patients manage symptoms using over-the-counter emollients.
About QRX003
QRX003 is a topical lotion, formulated with a proprietary delivery technology, and contains a broad- spectrum serine protease inhibitor, whose mechanism of action is intended to perform the function of a specific protein, called LEKTI. The absence of LEKTI in Netherton patients leads to excessive skin shedding resulting in a highly porous and compromised skin barrier. QRX003 is designed to lead to a more normalized skin shedding process and the formation of a stronger and more effective skin barrier.
About Quoin Pharmaceuticals Ltd.
Quoin Pharmaceuticals Ltd. is an emerging specialty pharmaceutical company focused on developing and commercializing therapeutic products that treat rare and orphan diseases. We are committed to addressing unmet medical needs for patients, their families, communities and care teams. Quoin's innovative pipeline comprises three products in development that collectively have the potential to target a broad number of rare and orphan indications, including Netherton Syndrome, Peeling Skin Syndrome, Palmoplantar Keratoderma, Epidermolysis Bullosa and others. For more information, go to: .
Cautionary Note Regarding Forward Looking Statements
The Company cautions that statements in this press release that are not a description of historical facts are forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements may be identified by the use of words referencing future events or circumstances such as "expect," "intend," "plan," "anticipate," "believe," and "will," among others. All statements that reflect the Company's expectations, assumptions, projections, beliefs, or opinions about the future, other than statements of historical fact, are forward-looking statements, including, without limitation, statements relating to the Company's expected cash runway, the belief that the data set from both clinical studies could potentially be sufficiently robust and comprehensive to support an NDA filing, without the need for any additional clinical studies in Netherton subjects, and the belief that certain protocol changes has enhanced the potential for a successful outcome and Quoin's products in development collectively have the potential to target a broad number of rare and orphan indications, including Netherton Syndrome, Peeling Skin Syndrome, Palmoplantar Keratoderma, Scleroderma, Epidermolysis Bullosa and others. Because such statements are subject to risks and uncertainties, actual results may differ materially from those expressed or implied by such forward-looking statements. These forward-looking statements are based upon the Company's current expectations and involve assumptions that may never materialize or may prove to be incorrect. Actual results and the timing of events could differ materially from those anticipated in such forward-looking statements as a result of various risks and uncertainties including, but not limited to, the Company may need to raise additional funds sooner than planned, the clinical studies may not generate data which is sufficiently robust and comprehensive to support an NDA filing and the Company's ability to obtain regulatory approvals. More detailed information about the risks and uncertainties affecting the Company is summarized in the Company's Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2023 and in other filings the Company has made and may make with the SEC in the future. One should not place undue reliance on these forward-looking statements, which speak only as of the date on which they were made. The Company undertakes no obligation to update such statements to reflect events that occur or circumstances that exist after the date on which they were made, except as may be required by law.
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Michael Myers, Ph.D., CEO
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(646) 863-6341
ピーリングスキン症候群は、承認された治療法や治療法がないまれな常染色体疾患です
ニュージーランドで最初に臨床現場と特定された小児患者
他の国での臨床施設の開設を積極的に検討している会社
バージニア州アッシュバーン、2024年8月6日(GLOBE NEWSWIRE)— 希少疾患や希少疾患の新しい治療法の開発と商品化に焦点を当てた臨床段階の専門製薬会社であるQuoin Pharmaceuticals Ltd.(NASDAQ:QNRX)(以下「当社」または「Quoin」)は本日、安全性と有効性を評価するための研究者主導の臨床試験をニュージーランドで開始する計画を発表しましたピーリングスキン症候群(PSS)の小児患者におけるQRX003の影響。QRX003はQuoinの最先端のパイプライン製品で、現在、ネザートン症候群(NS)の潜在的な治療法として、米国で2件の後期臨床試験で評価されています。どちらの研究も、食品医薬品局(FDA)の公開治験薬(IND)申請書に基づいて実施されています。
「QRX003の開発をこの2つ目の適応症であるピーリングスキン症候群に拡大できることを嬉しく思います。ピーリングスキン症候群では、当社製品の作用機序もこの壊滅的な病気に効果をもたらす可能性があると考えられています。PSSの症状は重複しているため、この病気の患者は以前にNSと誤診されていたことが知られています。現在、積極的に被験者の募集と投薬を行っているlinicaltrials.govには、ピーリングスキン症候群の臨床研究は掲載されておらず、承認された治療法や治療法もありません。Quoinが別のまれな遺伝病について最初の規制当局の承認を得る機会がさらに広がっています」と、Quoin PharmaceuticalsのCEOであるマイケル・マイヤーズは述べています。「この研究の計画的な開始は、QRX003の臨床試験を他の希少疾患や希少疾患の適応症にも拡大するというQuoinの戦略の重要な柱の実行を表しており、これ以外の機会も積極的に評価しています。」
QRX003は、皮膚の炎症とバリア破壊という悪循環を対象とした、ユニークな「全身、終身」の局所用ローションです。
Quoinは、ネザートン症候群の治療薬としてQRX003を評価する2つの臨床試験を実施しています。トライアルの詳細については、次のサイトをご覧ください。 。
ピーリングスキン症候群(PSS)について
全身性炎症性ピーリング皮膚症候群(PSS)は、コルネオデスモシン遺伝子(CDSN)の機能喪失疾患の原因となる変異によって引き起こされる、まれな常染色体劣性性性性皮膚病で、表皮の表層が過剰に剥がれます。患者は通常、激しい痛みや慢性の掻痒症(かゆみ)など、さまざまな状態に苦しんでいます。現在、PSSの治療法は承認されておらず、患者は市販の皮膚軟化剤を使用して症状を管理します。
QRX003について
QRX003は、独自のデリバリー技術で配合された局所用ローションで、広域スペクトルのセリンプロテアーゼ阻害剤を含んでいます。その作用機序は、LEKTIと呼ばれる特定のタンパク質の機能を果たすことを目的としています。ネザートンの患者にLEKTIがないと、皮膚が過度に脱落し、多孔質になり、皮膚のバリアが損なわれます。QRX003は、より正常な脱皮プロセスを実現し、より強力で効果的な皮膚バリアを形成するように設計されています。
クオイン製薬株式会社について
quoin Pharmaceuticals Ltd. は、希少疾患や希少疾患を治療する治療薬の開発と商品化に焦点を当てた新興の専門製薬会社です。私たちは、患者さん、その家族、地域社会、ケアチームの満たされていない医療ニーズに応えることに全力を注いでいます。Quoinの革新的なパイプラインは、ネザートン症候群、ピーリングスキン症候群、手掌角化皮症、表皮水疱症など、さまざまな希少疾患や希少疾患を対象とする可能性を秘めた開発中の3つの製品で構成されています。詳細については、以下を参照してください。 。
将来の見通しに関する記述に関する注意事項
当社は、このプレスリリースに記載されている歴史的事実の説明ではない記述は、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述であることを警告しています。将来の見通しに関する記述は、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「予想する」、「信じる」、「する」など、将来の出来事や状況を指す言葉を使用することで識別できます。歴史的事実の記述を除き、将来に関する当社の期待、仮定、予測、信念、または意見を反映するすべての記述は、将来の見通しに関する記述です。これには、会社の予想されるキャッシュランウェイに関する記述、両方の臨床研究のデータセットが、ネザートンの被験者を対象とした追加の臨床研究を必要とせずに、NDA申請をサポートするのに十分堅牢で包括的である可能性があるという信念、および信念が含まれますが、これらに限定されません特定のプロトコルの変更により、成功する可能性があり、開発中のQuoinの製品をまとめると、ネザートン症候群、ピーリングスキン症候群、手掌足底角化皮症、強皮症、表皮水疱症など、希少疾患や希少疾患を幅広く対象とする可能性があります。そのような記述はリスクと不確実性の影響を受けやすいため、実際の結果は、そのような将来の見通しに関する記述によって明示または暗示されているものと大きく異なる場合があります。これらの将来の見通しに関する記述は、会社の現在の期待に基づいており、実現しないか、不正確であることが判明する可能性のある仮定を含んでいます。実際の結果や事象のタイミングは、さまざまなリスクや不確実性の結果として、このような将来の見通しに関する記述で予想されるものと大きく異なる可能性があります。たとえば、会社が予定より早く追加資金を調達する必要がある場合や、臨床研究により、NDA申請や規制当局の承認を得るための当社の能力を裏付けるほど堅牢で包括的なデータが得られない場合がありますが、これらに限定されません。会社に影響を及ぼすリスクと不確実性に関するより詳細な情報は、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの当社の年次報告書、および当社がSECに提出した、または将来提出する可能性のあるその他の提出書類にまとめられています。これらの将来の見通しに関する記述は、作成された日付の時点でのみ述べられているので、過度に依存するべきではありません。当社は、法律で義務付けられている場合を除き、作成日以降に発生した出来事や状況を反映するようにそのような記述を更新する義務を負いません。
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マイケル・マイヤーズ博士、最高経営責任者
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