On Wednesday, the FDA granted accelerated approval for Gilead Sciences, Inc.'s (NASDAQ:GILD) Livdelzi (seladelpar) for primary biliary cholangitis (PBC) in combination with ursodeoxycholic acid (UDCA) in adults who have had an inadequate response to UDCA, or as monotherapy in patients unable to tolerate UDCA.
The use of Livdelzi is not recommended for people who have or develop decompensated cirrhosis.
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The accelerated approval was based primarily on pivotal placebo-controlled Phase 3 RESPONSE study data.
In the study, 62% of participants taking Livdelzi achieved the primary endpoint of composite biochemical response at month 12, versus 20% of participants taking placebo.
Treatment with Livdelzi led to the normalization of alkaline phosphatase (ALP) values, a cholestatic marker that is a predictor of risk for liver transplant and death, in 25% of trial participants at month 12.
This change was not seen in any trial participants receiving a placebo.
Change from baseline pruritus (itch) score at month 6 was a key secondary endpoint; patients treated with Livdelzi demonstrated a statistically significant reduction in pruritus compared with placebo.
The FDA approved Livdelzi under accelerated approval based on a reduction of ALP.
Improvement in survival or prevention of liver decompensation events has not been demonstrated.
Continued approval of Livdelzi for the approved indication may be contingent on verification and description of clinical benefit in the confirmatory trial(s).
PBC is a rare, chronic, autoimmune disease of the bile ducts that affects approximately 130,000 Americans, primarily women, and can cause liver damage and possible liver failure if untreated.
Gilead added seladelpar via the acquisition of CymaBay Therapeutics Inc. for $32.50 per share in cash or a total equity value of $4.3 billion.
Seladelpar has also been accepted for review by the UK Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) and the European Medicines Agency (EMA).
Price Action: At last check Thursday, GILD stock was down 0.04% at $74.11 during the premarket session.
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水曜日、FDAはギリアド・サイエンシズ社のLivdelzi (seladelpar)を、UDCAに不十分な反応があった成人における一次性胆汁性肝硬変 (PBC) とUDCAの併用、またはUDCAを耐容できない患者における単剤療法として加速承認しました。(NASDAQ:GILD)
Livdelziの使用は、代償性肝硬変のある人、またはその症状が発生する人には推奨されません。
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加速承認は、主要なプラセボ対照の第3段階RESPONSE研究データを主に基にしています。
研究では、Livdelziを服用した参加者の62％が、プラセボを服用した参加者の20％に対して、月次の12か月で合成生化学反応の主要エンドポイントを達成しました。
Livdelziの投与により、25％の試験参加者が第12月で肝移植と死亡のリスクの予測因子である胆汁性マーカーであるアルカリホスファターゼ（ALP）値の正常化を示しました。
プラセボを服用している試験参加者では、この変化は見られませんでした。
6ヵ月後の基線瘙痒症（かゆみ）スコアの変化は、主要な二次エンドポイントであり、Livdelziで治療された患者は、プラセボに比べて統計学的に有意な瘙痒症の低減を示しました。
FDAは、ALPの低下を基にして、Livdelziを加速承認しました。
生存率の向上または肝性認知症イベントの予防の改善が示されていません。
承認された適応症のLivdelziの継続的な承認は、確認試験における臨床効果の検証と説明に依存する可能性があります。
PBCは、約13万人の米国人、主に女性に影響を与える、まれな、慢性的な自己免疫性胆道疾患であり、治療を受けない場合、肝障害や可能性のある肝不全を引き起こすことがあります。
ギリアドは、CymaBay Therapeutics Inc.を株式現金1株あたり32.50ドルまたは総株式価値43億ドルでの買収により、seladelparを追加しました。
Seladelparは、ユーケイメディシンズアンドヘルスケアプロダクツレギュレータリーエージェンシー（MHRA）および欧州医薬品庁（EMA）によるレビューが受け入れられた。
株価動向：最終確認時点でのGILD株は、プレマーケットセッションにおいて-0.04%で、74.11ドルでした（NASDAQ:GILD）。
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