William Blair initiated coverage on Korro Bio Inc. (NASDAQ:KRRO), a private RNA editing company that went public via a reverse merger with Frequency Therapeutics Inc. in an all-stock merger transaction.
The company's proprietary Oligonucleotide Promoted Editing of RNA (OPERA) platform harnesses the body's natural base editing system – specifically ADAR (Adenosine Deaminase Acting on RNA) – to make targeted edits to a single RNA base.
William Blair notes that ADAR editing permits chronic dosing and titratability of a genetic editing medicine without the risk of permanent off-target effects or potential issues with over- or underexpression of target genes.
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William Blair emphasizes that Wave Life Sciences Ltd (NASDAQ:WVE) is set to release the first clinical data for an ADAR-recruiting therapy in 2024. The analyst initiates with an Outperform rating.
The data from the Phase 1b/2a RestorAATion-2 trial of WVE-006 for severe Alpha-1 antitrypsin deficiency (A1ATD) will be crucial in determining whether the ADAR-mediated RNA editing mechanism is consistent across species—a key concern for investors due to differences in genetic homology.
Korro's lead asset, KRRO-110, is a lipid nanoparticle (LNP)- encapsulated oligonucleotide designed to correct the E342K PiZ mutation in SERPINA1, which can lead to severe forms of alpha-1 antitrypsin deficiency (A1ATD).
The asset is expected to enter a Phase 1/2 trial in adult A1ATD patients in the second half of 2024, with interim proof-of-concept clinical data in 2025 and trial completion in 2026.
"We believe Korro's preclinical data package, particularly in the NSG PiZ mouse model, is best-in-class for the ADAR field," William Blair analyst writes.
"We also believe that Wave's WVE-006 (GalNAc-conjugated ADAR-recruiting ASO) and Beam Therapeutics Inc's (NASDAQ:BEAM) BEAM-302 (base editing approach) clinical programs validate Korro's approach but still leave clear room for differentiation on efficacy or specificity/safety," the analyst adds.
Price Action: KRRO stock is up 8.64% at $39.50 at the last check on Wednesday.
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ウィリアム・ブレアは、RNA編集会社であるKorro Bio Inc.(NASDAQ:KRRO)にカバレッジを開始しました。この会社は、すべての株式を使った合併取引によってFrequency Therapeutics Inc.と逆取引されました。
同社の独自のオリゴヌクレオチド促進RNA(OPERA)プラットフォームは、体内の天然ベース編集システム、特にRNAに作用するアデノシン脱アミナーゼ(ADAR)を利用して、単一のRNA塩基に対してターゲット編集を行うことができます。
ウィリアム・ブレアは、ADAR編集により、遺伝子編集医薬品の慢性投与および滴定性を、対象遺伝子の長期間のオフターゲット効果または過剰または低発現の可能性のあるリスクなしに許可することができると述べています。
新規上場銘柄のKorro Bio株が今日上昇している理由は?
ウィリアム・ブレアは、Wave Life Sciences Ltd(NASDAQ:WVE)が2024年にADAR募集療法の最初の臨床データを発表する予定であることを強調しています。アナリストは、アウトパフォームの評価を開始します。
重度のアルファ1抗トリプシン欠乏症(A1ATD)のWVE-006の第1b / 2a RestorAATion-2試験からのデータは、遺伝的同一性の違いによる投資家の主要な懸念のために、ADAR媒介RNA編集メカニズムが種を超えて一貫しているかどうかを決定する上で重要です。
KorroのリードアセットであるKRRO-110は、LNP-に封入されたオリゴヌクレオチドであり、SERPINA1のE34.2 million PiZ変異を修正するように設計されており、これは重度のアルファ1抗トリプシン欠乏症(A1ATD)の重い形態につながる可能性があります。
このアセットは、2024年の下半期に成人A1ATD患者の第1/2相試験に入る予定であり、2025年に中間の概念実証臨床データが、2026年に試験が完了する予定です。
「当社は、NSG PiZマウスモデルにおけるKorroのプレクリニカルデータパッケージが、ADARフィールドにおける最高のものであると考えています。」とウィリアム・ブレアのアナリストは書いています。
「また、WaveのWVE-006(GalNAc結合ADAR募集ASO)およびBeam Therapeutics Inc(NASDAQ:BEAM)のBEAm-302(ベース編集アプローチ)の臨床プログラムがKorroのアプローチを検証していることがわかりますが、有効性または特異性/安全性において明らかな差分を残しています」アナリストは付け加えています。
KRRO株は水曜日の最後のチェック時点で8.64%上昇し、39.50ドルになっています。
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