8月29日、百济神州(688235.SH)は2024年上期のA株の半期報告書を発表しました。グローバルな研究開発、海外登録、品質管理、市場ビジネス化などの多方面で形成された体系的な優位性を活かすことにより、企業はコア品種のバイエツェハー(ゼブチニブ)とバイゼアン(テルレリズマブ単一抗体)を国際市場に向けて引き続き推進しています。

2024年上半期、百济神州は売上高累計1199.6億元を達成し、前年同期比で65.4%増加しました。製品売上高は77.8%増の1,190.8億元となりました。その中でも2四半期において、百济神州はGAAPベースでの経営損失を前年同期比で66%減少させました。非GAAPベースの計算によれば、企業は調整後の経営利益が4800万ドルに達し、新たな発展の転機を迎えました。

コア品種のグローバルビジネス化潜在力をさらに掘り下げる

ビジネス化能力は、イノベーション医薬品企業の差別化イノベーション能力を評価する重要な指標の一つです。百济神州にとって、上半期の製品売上高の新記録は、企業の強力なイノベーション開発力とイノベーション製品の差別化優位性が業界と市場の両方から評価されたことを表しています。

財務報告書によると、2024年上半期、百济神州は売上高累計および65.4%増の1199.6億元を達成しました。製品売上高は77.8%増の1,190.8億元となりました。製品売上高の大幅な増加と持続的な費用管理により、百济神州は経営効率をさらに向上させ、経営損失を持続的に減少させました。第二四半期、百济神州はGAAPベースでの経営損失を前年同期比で66%減少させました。非GAAPベースの計算によれば、企業は調整後の経営利益が4800万ドルを達成しました。

報告期間中、百济神州の2つのコア品種であるバイエツェハーとバイゼアンのグローバルビジネス化の成果と展開は計り知れません。昨年、百悦泽が年間売上高13億ドルを達成し、国内初の「10億ドルの分子」となりました。BTK阻害剤市場での競争はますます激化し、アストラゼネカ、诺诚健华、礼来などのMNCグループが新たなプレイヤーとして参入しました。

データによると、2024年上半期における百悦泽の世界的な売上高は総額80.18億元で、前年同期比122%大幅増加しました。

細分された地域で見ると、2024年上半期における百悦泽の米国の売上高は総額59.03億元で、前年同期比134.4%増加し、ヨーロッパの売上高は10.57億元で前年同期比231.6%増加、中国の売上高は総額8.73億元で前年同期比30.5%増加しました。

実際に、百悦泽は世界70以上の市場で承認を受けており、BTK阻害剤の中でイーライリリー（伊布替尼）のヘッドツーヘッド試験において優れた結果を示しました。エクスクルーシブ：米国NCCNは昨年1月、CLLの一次治療としてゼベチニを推奨し、伊ブ替尼を降格し、BTKマーケットの構図が変化しました。2023年、伊ブ替尼の売上は前年同期比20%以上下落し、今年上半期において売上はさらに6.4%下落し、影響が顕著です。百悦泽は世界的に承認された適応症領域の売上高を持続的に伸ばし、その世界的な血液腫瘍領域でのリーダーシップ地位を一層固めています。

百悦泽以外にも、PD-1百泽安稳増の商業化プロセスは百済神州の収入の重要な要素となっています。

期間中、新たな適応症の医療保険への組み込みによる患者需要の増加と入院薬剤の増加により、百泽安の売上高が21.91億元に達し、前年同期比19.4%増加しました。

国内市場では、百泽安は13の適応症を獲得しており、そのうち11の適応症が国家医療保険目録に掲載されています。そして、世界的には、この薬は米国、イギリス、韓国、スイスなど多くの市場で相次いで承認を受けており、さらに多くの国や地域の規制機関に審査を受けており、未解決の治療需要の広範な世界中の患者に利益をもたらす見込みです。

「細かい管理+研究の差別化ポテンシャル」が安全マージンを上昇させています。

今回の報告期において、百済神州は自己再生産のプロセスを達成しています。これには、「キャッシュカウ」としての製品だけでなく、日常のコスト管理も必要とされています。

百済神州の背後には、販売から研究開発までのあらゆる側面における精密な管理が欠かせない。

販売費用率の観点から、2022年以降、百済神州は精密な管理の下で販売費用率を安定させています。2024年上半期、当社の純売上費用は417億元に達し、販売費用率は約34.76%に低下し、現在の革新的医薬業種の平均水準まで低下しています。

研究開発において、2024年上半期、百済神州の研究開発費は662.8億元で、前年比12.68%増加しました。これは、いくつかの主要なパイプライン製品が研究開発段階から比較的成熟し、確実性が高い中後期段階に達したためであり、これは百済神州が強力な革新能力と臨床転換能力を持っていることを示しています。

精密な管理の下で、百済神州はパイプライン研究開発を差別化した適応症選択に導き、最も広範な未満足患者のニーズをカバーし、製品が将来幅広い商業化の期待を持つことを確認しています。

例えば、固形腫瘍領域では、百済神州は乳癌、胃腸癌、肺癌などの重点癌の潜在的な差別化プロジェクトを推進しています。

乳癌や婦人科がんに対して、百済神州のCDK4阻害剤BGB-43395の単剤治療およびフラビスク群とラパリブの併用療法は、優れた安全性を示し、現在60人を超える患者が登録されており、2024年第4四半期に初期試験データを公表する見込みです。胃腸癌の適応症に関して、NMPAは胆管がんの二次治療用にセラピューティズモノクローナル抗体の新薬上市許可申請を受理しました。CEA ADC、FGFR2b ADC、GPC3×4-1BBダブル抗体も2024年下半期に臨床開発ステージに進む見込みです。免疫療法と炎症分野では、企業が自社のCDACプラットフォームで開発している第2のターゲットデグレーダントIRAK4 CDAC BGB-43035が臨床開発を開始しました。

バイオファーマの発展基盤を固めるため、研究製造販売の一体化を完善する。

革新的研究開発の観点から見ると、現在の百済神州のパイプライン開発は非常に力強いです。革新パイプラインの持続的な立ち上げと規模化商業化を加速するために、企業は自身の研究製造販売の一体化イノベーションループをさらに改善し、自社のバイオファーマの発展基盤を確固としています。

強力な研究開発支援のもと、百済神州は包括的で独自な革新的なパイプラインを構築しました。現在、60以上のパイプラインがあり、幅広い技術プラットフォームと薬物モードをカバーしています。モノクローナル抗体、二抗/多抗体、ADC、細胞療法、mRNAなどが含まれ、血液腫瘍と実質腫瘍の分野で潜在的なFIC/BIC能力を持つパイプラインを確立しました。今年、百済神州はすでに国内で6種類の1類新薬を承認し、臨床段階に進入しました。

特に、血液腫瘍の分野では、同類随一のBCL-2阻害剤であるソンロトクラックスと、BTKを標的とした融合型分解活性化化合物(CDAC)であるBGB-16673が市場の注目を集めています。

BCL-2阻害剤のソンロトクラックスを例に挙げると、百済神州は現在、ゼブチニブを基礎とした血液腫瘍の分野での展開を進めており、ソンロトクラックスはその重要なアンカーポイントです。

ソンロトクラックスは、百済神州が開発した2世代の高選択性で強力なBCL-2阻害剤であり、既存のBCL-2阻害剤と比較して、短い半減期と薬物蓄積のない特性を持ち、これまで500人以上の患者を対象とした臨床研究では、低用量でも持続的な治療反応が得られ、モノ療法またはゼブチニブとの併用療法でも安全性が確認されています。

現在、百済神州は、sonrotoclaxを含む重要な第III相臨床試験である一次治療のCLL患者を対象としたグローバルな登録試験を含む4つの登録試験を推進しており、参加者はすでに1000人を超えています。そのうち、WM再発/難治性エタノール酒巣形リンパ腫と再発/難治性マントル細胞リンパ腫(MCL)の治療に使用される2つの潜在的なグローバル登録II相臨床試験は、米国FDAの早期承認要件を取得しました。

これは、sonrotoclaxが商業化の時期に近づいていることを意味しています。現在、唯一の承認されたBcl-2阻害剤であるVenetoclaxを例に挙げると、2023年の売上高は22.88億米ドルで、前年比で13.9%増加しました。アッヴィはその売上高がピークである60億米ドルに達すると予測しています。Venetoclaxと比較して、sonrotoclaxはより優れた安全性と大きなBICの可能性を持っているため、市場ではsonrotoclaxの売上高が60億米ドルに達することが期待されており、注目を浴びています。

BTKのCDAC BGB-16673については、WMとCLL/SLLの再発/難治性の2つの適応症が米国FDAの早期承認要件を取得し、上市審査プロセスを加速することが期待されています。百済神州は、BGB-16673が現在最も進行しているBTK降解剤であり、BTK阻害剤耐性患者に治療の利益をもたらす可能性があると述べています。同社は、CLL/SLLの治療にBGB-16673を使用する第III相臨床試験が2024年第4四半期または2025年第1四半期に最初の被験者を迎える予定であると予想しています。

後期パイプラインのほか、財務報告によると、百済神州は自社の研究開発プロジェクトおよび共同開発候補薬の登録および臨床進捗を推進し続ける予定であり、広範なKRAS阻害剤、MTA共同PRMT5阻害剤、EGFR-CDAC、CEA-ADC、FGFR2b-ADCなどの抗体連結薬物(ADC)分子および二抗分子を含む多様な次の段階の差別化およびイノベーションの研究開発を加速する見込みです。

百済神州は、品質管理システムと生産能力構築において国際化に取り組んでおり、アメリカのニュージャージー州に位置する新しい旗艦施設と臨床研究センターが最近稼働を開始しました。この施設には、約3.7万平方メートルの専用製造スペースがあります。広州でのバイオ医薬品製造施設は現在、総生産能力が6.5万リットルに達しており、ADC製造施設と新しいバイオ医薬品臨床生産ビルが完成しています。蘇州に新設された小分子新薬産業化施設も完工しました。第一段階の建設は5.2万平方メートル以上追加され、固体製剤の生産能力は年間10億錠(粒)まで拡大しました。

また、百済神州は、マーケティング体制の構築において、差別化を持つグローバルな商業化チームを3700人以上配置しています。そのうち500人以上が北米とヨーロッパに配置され、企業の革新的な製品が世界の患者に利益をもたらしています。

小説

現在、グローバルなバイオ医薬品業界の資金調達「寒冬」は、米国連邦準備制度理事会（FRB）による9月の利下げ期待を受けて、速やかに和らぐ可能性があります。この重要な時期において、百済神州は、重要なパイプラインの研究開発とグローバルな商業化のプロセスを同時に迅速に推進し、製品収入が予想を上回る高水準を維持しています。

将来、百済神州は、研究開発、海外登録、商業化など、多くの分野で継続的に改善された研究・製造・販売・イノベーションの一体化エコシステムを活用し、グローバルな競争力を加速させることが期待されています。