Tonix Pharmaceuticals Announces Publication in Microorganisms of Technology that Expands Company's Capabilities in Generating Potential Therapeutic Fully Human Antibodies Against SARS-CoV-2 and Other Pathogens
August 06, 2024 8:00am EDT Download as PDF
High-throughput, high-content imaging-based assay developed to screen convalescent sera for neutralizing antibodies to SARS-CoV-2 variants
Study highlights Tonix's internal R&D capabilities in infectious disease that include a COVID-19 vaccine selected by NIH for Project NextGen and a host-directed anti-viral program awarded a DoD/DTRA contract for up to $34 million
CHATHAM, N.J., Aug. 06, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. (Nasdaq: TNXP) (Tonix or the Company), a fully-integrated biopharmaceutical company with marketed products and a pipeline of development candidates, today announced the publication of a research paper in Microorganisms, a scientific, peer-reviewed, open access journal of microbiology. The article titled, "High-Throughput Screening Assay for Convalescent Sera in COVID-19: Efficacy, Donor Selection, and Variant Neutralization," by Kota, et al.1, highlights proprietary high-throughput, high-content imaging technology to screen convalescent sera for generating neutralizing, fully-human monoclonal antibodies (mAbs) against SARS-CoV-2 variants and potentially other pathogens.
"This article highlights Tonix's capabilities in developing fully human mAbs against SARS-CoV-2 and other pathogens," said Seth Lederman, M.D., Chief Executive Officer of Tonix Pharmaceuticals. "Our phenotypic imaging system can be used to identify antibodies to counter SARS-CoV-2 and its variants and potentially other infectious agents."
"COVID-19 rates are on the rise again, and there is growing concern that the short-term protection provided by mRNA vaccines may not be sufficient to control COVID-19 as a public health threat," continued Dr. Lederman. "Our new publication highlights the capabilities of Tonix's screening and therapeutic discovery and development technologies."
In addition to this technology, Tonix has several other research and development programs to prevent and treat viral illnesses. Tonix is developing TNX-801, a live-virus vaccine based on horsepox to protect against mpox and smallpox. TNX-801 is also the vector underlying our Recombinant Pox Virus (RPV) platform technology and to engineer vaccines to protect against other viruses. TNX-1800, which uses the RPV technology, is a potential vaccine against COVID-19 that was selected by National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), a part of the National Institutes of Health (NIH), for inclusion in clinical trials as part of its Project NextGen for prevention of COVID-19. Tonix also is developing TNX-4200, an orally available CD45 antagonist with broad-spectrum efficacy against a range of viral families. Tonix recently was awarded a $34 million contract from the U.S. Department of Defense (DoD), Defense Threat Reduction Agency (DTRA), to establish physicochemical properties, pharmacokinetics, and safety attributes to support an Investigational New Drug submission and to fund a first-in-human Phase 1 clinical study using TNX-4200.
In support of our infectious disease programs, Tonix's experienced team utilizes state-of-the-art research laboratory capabilities, including a Biosafety Level 3 (BSL-3) lab and an Animal Biosafety Level 3 (ABSL-3) facility at our research and development center (RDC) located in Frederick, Md. The RDC is located in Maryland's "I-270 biotech corridor" and is close to the center of the U.S. biodefense research community.
About TNX-4200*
The TNX-4200 program aims to develop an orally available CD45 antagonist, with broad-spectrum efficacy against a range of viral families through preclinical evaluation. The program is expected to establish physicochemical properties, pharmacokinetics, and safety attributes to support an Investigational New Drug (IND) submission and to fund a first-in-human Phase 1 clinical study. Through our agreement with DTRA, our broad-spectrum antiviral research program will address the DoD's goal of protecting U.S. Joint Forces in the event biological weapons are introduced onto the battlefield. The $34 million five-year contract will help fund and accelerate the development of the Company's broad-spectrum antiviral program, which has the potential to reduce viral load and allow the adaptive immune system to alert the other arms of the immune system to mount a protective response. Tonix plans to leverage previous research on phosphatase inhibitors, specifically compounds that target CD45, to optimize lead compounds for therapeutic intervention of biothreat agents and provide the government with a complete and cost-effective solution for a broad-spectrum medical countermeasure. Tonix's premise is that partial inhibition of CD45 will provide optimal antiviral protection while requiring lower plasma drug concentrations, a lower dose, and a better safety profile.
About Project NextGen
Project NextGen is a $5 billion initiative to develop the next generation of vaccines and therapeutics to combat COVID-19. Based at the HHS and led by the Administration for Strategic Preparedness and Response's Biomedical Advanced Research and Development Authority and the NIH's NIAID, Project NextGen was stood up to coordinate across the federal government and the private sector to advance the pipeline of new, innovative vaccines and therapeutics into clinical trials and potential review by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for authorization or approval, and commercial availability for the American people. The program will focus on several areas, including mucosal vaccines, vaccines that provide broader protection against variants of concern and a longer duration of protection, pan-coronavirus vaccines, and new and more durable monoclonal antibodies.
About TNX-801* and Tonix's RPV Platform
TNX-801 (recombinant horsepox virus) is a live virus vaccine for percutaneous administration that is being developed to target smallpox, and mpox (monkeypox). TNX-801 is also the basis of the RPV platform based on a horsepox vector, which is being adapted as a COVID-19 vaccine, term TNX-1800*. Horsepox is a live replicating, attenuated virus that has been shown to be >1,000-fold more attenuated than modern vaccinia (VACV) strains in immunocompromised mice.2 Horsepox and the vaccinia vaccine viruses are closely related orthopoxviruses that are believed to share a common ancestor. Molecular analysis shows that horsepox is closer than modern vaccinia vaccines in DNA sequence to the vaccine discovered and disseminated by Dr. Edward Jenner. Live replicating orthopoxviruses, like vaccinia or horsepox, can be engineered to express foreign genes and have been explored as platforms for vaccine development because they possess; (1) large packaging capacity for exogenous DNA inserts, (2) precise virus-specific control of exogenous gene insert expression, (3) lack of persistence or genomic integration in the host, (4) strong immunogenicity as a vaccine, (5) ability to rapidly generate vector/insert constructs, (6) readily manufacturable at scale, and (7) ability to provide direct antigen presentation. Relative to vaccinia, horsepox has substantially decreased virulence in mice. The current formulation is a frozen liquid, but we believe that future lyophilized versions can be stored and shipped at standard refrigeration. Horsepox-based vaccines are designed to be single dose, vial-sparing vaccines that can be administered without sterile injection, manufactured using conventional cell culture systems with the potential for mass scale production, and packaged in multi-dose vials.
About TNX-1800*
TNX-1800 (recombinant horsepox virus) is a live virus vaccine for percutaneous administration that is designed to express the spike protein of the SARS-CoV-2 virus and to elicit a predominant T cell response. Moreover, we believe the low dose of TNX-1800 makes this technology amenable for future implementation in microneedle delivery systems. NIAID will cover the full cost of Phase 1 clinical trials, while Tonix will supply the vaccine candidate. The intent is to provide durable protection against severe disease and prevent forward transmission, primarily by eliciting a T-cell immune response. TNX-1800 expresses the spike protein of SARS-CoV-2, was immunogenic, well tolerated3 and showed promise in protecting animals from challenge with SARS-CoV-2 delivered directly into the lungs.4
Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.*
Tonix is a fully-integrated biopharmaceutical company focused on developing, licensing and commercializing therapeutics to treat and prevent human disease and alleviate suffering. Tonix's development portfolio is focused on central nervous system (CNS) disorders. Tonix's priority is to submit a New Drug Application (NDA) to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) in the second half of 2024 for TNX-102 SL*, a product candidate for which two statistically significant Phase 3 studies have been completed for the management of fibromyalgia. TNX-102 SL was awarded Fast Track designation from the FDA. Tonix expects a decision on marketing approval from the FDA in 2025. TNX-102 SL is also being developed to treat acute stress reaction. Tonix's CNS portfolio includes TNX-1300 (cocaine esterase), a biologic designed to treat cocaine intoxication that has Breakthrough Therapy designation. Tonix's immunology development portfolio consists of biologics to address organ transplant rejection, autoimmunity and cancer, including TNX-1500, which is an Fc-modified humanized monoclonal antibody targeting CD40-ligand (CD40L or CD154) being developed for the prevention of allograft rejection and for the treatment of autoimmune diseases. Tonix also has product candidates in development in the areas of rare disease and infectious disease. Tonix Medicines, our commercial subsidiary, markets Zembrace SymTouch (sumatriptan injection) 3 mg and Tosymra (sumatriptan nasal spray) 10 mg for the treatment of acute migraine with or without aura in adults.
*Tonix's product development candidates are investigational new drugs or biologics and have not been approved for any indication.
Zembrace SymTouch and Tosymra are registered trademarks of Tonix Medicines. All other marks are property of their respective owners.
This press release and further information about Tonix can be found at .
- Kota, K.P. et al. (2024) Microorganisms July 23, 2024.
- Trefry, SV et al., BioRxiv 2023.10.25.564033; doi:
- Awasthi M, et al. Viruses. 2023. 15(10):2131. doi: 10.3390/v15102131.
- Awasthi M et al Vaccines (Basel). 2023. 11(11):1682. doi: 10.3390/vaccines11111682.PMID: 38006014
Forward Looking Statements
Certain statements in this press release are forward-looking within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. These statements may be identified by the use of forward-looking words such as "anticipate," "believe," "forecast," "estimate," "expect," and "intend," among others. These forward-looking statements are based on Tonix's current expectations and actual results could differ materially. There are a number of factors that could cause actual events to differ materially from those indicated by such forward-looking statements. These factors include, but are not limited to, risks related to the failure to obtain FDA clearances or approvals and noncompliance with FDA regulations; risks related to the failure to successfully market any of our products; risks related to the timing and progress of clinical development of our product candidates; our need for additional financing; uncertainties of patent protection and litigation; uncertainties of government or third party payor reimbursement; limited research and development efforts and dependence upon third parties; and substantial competition. As with any pharmaceutical under development, there are significant risks in the development, regulatory approval and commercialization of new products. Tonix does not undertake an obligation to update or revise any forward-looking statement. Investors should read the risk factors set forth in the Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2023, as filed with the Securities and Exchange Commission (the "SEC") on April 1, 2024, and periodic reports filed with the SEC on or after the date thereof. All of Tonix's forward-looking statements are expressly qualified by all such risk factors and other cautionary statements. The information set forth herein speaks only as of the date thereof.
Investor Contact
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(862) 904-8182
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ICR Westwicke
peter.vozzo@westwicke.com
(443) 213-0505
Media Contact
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LaVoieHealthScience
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(978) 360-3151
Source: Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.
Released August 6, 2024
トニックスファーマシュティカルズホールディングは、SARS-CoV-2およびその他の病原体に対する潜在的治療用完全人体抗体を生成するための技術をMicroorganismsに発表することを発表しました。
2024年8月6日8:00am EDTにダウンロードする
コンバレセント血清をスクリーニングするために開発されたハイスループットで高コンテンツな画像ベースのアッセイ
NIHがNextGenプロジェクトに選んだCOVID-19ワクチンとDoD/DTRA契約で授与された抗ウイルスプログラムを含む感染症に対するTonixの内部R&D能力を強調する研究
米Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.(NASDAQ:TNXP)は、商業化製品と開発候補パイプラインを持つ完全に統合されたバイオ医薬品会社で、生物医学分野における独自のハイスループットで高コンテンツな画像技術を活用したコンバレセント血清をスクリーニングする高スループットスクリーニングアッセイについての研究論文を『Microorganisms』誌に発表した。この論文のタイトルは「COVID-19におけるコンバレセント血清のハイスループットスクリーニングアッセイ:効果、ドナー選択、および変異株の中和」という。
「この記事はTonixがSARS-CoV-2やその他の病原体に対する完全な人間mAbを開発する能力を強調しています」とTonix PharmaceuticalsのCEOであるSeth Ledermanさんは述べています。
「COVID-19の症例数が再び増加しており、mRNAワクチンが短期間しか保護しないため、COVID-19を公衆衛生の脅威として制御するのに十分ではないという懸念が広がっています」とDr. Lederman は続けて、「新しい論文は、Tonixのスクリーニングおよび治療の発見技術の能力を示しています。」と述べています。
Tonixは、この技術に加えて、ウイルス性疾患の予防と治療のためのいくつかの他の研究・開発プログラムを持っています。Tonixは、馬痘に基づくライブウイルスワクチンであるTNX-801を開発しており、mpoxと天然痘に対して保護することを目的としています。TNX-801はまた、当社の再生ポックスウイルス(RPV)プラットフォーム技術の基礎となり、他のウイルスからの保護を目的としたワクチンを設計するために使用されます。TNX-1800はRPV技術を使用したCOVID-19の潜在的なワクチンであり、National Institute of Allergy and Infectious Diseases(NIAID)によって次世代プロジェクトの一環として臨床試験に採用されました。 Tonixはまた、広範なウイルスファミリーに対する幅広いスペクトルの有効性を持つ口内投与可能なCD45拮抗剤であるTNX-4200を開発しています。Tonixは最近、U.S. Department of Defense(DoD)、Defense Threat Reduction Agency(DTRA)から3400万ドルの契約を受け、TNX-4200を使用した最初のヒト第一相臨床試験を支援するための投与法物理化学特性、薬物動態、および安全性属性を確立し、資金を提供する。
Tonixの経験豊富なチームは、フレデリック(メリーランド州)にある研究開発センター(RDC)にあるBiosafety Level 3(BSL-3)ラボとAnimal Biosafety Level 3(ABSL-3)施設を含む最新の研究室能力を活用して感染症のプログラムをサポートしています。
TNX-4200について*
TNX-4200プログラムは、広範なスペクトルのウイルスファミリーに対する口内投与可能なCD45アンタゴニストを前臨床評価によって開発することを目的としています。プログラムは、投与法物理化学特性、薬物動態、および安全性属性を確立し、調査薬での最初の臨床試験を資金提供するために、調査薬の新規治療薬承認申請のためには、5年間の契約で、$ 3400万を目指しています。*
Project NextGenについて
プロジェクトNextGenは、COVID-19に対処する次世代のワクチンと治療薬を開発する50億ドルのイニシアチブであり、HHSを拠点とし、戦略的準備とレスポンス省のバイオメディカルアドバンスドリサーチアンドディベロップメントオーソリティとNIHのNIAIDが主導しました。Project NextGenは、新しい革新的なワクチンと治療薬のパイプラインを臨床試験に進め、米国食品医薬品局(FDA)による承認または承認、そして米国人民への商業的提供に向けて、連邦政府と民間セクターの両者を調整します。プログラムは、粘膜ワクチン、懸念される変異体に対するより広範囲の保護を提供するワクチン、パンコロナウイルスワクチン、より新しい和耐性の高いモノクローナル抗体など、いくつかの分野に焦点を当てています。
TNX-801 *およびTonixのRPVプラットフォームについて
TNX-801(再生馬痘ウイルス)は、経皮的投与用のライブウイルスワクチンで、天然痘およびmpox(猿痘)をターゲットとして開発されており、馬痘ベクターを基盤としたRPVプラットフォームの基盤技術となっており、 COVID-19ワクチンとして適応されています。馬痘は、免疫能の低下したマウスで現在の天然痘ワクチンウイルスの1,000倍以上の減衰を示した、生きたレプリケートウイルスです。 2馬痘と天然痘ワクチンウイルスは、共通の祖先を持つと考えられており、分子解析により、ドクター・エドワード・ジェンナーが発見し広まったワクチンのDNA配列において、馬痘は現代の天然痘ワクチンよりもVACVよりも近いことが示されている。 3Liveレプリケート性の天然痘ワクチンウイルス、例えばワクチニアまたは馬痘の場合、変異遺伝子を発現するためにエンジニアリングできるため、ワクチンのプラットフォームとして探索されています。 (1)外因性DNA挿入物の大容量包装能力、(2)外因性遺伝子挿入発現の正確なウイルス固有の制御、(3)ホストでの持続性またはゲノム統合の欠如、(4)ワクチンとしての強い免疫原性、(5)ベクター/挿入物の構築を迅速に生成することができること、(6)規模で容易に製造できること、および(7)直接抗原提示ができることを持っています。 馬痘は、マウスでは天然痘よりもはるかに低い毒性を示しています。 現在の形態は凍結液体ですが、将来的には脱水可能なバージョンにすることができ、標準的な冷蔵庫で保存および出荷できると考えています。馬痘ベースのワクチンは、単回投与できるバイル節約型ワクチンで、無菌注射なしで投与でき、主要なt細胞免疫応答を誘導することにより、重症疾患からの耐久性のある保護を提供することを目的としています。
TNX-1800 *について
TNX-1800(再生馬痘ウイルス)は、皮下投与用ライブウイルスワクチンであり、SARS-CoV-2ウイルスのスパイクタンパク質を発現するように設計され、主にT細胞免疫応答を誘導することにより、重症疾患からの耐久性のある保護を提供することを目的としています。また、TNX-1800の投与量が少ないため、将来的にはマイクロニードル投与システムへの適合性があると考えられています。 第1相臨床試験の全費用をNIAIDが負担し、Tonixがワクチン候補を供給する予定です。TNX-1800は、SARS-CoV-2のスパイクタンパク質を発現し、免疫原性があり、マウスにおいてSARS-CoV-2が直接肺内に投与された際のチャレンジから動物を保護する可能性があります。4
トニックスファーマシュティカルズホールディング
Tonixは、人間の疾患を治療・予防し、苦しみを緩和するために治療薬を開発、ライセンス、商業化するために注力する完全統合型のバイオ製薬会社です。Tonixの開発ポートフォリオは、中枢神経系(CNS)障害に焦点を当てています。Tonixの最優先事項は、繊維筋痛の管理に対する製品候補であるTNX-102 SLのために、2つの統計的に有意な第3相試験が完了したのに対して、2024年の後半に米国食品医薬品局(FDA)に新薬申請(NDA)を提出することです。TNX-102 SLは、FDAからFast Track指定を受けました。Tonixは、2025年にFDAからのマーケティング承認の決定を予期しています。 TNX-102 SLは急性ストレス反応の治療にも開発されています。TonixのCNSポートフォリオには、Breakthrough Therapy指定を受けたコカイン中毒の治療を目的とした生物学的製剤であるTNX-1300(コカインエステラーゼ)が含まれています。Tonixの免疫学的開発ポートフォリオには、移植臓器拒絶反応、自己免疫疾患、癌などを対象とした生物学的製剤が含まれており、その中には、アログラフト拒絶の予防と自己免疫疾患の治療のために開発されているCD40リガンド(CD40LまたはCD154)をターゲットにしたFc修飾ヒューマナイズドモノクローナル抗体であるTNX-1500も含まれます。Tonixは、希少疾患や感染症の分野で開発中の製品候補も持っています。Tonix Medicinesは、当社の商業子会社であり、成人の急性片頭痛の治療のためにZembrace SymTouch(スマトリプタン注射)3 mgとTosymra(スマトリプタン鼻スプレー)10 mgを販売しています。
* Tonixの製品開発候補は、研究中の新しい薬剤またはバイオロジックであり、いかなる適応症についても承認されていません。
Zembrace SymTouchおよびTosymraは、Tonix Medicinesの登録商標です。その他すべての商標は、それぞれの所有者の財産です。
このプレスリリースおよびTonixに関するさらなる情報は で入手できます。
- Kota万.P. et al.(2024)『Microorganisms』2024年7月23日。
- Trefry、SV et al.、BioRxiv 2023.10.25.564033;doi:
- Awasthi m, et al. Viruses. 2023. 15(10):2131. doi:10.3390/v15102131。
- Awasthi m et al Vaccines (Basel). 2023. 11(11):1682。doi:10.3390/vaccines11111682.PMID:38006014
将来の見通しに関する声明
このプレスリリース中のいくつかの記述は、1995年の民事紛争再審査改革法に基づく前向きなものである。これらの記述は、「予測する」「信じる」「見込む」「推定する」「期待する」「意図する」等の前向きな語句によって特定されうる。これらの前向きな声明は、Tonixの現在の予想に基づいており、実際の結果は大きく異なる可能性があります。これらの前向きな声明を示唆する要因は複数あります。これらには、FDA認可を得られなかったり、FDA規制に適合しなかったりするリスクが含まれます。製品のいずれかを成功裏にマーケティングすることができないリスク。製品候補の臨床開発のタイミングや進捗に関するリスク。追加の資金調達の必要性、特許保護及び訴訟の不確実性、官民両方の支払いに関する不確実性、限られた研究開発活動や第三者への依存、そして重要な競争が含まれます。新しい製品の開発、規制承認、商業化には、いかなる製薬製剤も重大なリスクが存在します。Tonixは、いかなる前向きな声明も更新または修正する義務を負いません。投資家は、2023年12月31日に発行された年次報告書10-K及び2024年4月1日に SEC に提出されたその後の定期報告書において示されたリスク要因を読むべきです。Tonixのすべての前向きな声明は、こうしたリスク要因及びその他の注意喚起的な声明によって明示的に限定されます。ここに記載された情報は、その日付に基づいています。
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出典:Tonix Pharmaceuticals Holding Corp。
2024年8月6日にリリースされました