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Amylyx Pharmaceuticals Announces Publication of Data Showing the Encouraging Effects of AMX0035 on Cerebrospinal Fluid Biomarkers of Core Alzheimer's Disease Pathology and Neurodegeneration

Amylyx Pharmaceuticals社は、AMX0035がアルツハイマー病の核となる病理学的および神経変性の脳脊髄液バイオマーカーに対する励まし効果を示すデータの公表を発表します。

Businesswire ·  08/12 09:00

PEGASUS試験の探索的解析の所見によると、AMX0035はtauを含む神経変性に関連する複数の病理的経路に影響を与えることが初期的に示された。



マサチューセッツ州ケンブリッジ--(BUSINESS WIRE)--$AMLX--Amylyx Pharmaceuticals, Inc.（ナスダック：AMLX）（「Amylyx」または「同社」）は、第2相PEGAUSの認知症を個別える治療法試験からAlzheimer's病患者に由来する脳脊髄液（CSF）バイオマーカーに関する探索的分析の論文を発表した。データ解析から、AMX0035（フェニル酪酸ナトリウム[PB]とタウルソジオール[TURSO]）が疾患の重症度範囲が広い患者のADおよび神経変性のCSFバイオマーカーに一貫した変化をもたらすことが示唆されている。

「Alzheimer's病はアミロイドプラークとtauタングルによって定義されていますが、これらの病理学的変化が神経細胞の機能不全、神経変性、酸化ストレスを含む多くの細胞と分子経路の変化に伴って進行していることが今では理解されています」と、ハーバード医学大学の神経学教授であり、総合脳センターと開設当初のE.ジェラルド・コリガン、PhD Endowed Chair at Massachusetts General HospitalのTranslational Neurology Head and Managing DirectorであるSteven E. Arnold, MDは述べています。「この探索的解析からの所見は、AMX0035がAlzheimer's病やその他の神経変性疾患の病原性と関わる重要な経路にかかわることを示唆しています。」

PEGASUS試験の意図治療（ITT）コホートのうち、95人の参加者のうち、67人がベースラインと第24週にCSFサンプルがあった。このCSFサブコホートでは、ADの多くの病態生理に関連するバイオマーカーの治療効果を分析した。これらのバイオマーカーには、アミロイドβ42/40（Aβ42 / 40）比、リン酸化tau181（p-tau181）、総tauを含むADの核心的なバイオマーカー、神経細胞の退行性反応に反映するバイオマーカー、例えば神経グラニンと脂肪酸結合タンパク質-3（FABP3）、グリオシスに関連するバイオマーカーであるYKL-40（キチナーゼ3ようなタンパク質1としても知られている）を含む。また、8-ヒドロキシ-2-デオキシグアノシン（8-OHdG）と神経変性、炎症、代謝に関連する追加のバイオマーカーも含まれていた。

探索的分析から、AMX0035はプラセボに比べて、p-tau181と総tauのレベルを低下させた。また、AMX0035治療により、CSF中の神経細胞退行性バイオマーカー、具体的に神経グラニンとFABP3、およびコルチカルボリュームの減少率および認知能力の低下率と相関することが示されているバイオマーカーであるYKL-40も低下させた。 2023年の出版物では、ALSでのYKL-40の低下が示された。

「これらのデータは、tau機能障害およびtau凝集に関連する神経変性疾患を治療する潜在的な治療薬として、AMX0035が持つ可能性をさらに裏付けます。そのような疾患の1つが進行性上行性麻痺（PSP）です。私たちのORION試験では、PSPでのAMX0035の研究が続いています」と、AmylyxのChief Medical OfficerであるCamille L. Bedrosian, MDはコメントしています。「PSPにおいて新しく有効な治療法が必要であるという切迫した課題があり、AMX0035の可能性をさらに裏付ける所見を発見できたことに私たちは励まされています。」

AMX0035について

AMX0035は、フェニル酪酸ナトリウム（PB）とタウルソジオール（TURSO;米国外ではursodoxicoltaurineとしても知られる）の固定用量組み合わせの調査薬剤である。 AMX0035は、細胞死と神経変性につながる中枢の2つの連結経路である内質型分子ネットワーク（ER）ストレスとミトコンドリア機能を標的にして、神経変性を遅らせまたは緩和するように設計されています。 AMX0035は、細胞死を減少させ、細胞機能を改善する可能性があるという、プレクリニカルスタディーからの証拠も提供しており、個々の化合物と比較してAMX0035の相乗効果を支持することも示しています。AMX0035は、Wolfram症候群や進行性上行性麻痺（PSP）などの神経変性疾患の可能性のある治療法として研究されています。

PEGASUS試験について

PEGASUS（NCT03533257）は、治療期間24週間のAlzheimer's病（AD）による軽度認知障害または軽度から中程度の認知症を有する95人の成人を対象とした、フェニル酪酸ナトリウムおよびタウルソジオールに関する安全性、耐容性、アクティビティを評価する無作為化、二重盲検、多施設、プラセボ対照試験です。この試験は、患者集団の安全性と耐容性を評価するとともに、ADの疾患生物学および標的経路に対するPbとTURSOの効果を評価することを目的としています。

ORION試験について

ORION試験（NCT06122662）は、進行性上行性麻痺（PSP）の人々とプラセボを比較して、AMX0035の効能、安全性、および耐容性を評価するためのグローバルな無作為化、二重盲検、プラセボ対照相III相試験です。ORIONは、主要なグローバル学術リーダー、PSPに対する人々やその介護者、および業界の支援組織と協力して設計および計画されました。

PSPについて

進行性上行性麻痺（PSP）は、歩行とバランス、眼球運動、嚥下、発音に影響を与える、散発性、希少、成人発症の神経変性障害です。 PSPを診断された後6〜8年の平均余命があり、その流行病学は筋萎縮性側索硬化症（ALS）の流行率と類似しています。 PSPは通常、中年後期から始まり、時間の経過とともに急速に進行します。この病気は世界中で10万人中7人程度で見られ、PSPの治療に承認された病因修飾療法は現在存在していません。

PSPは異常なtauの含有物質によって特徴づけられるため、tau棘リンパ脈管症としても知られています。他の神経変性疾患と同様に、PSPの病理生理的変化は多面的であり、幾つかの遺伝的および環境的要因がtau機能障害および凝集に寄与する可能性があります。

遺伝的変異、内質型分子ネットワーク（ER）ストレスの活性化、アンフォールドプロテインレスポンス、ミトコンドリア機能の損傷、および神経炎症を含む多くの経路がtau機能障害と凝集の原因として示唆されています。

Amylyx製薬について

Amylyxは、重篤で命にかかわる疾患を抱える患者のための新しい治療法の発見と開発に取り組んでいます。同社は、神経変性疾患、神経内分泌疾患、内分泌疾患など、臨床開発プログラムを進めています。創業以来、科学が導く道筋に従い、未解決の問題に挑戦し、コミュニティを常に決定の中心に据えています。Amylyxは、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。詳細はamylyx.comをご覧ください。また、LinkedInとXでもフォローできます。投資家の方は、investors.amylyx.comをご覧ください。

出典：Nutex Health, Inc。

このプレスリリースに含まれる記述および私たちの決算説明会の関連コメントで、歴史的事実でない事柄については、1995年改正のプライベート訴訟改善法に基づく「前向き声明」である。このような声明は、リスクと不確実性にさらされているため、実際の結果は、前向き声明によって示唆されたものと異なる場合がある。このような声明には、AMX0035（フェニル酪酸ナトリウムとタウルソジオール）がPSPおよびADを含む神経変性疾患の治療に有効である可能性、同社のAMX0035が神経変性疾患における利益を信じること、AMX0035のパイプラインプログラムと臨床適応の新しい可能性について述べられています。このプレスリリースおよび私たちの決算説明会の関連コメントに含まれる可能性のある前向き声明は、現在の出来事に関する経営陣の期待に基づくものであり、前向き声明によって示唆されたものと異なる結果が発生する可能性があります。前向き声明の不確実な性質に貢献するリスクには、Amylyxのプログラム開発活動の成功、Amylyxの臨床開発戦略、規制戦略、規制上の動向、Amylyxの事業資金の調達能力、またCOVID-19のようなグローバルマクロ経済の不確実性、地政学的不安定性、および公共衛生事象が含まれます。-SECの届出、包括的な情報を含みます。Webet、Amylyxの2024年第1四半期10-Qフォームなど次のファイル-SEC。本プレスリリースに含まれるすべての前向き声明と、当社の決算説明会に関連するコメントは、それらがなされた日付に基づくものであるため、いずれも有効期限が切れた情報です。Amylyxは、それらを更新する義務を負いません。


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メディア
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