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Intellia Therapeutics Announces Second Quarter 2024 Financial Results and Highlights Recent Company Progress

インテリアセラピューティクスは2024年第2四半期の財務結果を発表し、最近の企業の進展を強調することを発表しました。

Intellia Therapeutics ·  08/08 00:00

  • 遺伝性血管浮腫（HAE）を対象としたNTLA-2002の第2相試験は、主要評価項目とすべての副次評価項目を満たしました。詳細な結果は第4四半期に予定されている医学会議で発表する予定です

  • 2024年下半期に開始予定の重要な第3相試験のために50mgの用量のNTLA-2002を選択しました

  • 心筋症を伴うトランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスの治療を目的としたNTLA-2001の第3のマグニチュード試験への迅速な登録が続いています

  • 多発神経障害を伴う遺伝性ATTRアミロイドーシスの治療のためのNTLA-2001の第3相試験を年末までに開始する予定です

  • 進行中のNTLA-2001フェーズ1の新しい臨床データを2024年下半期に発表する予定です

  • 2024年下半期に、アルファ1アンチトリプシン欠損症（AATD）の治療のための生体内遺伝子挿入候補であるNTLA-3001の第1/2相試験の最初の患者に投与する予定です

  • 2024年の第2四半期には、約9億4000万ドルの現金で堅調な財政状態を維持しました

マサチューセッツ州ケンブリッジ、2024年8月8日（GLOBE NEWSWIRE）— CRISPRベースの治療法による医療の変革に焦点を当てた臨床段階の大手遺伝子編集会社であるIntellia Therapeutics、Inc.（NASDAQ：NTLA）は本日、2024年6月30日までの第2四半期の業務上のハイライトと財務結果を報告しました。

「NTLA-2002の第2相試験は、両方の用量レベルで主要な有効性とすべての副次的評価項目を満たし、重要なことに、遺伝性血管浮腫の患者を対象とした重要な第3相試験に50mgの用量を進めることを明確に裏付けることができたことを報告できることを嬉しく思います」と、Intellia社長兼最高経営責任者のJohn Leonard万.Dは述べました。「これらの肯定的な結果と、最近のフェーズ終了の成功に基づいて 2 FDAとのミーティングで、今後数か月以内に第3相試験を開始するための明確な道筋が見えてきました。遺伝性血管浮腫の機能的治療法となると思われるものを引き続き進めていきますので、第4四半期の医学会議で詳細なフェーズ2の結果を発表できることを楽しみにしています。3つの重要な第3相試験と、最初の遺伝子挿入試験が年末までに開始されると予想される中、Intelliaは、1回限りの生体内遺伝子編集療法により、医学の未来を変えることにこれまで以上に近づいています。」

2024年第2四半期と最近の業務上のハイライト

遺伝性血管浮腫（HAE）

  • NTLA-2002：NTLA-2002は、肝臓のKLKB1遺伝子をノックアウトするために設計された、完全所有の治験中の生体内CRISPRベースの治療法で、単回投与後のHAE発作を生涯にわたって制御することを目的としています。

    • Intelliaは本日、HAE患者を対象としたNTLA-2002の第2相無作為化二重盲検プラセボ対照試験の肯定的な結果を発表しました。臨床試験は、16週間の一次観察期間で主要な有効性とすべての副次的評価項目を満たし、25mgまたは50mgの単回投与で発作を大幅に軽減しました。新しい安全性所見は見られませんでした。インテリアは、第2相試験で確認された25mgの用量と比較して、発作を完全に排除し、カリクレインタンパク質が大幅に減少した患者の数が多いことを踏まえて、グローバルピボタル第3相試験のさらなる評価のために50mgの用量を選択しました。これは、以前に報告された第1相試験の結果と一致しています。同社は、今年の第4四半期に予定されている医学会議で詳細なフェーズ2データを発表する予定です。

    • 当社は本日、NTLA-2002のフェーズ3計画を支持する米国食品医薬品局（FDA）とのフェーズ2終了会議が無事終了したことを発表しました。第3相試験は、規制当局のフィードバックを条件として、2024年の後半に開始される予定です。

    • 6月、Intelliaは進行中の第1相試験から得られた肯定的な長期データを発表しました。10人中8人の患者は、16週間の一次観察期間後も完全に発作のないままでした。これらの患者は、単回投与治療後、発作のない期間が18か月以上続いており、個人で発作のない最長の持続期間は26か月を超えています。すべての患者で、NTLA-2002により、毎月のHAE攻撃率が平均98％減少しました。以前に報告された結果と同様に、NTLA-2002は耐容性が高く、最新のフォローアップではほとんどの有害事象は軽度でした。これらの中間データは、スペインのバレンシアで開催された2024年の欧州アレルギー・臨床免疫学会（EAACI）会議で発表されました。

トランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシス

  • NTLA-2001：現在ネクシグランジクルメラン（nex-z）として知られているNTLA-2001は、肝細胞のTTR遺伝子を不活性化し、ATTRアミロイドーシスの治療のためのトランスサイレチン（TTR）タンパク質の産生を防ぐように設計された、生体内でのCRISPRベースの治験薬です。NTLA-2001は、単回投与後にTTRタンパク質を一貫して、潜在的に生涯にわたって大幅に減少させることで、病気を止め、逆転させる可能性があります。インテリアはリジェネロンと共同でNTLA-2001の開発と商品化を主導しています。

    • 心筋症を伴うATTRアミロイドーシス（ATTR-CM）：

      • 極めて重要な第3のマグニチュード試験は急速に開始されており、会社の当初の予測を上回るペースが続いています。第2四半期に、当社は新しい欧州連合臨床試験規則に基づく申請の承認を受けました。これにより、デンマーク、ドイツ、フランス、イタリア、スペイン、スウェーデンで第3相試験を進めることができます。NTLA-2001のマグニチュード試験は、現在12か国以上の規制当局によって承認されており、世界中の35か所以上で積極的に登録されています。

    • ポリニウロパチーを伴う遺伝性ATTRアミロイドーシス（ATTRV-PN）：

      • 同社は、年末までにAttrv-PNの単回投与治療薬としてNTLA-2001の重要な第3相試験を開始する予定です。以前に発表されたように、この研究は約50人のAttrv-PN患者を対象に米国外の施設で実施される小規模なプラセボ対照試験になる予定です。

    • Intelliaは、2024年の後半に進行中の第1相調査の最新データを発表する予定です。

アルファ1アンチトリプシン欠乏症（AATD）関連肺疾患

  • NTLA-3001：NTLA-3001は、AATD関連肺疾患の治療を目的とした、クラス初のCRISPRを介した生体内標的遺伝子挿入開発候補です。アルファ1アンチトリプシン（AAT）タンパク質をコードする野生型SERPINA1遺伝子を正確に挿入するように設計されており、単回投与で完全に機能するAATタンパク質の永続的な発現を正常レベルに戻す可能性があります。これはIntelliaの最初の完全所有の遺伝子挿入プログラムです。

    • 7月、Intelliaは、NTLA-3001のヒトファーストインヒト試験を開始するための臨床試験申請が英国の医薬品・ヘルスケア製品規制庁（MHRA）によって承認されたことを発表しました。Intelliaは、2024年後半にNTLA-3001の第1/2相試験の最初の患者に投与する予定です。

In Vivoプラットフォームの拡張

  • 6月、Intelliaは、同社独自の非ウイルス性のLNPベースのデリバリープラットフォームを利用してCRISPRを再投与することで、相加的な薬力学的効果が可能になったという肯定的な臨床概念実証データを発表しました。NTLA-2001の第1相用量漸増試験で以前に最低用量の0.1 mg/kgを投与された3人の患者では、55 mgの用量のNTLA-2001を続けて投与すると、タンパク質が大幅に減少しました。再投与後の28日目の血清TTRの減少の中央値は 90% でした。それに対応して、当初のベースラインレベルからの減少は、血清TTRの中央値95％の減少でした。NTLA-2001は、追加投与を受けた後、すべての患者で概ね良好な耐容性を示しました。ATTRアミロイドーシスのNTLA-2001プログラムでは再投与は予定されていませんが、目標とする相加効果が望まれる将来の治験治療では、再投与オプションがIntelliaのLNPベースのデリバリープラットフォームの重要な利点となる可能性があります。これらのデータは、カナダのモントリオールで開催された末梢神経学会（PNS）年次総会で発表されました。

  • Intelliaは、新しい編集と配信のイノベーションを導入することで、CRISPRベースのテクノロジーで対象となる疾患の範囲を拡大しています。これには、単独で、またはパートナーと協力して、肝臓以外の5つの異なる組織で遺伝子編集プログラムを進めることが含まれます。これらの研究と前臨床プログラムは、骨髄、脳、筋肉、肺、眼に由来する疾患を対象としています。成功すれば、CRISPRに基づく治療の機会が劇的に広がる可能性があります。

Ex Vivoプログラムの更新情報

  • Intelliaは、免疫腫瘍学と自己免疫疾患の治療のための同種移植プラットフォームを活用して、完全所有で、またパートナーと協力して、複数のプログラムを進めています。同社独自の同種細胞エンジニアリングプラットフォームは、他の治験中の同種細胞アプローチにおける重要な未解決の課題である、前臨床モデルにおけるT細胞とNk細胞を介した拒絶反応の両方を回避します。インテリアの同種移植プラットフォームで開発された細胞療法は、細胞機能を強化するための編集と組み合わせることで、血液腫瘍と固形腫瘍の両方を対象とした新しいアプローチを提供します。

コーポレートアップデート

  • 6月、インテリアはブライアン・ゴフを取締役会に任命したことを発表しました。ゴフ氏は、大手バイオ医薬品企業で30年以上の商業化、運営、販売、マーケティングの経験を持ち、取締役会に加わりました。

  • 6月、インテリアは、2024年7月22日付けで、エドワード・デュラックを執行副社長、最高財務責任者、および会計係に任命したことを発表しました。デュラック氏は、2024年6月30日をもって辞任したグレン・ゴダードの後任です。デュラック氏は、財務、事業開発、企業戦略を合わせて20年以上の経験を積んでIntelliaに入社しました。

今後のイベント

当社は、2024年の第3四半期に以下のイベントに参加します。

  • モルガン・スタンレー第22回グローバル・ヘルスケア・カンファレンス、9月4日、ニューヨーク

  • ウェルズ・ファーゴ・ヘルスケア・カンファレンス、9月4日、ボストン

  • カンター・グローバル・ヘルスケア・カンファレンス、9月17日、ニューヨーク

2024年第2四半期の財務結果

  • キャッシュポジション：現金、現金同等物および有価証券は、2023年12月31日時点では10億ドルでしたが、2024年6月30日時点では9億3,990万ドルでした。この減少は、2億3,440万ドルの営業資金に使用された現金によるものです。当社の投資の一部は、当社の「アット・ザ・マーケット」（ATM）プログラムからの純株式収入9,640万ドル、協力者からの3,590万ドルの償還（2024年4月に当社とRegeneronとの技術協力に関連して受け取った1回限りの3,000万ドルの支払いを含む）、2,510万ドルの利息収入、および480万ドルの従業員ベースの株式制度からの収益によって一部相殺されました。キャッシュポジションは、2026年後半までの事業資金を調達すると予想されています。

  • コラボレーション収益：2024年第2四半期のコラボレーション収益は700万ドルでしたが、2023年の第2四半期は1,360万ドルでした。660万ドルの減少は、主にAvenCellのライセンスおよびコラボレーション契約に関連する収益の減少によるものです。

  • 研究開発費：研究開発（R&D）費用は、2023年第2四半期は1億1,530万ドルでしたが、2024年第2四半期は1億1,420万ドルでした。110万ドルの減少は、主に従業員関連費用の減少によるものです。研究開発費に含まれる株式ベースの報酬費用は、2024年第2四半期の2,540万ドルでした。

  • 一般管理費：2024年第2四半期の一般管理費（G&A）費は3,180万ドルでしたが、2023年第2四半期は3,070万ドルでした。110万ドルの増加は、主に株式ベースの報酬に関するものでした。G&A費用に含まれる株式ベースの報酬費用は、2024年第2四半期の1,540万ドルでした。

  • 純損失：2024年第2四半期の純損失は1億4,700万ドルでしたが、2023年第2四半期は1億2,370万ドルでした。

2024年第2四半期の業績について話し合う電話会議

当社は、本日、8月8日木曜日の午前8時（東部標準時）に電話会議でこれらの結果について話し合う予定です。
電話会議に参加するには：

  • 米国の発信者は1-833-316-0545に、国際電話は電話の約5分前に1-412-317-5726にダイヤルしてください。すべての参加者は、Intellia Therapeuticsの電話会議に参加するように依頼する必要があります。

  • 電話会議の同時ライブWebキャストを見るには、このリンクにアクセスしてください。

電話会議のリプレイは、8月8日午後12時（東部標準時）から、Intelliaウェブサイトintelliatx.comの投資家＆メディアセクションのイベントとプレゼンテーションのページでご覧いただけます。

インテリア・セラピューティクスについて
Intellia Therapeutics, Inc.（NASDAQ: NTLA）は、CRISPRベースの治療法で医学に革命を起こすことに焦点を当てた、臨床段階の大手遺伝子編集会社です。同社の生体内プログラムでは、CRISPRを使用して、病気の原因となる遺伝子を人体内で直接正確に編集できるようにしています。Intelliaのex vivoプログラムでは、CRISPRを使用して、がんや自己免疫疾患の治療のために体外のヒト細胞を操作します。インテリアの科学、技術、臨床開発の深い経験は、その人々とともに、新しいクラスの医学の基準を設定するのに役立っています。遺伝子編集の可能性を最大限に引き出すために、Intelliaは新しい編集および配信技術でCRISPRベースのプラットフォームの機能を拡張し続けています。intelliatx.comで詳細を確認して @intelliatx をフォローしてください。

将来の見通しに関する記述
このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味におけるIntellia Therapeutics, Inc.（「Intellia」または「当社」）の「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これらの将来の見通しに関する記述には、トランスサイレチン（「ATTR」）アミロイドーシス、NTLA-2002、現在ネクシグランジクルメランまたは「nex-z」として知られている、NTLA-2002の臨床プログラムの安全性、有効性、成功、および進歩に関するIntelliaの信念と期待に関する明示的または黙示的な記述が含まれますが、これらに限定されません。遺伝性血管浮腫（「HAE」）、およびアルファ1アンチトリプシン欠乏症（「AATD」）関連肺疾患の治療薬としてのNTLA-3001、その臨床試験申請書（「CTA」）および治験中の新薬（「CTA」）による「IND」）の提出には、データ公開の予定時期、規制当局からのフィードバック、規制当局への申請、および臨床試験の開始、登録、投与、完了が含まれます。たとえば、2024年のNTLA-2001およびNTLA-2002臨床試験からの追加データの提示、マグニチュード第3の相試験への迅速な登録能力、治療を目的としたNTLA-2001の第3相試験の開始予定など年末までにポリニウロパチーを伴う遺伝性ATTRアミロイドーシス、2024年下半期にNTLA-2002の世界的に重要な第3相試験を開始する予定、その2024年のNTLA-3001第1相試験で最初の患者に投与する能力、NTLA-2001が単回投与後にTTRタンパク質を大幅に一貫して生涯にわたって減少させることで病気を止め、逆転させる可能性、NTLA-2002がHAE患者の機能的治療法となり、単回投与後のHAE発作の生涯にわたる制御を示す可能性、NTLA-3001の可能性機能的なアルファ1アンチトリプシンタンパク質の単回投与後に永続的な発現を正常レベルに戻すこと、CRISPR/Cas9技術の拡大と骨髄、脳、筋肉、肺、眼などの肝臓以外の組織での遺伝子編集プログラムの進歩や、それらのプログラムがCRISPRベースの治療の機会を劇的に拡大する可能性、免疫腫瘍学と自己免疫の治療のために、T細胞とNk細胞の両方を介した拒絶反応の両方を回避するように設計された同種プラットフォームを利用して、複数の生体外プログラムを推進する能力病気、そしてその同種プラットフォームを編集と組み合わせて細胞機能を高め、新しいものを提供する血液腫瘍と固形腫瘍の両方を対象とするアプローチ、In vivoおよびex vivoの開発候補をさらに進める能力、そのような開発候補を進め、そのような技術や開発候補に関連するデータを公開するタイミングの期限、Regeneron Pharmaceuticals, Inc.（「Regeneron」）とのコラボレーションやATTの共同開発プログラムを含むがこれらに限定されない、開発プログラムに対するコラボレーションの影響を最適化する能力アミロイドーシス、そして会社としての成長と期待資本の使用、費用、将来の累積赤字、および財務結果。

このプレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述は、将来の出来事に対する経営陣の現在の期待と信念に基づいており、実際の結果がそのような将来の見通しに関する記述に記載されている、または暗示されているものと大きく異なる可能性がある多くのリスクと不確実性の影響を受けます。これらのリスクと不確実性には、Intelliaが知的財産としての地位を保護および維持する能力に関連するリスク、Intelliaと契約製造業者、協力者、ライセンサー、ライセンシーを含む第三者との関係に関連するリスク、ライセンサーが知的財産の地位を保護および維持する能力に関連するリスク、前臨床試験および臨床研究およびその他の開発の承認、開始、実施に関連する不確実性が含まれますが、これらに限定されません。その製品候補の要件、臨床試験を実施するための規制当局の承認に関する不確実性、Intelliaの製品候補の1つまたは複数を首尾よく開発して商品化する能力に関するリスク、前臨床試験または臨床研究の結果が将来の研究に関連する将来の結果を予測できないことに関連するリスク、臨床研究の結果が肯定的でないリスク、規制当局のフィードバックやその他の開発により計画された臨床試験が遅れる可能性に関連するリスク、および関連するリスクを含みますインテリアへRegeneronとのコラボレーション、または他のコラボレーションが継続しない、または成功しない。これらおよびその他のリスクと不確実性、およびIntelliaの実際の結果が将来の見通しに関する記述に含まれるものと異なる原因となる可能性のあるその他の重要な要素についての議論については、Intelliaの最新の年次報告書のForm 10-kの「リスク要因」というタイトルのセクションを参照してください。また、Intelliaが四半期を含む証券取引委員会に提出したその他の書類にある潜在的なリスク、不確実性、およびその他の重要な要素についての議論も参照してください。フォーム10-Qのレポートです。このプレスリリースのすべての情報はリリース日現在のものであり、法律で義務付けられている場合を除き、Intelliaはこの情報を更新する義務を負いません。

インテリア・セラピューティクス株式会社

連結営業報告書（未監査）

（千単位の金額、1株あたりのデータを除く）

6月30日に終了した3か月間

6月30日に終了した6か月間

2024

2023

2024

2023

コラボレーション収益

$

6,957

$

13,594

$

35,892

$

26,200%

営業経費:

研究開発

114,207

115,276

226,054

212,392

一般と管理

31,793

30,652

62,884

58,100

営業費用の合計

146,000

145,928

288,938

270,492

営業損失

(139,043)

(132,334)

(253,046)

(244,292)

その他（費用）収入、純額：

利息収入

12,422

12,653

25,054

24,633

投資の公正価値の変動、純額

(20,354)

-

(26,419)

-

持分法投資による損失

-

(4,000)

-

(7,048)

条件付対価の公正価値の変更

-

-

-

(100)

その他（費用）収入の合計、純額

(7,932)

8,653

(1,365)

17,485

純損失

$

(146,975)

$

(123,681)

$

(254,411)

$

(226,807)

1株当たり純損失（基本および希薄化後）

$

(1.52)

$

(1.40)

$

(2.64)

$

(2.58)

加重平均発行済株式、基本発行済株式および希薄化後発行済株式

96,975

88,185

96,238

87,979

インテリア・セラピューティクス株式会社

連結貸借対照表データ（未監査）

(千単位の金額)

2024年6月30日に

2023年12月31日

現金、現金同等物および有価証券

$

939,873

$

1,012,087

総資産

1,191,536

1,300,977

負債総額

220,474

250,808

株主資本の総額

971,062

1,050,169

インテリリアの連絡先：

投資家:
イアン・カープ
投資家向け広報およびコーポレートコミュニケーション担当上級副社長
ian.karp@intelliatx.com

リナ・リー
投資家向け広報およびコーポレートコミュニケーション担当シニアディレクター
lina.li@intelliatx.com

メディア:
マット・クレンソン
テンブリッジ・コミュニケーションズ
media@intelliatx.com
mcrenson@tenbridgecommunications.com

出典：インテリア・セラピューティクス株式会社

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