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Vertex Announces CASGEVY Reimbursement Agreement for the Treatment of Transfusion-Dependent Beta Thalassemia in England

バーテックスは、英国における輸血依存性βサラセミアの治療のためのCASGEVY返金合意を発表

Vertex Pharmaceuticals ·  08/07 00:00

-イギリスの適格な輸血依存性ベータサラセミア（TDT）患者は、今日から治療を受けることができます-

-CASGEVYは、NHSイングランドの革新的医薬品基金によって資金提供された最初の医薬品の1つです-

ロンドン--(ビジネスワイヤ)--2024年8月7日--バーテックスファーマシューティカルズ（ナスダック：VRTX）は本日、本日からCRISPR/Cas9遺伝子編集療法であるCASGEVY（exagamglogene autotemcel）を利用できる適格な輸血依存性ベータサラセミア（TDT）患者について、NHSイングランドとの償還契約を発表しました。

償還契約は、国立ヘルスケア・エクセレンス研究所（NICE）がNHSでのCASGEVYの使用を推奨する前向きなガイダンスを発表するときに締結されます。

イギリス (英国)医薬品・ヘルスケア製品規制庁（MHRA）は、2023年11月15日にCASGEVYにCRISPRベースの遺伝子編集療法の世界初の認可を与えました。

Vertex Internationalの上級副社長であるLudovic Fenauxは、「CASGEVYへのアクセスを確保することは、輸血依存性ベータサラセミアを患っており、長い間この寿命を縮める病気の選択肢が限られていた人々にとって、歴史的な瞬間です」と述べています。「NHS EnglandとNICEとの協力を通じて、1回限りの治療が患者、その家族、そして医療制度にもたらす価値を認識する画期的な合意に達しました。」

治療を実施するには、幹細胞移植とヘモグロビノパチーの管理の経験が必要です。そのため、バーテックスはイギリス全土の経験豊富な病院と協力して、独立して運営されている認定治療センター（ATC）のネットワークを確立しています。

Vertexは引き続き、NICEおよびNHSイングランドと協力して、英国の適格な鎌状赤血球症（SCD）患者もできるだけ早くこの治療を受けられるようにしています。欧州連合では、Vertexは償還当局と緊密に連携して、米国、サウジアラビア王国、バーレーンで行ってきたように、対象となるSCDおよびTdT患者にこの革新的な治療法を迅速に提供しています。

輸血依存性ベータサラセミア（TDT）について

TdTは生命を脅かす重篤な遺伝病です。TdT患者は、健康関連の生活の質スコアが一般人口を下回り、医療資源が大幅に利用されていると報告しています。TdTは、生涯を通じて頻繁な輸血と鉄キレート療法を必要とします。貧血が原因で、TdTを患っている患者は疲労や息切れを経験し、乳児は成長障害、黄疸、摂食障害を発症することがあります。TdTの合併症には、脾臓、肝臓、心臓の肥大、骨の形の崩れ、思春期の遅れなどがあります。TdTは生涯にわたる治療と医療資源の大幅な使用を必要とし、最終的には平均寿命の短縮、生活の質の低下、生涯収入と生産性の低下につながります。ヨーロッパでは、TdT患者の平均死亡年齢は50〜55歳です。マッチドナーからの幹細胞移植は治癒の可能性がある選択肢ですが、利用可能なドナーが不足しているため、TdTを患っている人のごく一部しか利用できません。

CASGEVY（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）について

CASGEVYは、SCDまたはTdTの適格な患者を対象とした、非ウイルス性のex vivoCRISPR/Cas9遺伝子編集細胞療法です。患者自身の造血幹細胞と前駆細胞を、BCL11A遺伝子の赤血球特異的エンハンサー領域で正確な二本鎖切断により編集します。この編集により、赤血球に高レベルの胎児ヘモグロビン（HbF; ヘモグロビンF）が生成されます。HbFは、胎児の発育中に自然に存在する酸素運搬ヘモグロビンの形態で、出生後に成人のヘモグロビンに切り替わります。CASGEVYは、SCD患者の血管閉塞性危機（VOC）を軽減または排除し、TdT患者の輸血の必要性を軽減または排除することが示されています。

CASGEVYは、対象となる患者さんを対象に、複数の法域で特定の適応症に対して承認されています。

英国では、CASGEVYは、βS/βS、βS/β+、またはβS/β0の遺伝子型を持ち、TdTまたはSCDが再発した12歳以上の患者で、造血幹細胞移植が適切で、ヒト白血球抗原が関連する造血幹細胞と一致している患者の治療を目的に、条件付き販売許可を与えられました幹細胞ドナーはいません。

バーテックスについて

Vertexは、重篤な疾患を持つ人々のための革新的な医薬品を開発するために科学革新に投資するグローバルなバイオテクノロジー企業です。同社は、嚢胞性線維症、鎌状赤血球症、輸血依存性ベータサラセミアなど、複数の慢性で寿命を縮める遺伝病の根本原因を治療する医薬品を承認し、これらの疾患に関する臨床および研究プログラムを推進し続けています。Vertexはまた、急性および神経障害性疼痛、APOL1媒介性腎疾患、IgA腎症、常染色体優性多発性嚢胞腎症、1型糖尿病、筋緊張性ジストロフィー1型、α-1アンチトリプシン欠乏症など、原因となる人体生物学への深い洞察に基づき、他の重篤な疾患におけるさまざまな治療法の治験薬の強力な臨床パイプラインを持っています。

Vertexは1989年に設立され、ボストンにグローバル本社を置き、ロンドンに国際本部を置いています。さらに、同社は北米、ヨーロッパ、オーストラリア、ラテンアメリカ、中東に研究開発拠点と営業所を持っています。Vertexは、サイエンス誌のトップ雇用者リストに14年連続で掲載されたり、フォーチュン誌の「働きがいのあるベスト企業100社」に14年連続で選ばれたりするなど、常に業界で最も働きがいのある職場の1つとして認められています。会社の最新情報やVertexのイノベーションの歴史について詳しく知りたい場合は、LinkedIn、YouTube、Twitter/Xにアクセスするか、フォローしてください。

(VRTX-GEN)

将来の見通しに関する記述に関するVertexの特記事項

このプレスリリースには、改正された1995年の民間証券訴訟改革法で定義されている将来の見通しに関する記述が含まれています。これには、このプレスリリースにおけるルドヴィック・フェノーの声明、CASGEVYへの期待と期待される利点、英国の適格なTdT患者がCASGEVYにアクセスできるようになるまでの予想スケジュール、経験豊富な病院との連携計画に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。イギリス全土でATCネットワークを確立し、今後もNICEやNHSイングランドと協力していく予定です。イギリスの適格なSCD患者ができるだけ早くCASGEVYにアクセスできるようにするため、また欧州連合の償還当局と協力して、対象となるSCDおよびTdT患者にCASGEVYを提供する予定です。このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は正確だと思いますが、これらの将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付における当社の信念のみを表しており、実際の出来事や結果がそのような将来の見通しに関する記述によって表明または暗示されているものと大きく異なる原因となるリスクや不確実性がいくつかあります。これらのリスクと不確実性には、とりわけ、CASGEVYへの対象となる患者のアクセスが予定どおりに達成されない可能性があること、または安全性、有効性、その他の理由により、会社の開発プログラムのデータが化合物の登録またはさらなる開発をサポートしない可能性があること、およびVertexの最新の年次報告書および証券に提出されたその後の四半期報告書の「リスク要因」という見出しに記載されているその他のリスクが含まれます。および交換手数料はwww.sec.govにあり、会社のウェブサイトで入手できます。これらの記述に過度に依存しないでください。Vertexは、新しい情報が入り次第、このプレスリリースに含まれる情報を更新する義務を一切負いません。

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バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド
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出典：バーテックス・ファーマシューティカルズ

これらの内容は、情報提供及び投資家教育のためのものであり、いかなる個別株や投資方法を推奨するものではありません。 更に詳しい情報
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