Pharmaceutical companies, researchers, and patient groups are raising concerns about new European Union regulations that could hinder the development of treatments for rare diseases.
The new rules, set to take effect in January, impose stricter guidelines on medical trials, particularly limiting the use of single-arm trials, which are often essential for rare disease research.
Nearly 40 organizations, including Cancer Patients Europe, the European Association of Urology, and the World Federation of Hemophilia, have urged Brussels to revise these regulations.
The Financial Times highlights that single-arm trials, in which all patients receive the experimental treatment without a control group, are vital for developing therapies for rare diseases, which typically affect few patients.
According to Paolo Morgese, Europe Vice-President of Public Affairs at the Alliance for Regenerative Medicine (ARM), randomizing control trials is often too expensive and unethical for rare diseases.
Morgese emphasized that the new guidelines could hinder the EU's ability to provide transformative therapies to patients quickly and may prevent access to these treatments in some member states.
The introduction of these guidelines comes amid growing interest in innovative cell and gene therapies, which have seen significant global growth.
The FT report, citing data from IQVIA, notes that by the end of 2023, 76 cell and gene therapies had been launched globally, double the number from a decade earlier.
ARM's analysis revealed that about 80% of advanced therapies approved and available in the EU relied on single-arm studies, highlighting the importance of this trial method in the field.
While the EU Commission argues that the guidelines will enable quicker and more coordinated authorization of medicines across member states, critics believe the restrictions on single-arm trials could stifle innovation in rare disease treatment.
The Regulation on Health Technology Assessment, which applies to cancer and advanced therapeutics from January 12 and to all medicines from 2030, does not prohibit single-arm trials, but the industry is concerned about the stringent implementation guidelines.
Disclaimer: This content was partially produced with the help of AI tools and was reviewed and published by Benzinga editors.
- Baxter Seals $3.8B Deal With Carlyle For Its Kidney Care Segment.
Image credit: Dall-E 3
医薬品企業、研究者、患者団体が、稀な疾患の治療の開発を妨げる可能性のある新しい欧州連合の規制について懸念を表明しています。
来年1月から施行される新しい規則は、医療試験により厳しいガイドラインを課し、特に稀な疾患の研究に必要な単アーム試験の使用を制限します。
Cancer Patients Europe、欧州泌尿器科学会、世界血友病連盟など、40近くの団体がこの規制の改訂を求め、ブリュッセルに呼びかけています。
Financial Timesは、全患者がコントロールグループなしで実験的治療を受ける単アーム試験が、少数の患者に影響を与える稀な疾患の治療法を開発するために不可欠であることを強調しています。
Paolo Morgese氏、Alliance for Regenerative Medicine（ARM）のヨーロッパ担当パブリックアフェアーズ副社長によれば、ランダム化比較試験は、稀な疾患に対してしばしばコストが高く、非倫理的であることが多いとのことです。
Morgese氏は、新しいガイドラインがEUが患者に早く画期的な治療を提供する能力を阻害し、いくつかの加盟国でこれらの治療へのアクセスを妨げる可能性があると指摘しています。
これらのガイドラインの導入は、世界的に注目を集めている細胞および遺伝子治療に関する関心の高まりの中で行われており、この分野で著しい世界的成長が見られています。
Ftレポートは、IQVIAのデータを引用し、2023年末までに世界中で76の細胞および遺伝子治療が開始され、10年前の数を2倍に増やしたことに注目しています。
ARMの分析によれば、EUで承認され、利用可能な先進医療の約80％が単アーム研究に依存しており、この試験法の重要性が強調されています。
EU委員会は、ガイドラインが加盟国全体の医薬品の承認をより迅速かつ調整されたものにすると主張していますが、批評家は単アーム試験にかかる制限が稀な疾患治療の革新を阻害する可能性があると信じています。
がんおよび先進療法に対する保健技術評価に関する規制は、2022年1月12日から施行され、医薬品全般に適用されます。単一アーム試験を禁止するものではありませんが、業界は、厳格な実施ガイドラインについて懸念しています。
免責事項：このコンテンツは一部AIツールの支援を受けて作成され、Benzinga編集者によってレビューおよび公開されました。
- バクスターは、腎臓ケア部門に対してカーライルと38億ドルの取引を締結しました。
Image credit: Dall-E 3
