- Eligible transfusion-dependent beta thalassemia (TDT) patients in England will be able to access the therapy from today -
- CASGEVY is one of the first medicines funded by NHS England's Innovative Medicines Fund -
LONDON--(BUSINESS WIRE)--Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX) announced today a reimbursement agreement with NHS England for eligible transfusion-dependent beta thalassemia (TDT) patients to access the CRISPR/Cas9 gene-edited therapy, CASGEVY (exagamglogene autotemcel), from today.
The reimbursement agreement comes as the National Institute for Health and Care Excellence (NICE) issues positive guidance recommending CASGEVY's use in the NHS.
The United Kingdom (U.K.) Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) granted CASGEVY the first authorization in the world for a CRISPR-based gene-editing therapy on November 15, 2023.
"Securing access to CASGEVY is a historic moment for people living with transfusion-dependent beta thalassemia who, for too long, have had limited options for this life-shortening disease," said Ludovic Fenaux, Senior Vice President, Vertex International. "Through collaboration with NHS England and NICE, we have reached this landmark agreement that recognizes the value a one-time treatment can provide to patients, their families and the health care system."
The administration of the therapy requires experience in stem cell transplantation and the management of hemoglobinopathies; therefore, Vertex is engaging with experienced hospitals throughout England to establish a network of independently operated authorized treatment centers (ATCs).
Vertex continues to work collaboratively with NICE and NHS England to ensure eligible sickle cell disease (SCD) patients in England can also access this treatment as soon as possible. In the European Union, Vertex is working closely with reimbursement authorities to bring this innovative therapy to eligible SCD and TDT patients rapidly as the company has done in the United States, the Kingdom of Saudi Arabia and Bahrain.
About Transfusion-Dependent Beta Thalassemia (TDT)
TDT is a serious, life-threatening genetic disease. TDT patients report health-related quality of life scores below the general population and significant health care resource utilization. TDT requires frequent blood transfusions and iron chelation therapy throughout a person's life. Due to anemia, patients living with TDT may experience fatigue and shortness of breath, and infants may develop failure to thrive, jaundice and feeding problems. Complications of TDT can also include an enlarged spleen, liver and/or heart, misshapen bones and delayed puberty. TDT requires lifelong treatment and significant use of health care resources, and ultimately results in reduced life expectancy, decreased quality of life and reduced lifetime earnings and productivity. In Europe, the mean age of death for patients living with TDT is 50-55 years. Stem cell transplant from a matched donor is a potentially curative option but is only available to a small fraction of people living with TDT because of the lack of available donors.
About CASGEVY (exagamglogene autotemcel [exa-cel])
CASGEVY is a non-viral, ex vivo CRISPR/Cas9 gene-edited cell therapy for eligible patients with SCD or TDT, in which a patient's own hematopoietic stem and progenitor cells are edited at the erythroid specific enhancer region of the BCL11A gene through a precise double-strand break. This edit results in the production of high levels of fetal hemoglobin (HbF; hemoglobin F) in red blood cells. HbF is the form of the oxygen-carrying hemoglobin that is naturally present during fetal development, which then switches to the adult form of hemoglobin after birth. CASGEVY has been shown to reduce or eliminate vaso-occlusive crises (VOCs) for patients with SCD and transfusion requirements for patients with TDT.
CASGEVY is approved for certain indications in multiple jurisdictions for eligible patients.
In Great Britain, CASGEVY was granted Conditional Marketing Authorization for the treatment of patients 12 years of age and older with either TDT or SCD with recurrent vaso-occlusive crises who have the βS/βS, βS/β+ or βS/β0 genotype, for whom hematopoietic stem cell transplantation is appropriate and a human leukocyte antigen matched related hematopoietic stem cell donor is not available.
-イギリスの適格な輸血依存性ベータサラセミア(TDT)患者は、今日から治療を受けることができます-
-CASGEVYは、NHSイングランドの革新的医薬品基金によって資金提供された最初の医薬品の1つです-
ロンドン--(ビジネスワイヤ)--バーテックスファーマシューティカルズ(ナスダック:VRTX)は本日、本日からCRISPR/Cas9遺伝子編集療法であるCASGEVY(exagamglogene autotemcel)を利用できる適格な輸血依存性ベータサラセミア(TDT)患者に対して、NHSイングランドとの償還契約を発表しました。
償還契約は、国立ヘルスケア・エクセレンス研究所(NICE)がNHSでのCASGEVYの使用を推奨する前向きなガイダンスを発表するときに締結されます。
イギリス (英国)医薬品・ヘルスケア製品規制庁(MHRA)は、2023年11月15日にCASGEVYにCRISPRベースの遺伝子編集療法の世界初の認可を与えました。
Vertex Internationalの上級副社長であるLudovic Fenauxは、「CASGEVYへのアクセスを確保することは、輸血依存性ベータサラセミアを患っており、長い間この寿命を縮める病気の選択肢が限られていた人々にとって、歴史的な瞬間です」と述べています。「NHS EnglandとNICEとの協力を通じて、1回限りの治療が患者、その家族、そして医療制度にもたらす価値を認識する画期的な合意に達しました。」
治療を実施するには、幹細胞移植とヘモグロビノパチーの管理の経験が必要です。そのため、バーテックスはイギリス全土の経験豊富な病院と協力して、独立して運営されている認定治療センター(ATC)のネットワークを確立しています。
Vertexは引き続き、NICEおよびNHSイングランドと協力して、英国の適格な鎌状赤血球症(SCD)患者もできるだけ早くこの治療を受けられるようにしています。欧州連合では、Vertexは償還当局と緊密に連携して、米国、サウジアラビア王国、バーレーンで行ってきたように、対象となるSCDおよびTdT患者にこの革新的な治療法を迅速に提供しています。
輸血依存性ベータサラセミア(TDT)について
TdTは生命を脅かす重篤な遺伝病です。TdT患者は、健康関連の生活の質スコアが一般人口を下回り、医療資源が大幅に利用されていると報告しています。TdTは、生涯を通じて頻繁な輸血と鉄キレート療法を必要とします。貧血が原因で、TdTを患っている患者は疲労や息切れを経験し、乳児は成長障害、黄疸、摂食障害を発症することがあります。TdTの合併症には、脾臓、肝臓、心臓の肥大、骨の形の崩れ、思春期の遅れなどがあります。TdTは生涯にわたる治療と医療資源の大幅な使用を必要とし、最終的には平均寿命の短縮、生活の質の低下、生涯収入と生産性の低下につながります。ヨーロッパでは、TdT患者の平均死亡年齢は50〜55歳です。マッチドナーからの幹細胞移植は治癒の可能性がある選択肢ですが、利用可能なドナーが不足しているため、TdTを患っている人のごく一部しか利用できません。
CASGEVY(exagamglogene autotemcel [exa-cel])について
CASGEVYは、SCDまたはTdTの適格な患者を対象とした、非ウイルス性のex vivoCRISPR/Cas9遺伝子編集細胞療法です。患者自身の造血幹細胞と前駆細胞を、BCL11A遺伝子の赤血球特異的エンハンサー領域で正確な二本鎖切断により編集します。この編集により、赤血球に高レベルの胎児ヘモグロビン(HbF; ヘモグロビンF)が生成されます。HbFは、胎児の発育中に自然に存在する酸素運搬ヘモグロビンの形態で、出生後に成人のヘモグロビンに切り替わります。CASGEVYは、SCD患者の血管閉塞性危機(VOC)を軽減または排除し、TdT患者の輸血の必要性を軽減または排除することが示されています。
CASGEVYは、対象となる患者さんを対象に、複数の法域で特定の適応症に対して承認されています。
英国では、CASGEVYは、βS/βS、βS/β+、またはβS/β0の遺伝子型を持ち、TdTまたはSCDが再発した12歳以上の患者で、造血幹細胞移植が適切で、ヒト白血球抗原が関連する造血幹細胞と一致している患者の治療を目的に、条件付き販売許可を与えられました幹細胞ドナーはいません。