ノバルティス製薬は、V-MONO臨床第3相試験で主要評価項目を達成したと発表しました。
ノバルティス製薬は、V-MONO臨床第3相試験で主要評価項目を達成したと発表しました。Leqvio（inclisiran）は、1年に2回の投与で行われる小さな干渉RNA（siRNA）療法であり、中程度および低リスクの動脈硬化性心血管疾患（ASCVD）患者の低密度リポ蛋白コレステロール（LDL-C）レベルを有意に低下させることができますが、これらの患者は以前に脂質降下療法を受けていませんでした。この積極的なデータは、Leqvioを心血管疾患の予防治療法としての追加適応症申請のサポートとなります。ノバルティスは、これらの試験結果を米国FDAなどの規制当局に提出し、詳細なデータを将来の医学会で公表する予定です。V-MONOは、siRNA療法が単剤で中低リスクのASCVD患者の体内LDL-Cレベルを低下させることを評価する最初の試験です。
V-MONOは、6ヶ月のランダム化、二重盲検、プラセボおよび有効薬剤エゼチミブに対するコントロール群としての第3相試験であり、脂質降下療法を受けていない中低リスクのASCVD患者におけるLeqvioの単剤療法の有効性と安全性を評価することを目的としています。総患者数は350例で、Leqvio（n=174）、有効性対照薬（n=89）、プラセボ（n=87）の治療を無作為に2：1：1の比率で受けました。主要評価項目は、ベースラインから150日目までの患者のLDL-Cレベルの変化の割合です。
分析によると、試験は主要評価項目を達成しました。Leqvio単独療法はASCVD患者のLDL-Cレベルを低下させることにおいてプラセボおよび有効性対照薬と比較して優れた効果を示し、LeqvioをASCVDの一次および二次予防薬として支持しています。一次予防は一般の人々や個人に対してASCVDの発症を予防または遅延させる措置を指します。二次予防は既知の臨床上有意なASCVDの治療および発作の予防または遅延の措置を指します。
Leqvioは、PCSK9タンパク質のmRNAに対するRNA干渉療法であり、「first-in-class」として位置付けられています。これは、2021年12月に米国FDAの承認を受けたものであり、食事およびスタチン製剤治療の補助薬として、原発性高脂血症の成人患者、ヘテロ接合型家族性高コレステロール血症（HeFH）患者などのLDL-Cレベルを低下させるために使用されます。Leqvioは、PCSK9タンパク質のmRNAと結合し、そのレベルをRNA干渉の作用によって低下させ、肝臓でPCSK9タンパク質の生成を防ぎます。PCSK9タンパク質の役割は、低密度リポ蛋白（LDL）受容体の回収と再利用を抑制することです。したがって、PCSK9タンパク質のレベルを低下させることにより、より多くのLDL受容体が肝細胞の表面に戻り、より多くのLDLと結合して血液中から除去することができます。報告によると、これはLDL-Cを低下させる最初のsiRNA療法です。