2024年8月27日、メリーランド州ロックビル/PRNewswire/--株式会社リジェネックスバイオ（Nasdaq: RGNX）は、ムコ多糖症タイプII（MPS II）の治療のためのRGX-121プログラムからのデータを2024年度のSSIEmシンポジウムで共有することを発表しました。SSIEm 2024年度のシンポジウムは、2024年9月3日から9月6日にポルトガルのポルトで開催されます。
抄録タイトル：CAMPSIITEフェーズI/II/III：RGX-121の中間臨床アップデート、この治験は神経性ムコ多糖症タイプII（MPS II）の治療のための遺伝子療法の調査です（PO-205）
発表者：ロベルト・ジュリアーニ博士、遺伝学部教授、UFRGS、医学遺伝学部門、HCPA、ポルトアレグレ、ブラジル
日時：2024年9月4日（水曜日）午後6時15分（西ヨーロッパ夏時間）
REGENXBIO Incについて
REGENXBIOは、遺伝子治療の治癒的可能性を通じて人生を改善しようとする主要な臨床段階のバイオテクノロジー企業です。2009年の創業以来、REGENXBIOは、革新的な遺伝子治療薬であるAAV Therapeuticsの開発を先駆けています。REGENXBIOは、ABBV-RGX-314やREGENXBIO、RGX-202、REGENXBIOのMPS II治療用のRGX-121など、網膜症や希少疾患用のAAV Therapeuticsのパイプラインを進めています。REGENXBIOのAAV Therapeuticプラットフォームを使用して、数千人の患者が治療を受けています。ゾルゲンスマは、spinal muscular atrophyを持つ子供たちのためのノバルティスのAAV Therapeuticプラットフォームの一回治療として承認されました。AAV Therapeuticsは、一回みの医療治療薬であり、何百万人もの人々に医療を提供する方法を変える可能性があります。詳細については、をご覧ください。
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ソース：REGENXBIO Inc.