Thursday, Vor Biopharma Inc. (NASDAQ:VOR) announced new clinical data from its ongoing Phase 1/2 VBP101 study of patients with relapsed/refractory acute myeloid leukemia (AML) receiving trem-cel followed by Mylotarg.
Pfizer Inc's (NYSE:PFE) Mylotarg is indicated for newly diagnosed CD33-positive AML in adults and relapsed or refractory AML CD33-positive acute myeloid leukemia in adults and pediatric patients two years and older.
The data demonstrated reliable engraftment, shielding from Mylotarg on-target toxicity, a broadened Mylotarg therapeutic window, and early evidence of patient benefit.
"We are encouraged by this data and the potential benefit that trem-cel in combination with Mylotarg may offer to patients in a disease that has extremely poor outcomes even after transplant," said Eyal Attar, Vor Bio's Chief Medical Officer. "With this data, we plan to explore a registrational trial while we continue to pursue other synergistic opportunities for Vor Bio's platform such as VCAR33ALLO and VADC45."
The data released included 18 patients treated with trem-cel of which ten had received Mylotarg as of the data cut-off date of July 19, 2024. The data demonstrated:
- Reliable engraftment, with 100% of patients achieving primary neutrophil engraftment (median 9 days) and robust platelet recovery (median 16.5 days).
- Shielding of the blood system, with maintained neutrophil and platelet counts across multiple Mylotarg doses of 0.5, 1, and 2 mg/m2.
- Early evidence suggests patient benefit as measured by relapse-free survival compared to published high-risk AML comparators.
Vor Bio plans to approach the FDA to discuss a pivotal trial design for trem-cel + Mylotarg by around the end of the year.
Vor Bio announced a new preclinical asset, VADC45, which has several potential opportunities in oncology, gene therapy, and autoimmune disorders.
The company said cash, cash equivalents, and marketable securities were $85.9 million as of June 30, 2024, projected to fund operations into the second half of 2025.
Price Action: VOR stock is up 28.5%at $1.06 at last check Friday.
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木曜日、Vor Biopharma Inc.（NASDAQ: VOR）は、再発/難治性急性骨髄性白血病（AML）患者のPhase 1/2 VBP101試験での新たな臨床データを発表しました。彼らは、trem-celの投与後にMylotargを受け取っている患者のデータです。
Pfizer Inc（NYSE: PFE）のMylotargは、成人における新規診断のCD33陽性AMLと成人および2歳以上の小児患者における再発または難治性AML CD33陽性急性骨髄性白血病に適応されています。
データは、確実な移植、Mylotargの標的毒性からの保護、拡大されたMylotarg治療範囲、および患者への利益の初期証拠を示しました。
「このデータと、移植後に極めて悪い結果が出る疾患に対してtrem-celとMylotargの併用が患者に提供する可能性のある利益に我々は期待しています」とVor BioのCMOであるEyal Attarは述べました。「このデータを基に、登録試験を検討する一方で、VCAR33ALLOやVADC45などのVor Bioのプラットフォームにおける他のシナジー効果の追求を続ける予定です。」
発表されたデータには、trem-celを受けた18名の患者が含まれており、データのカットオフ日である2024年7月19日までにそのうち10名がMylotargを受け取っています。データは以下のような結果を示しました。
- 確実な移植率であり、100％の患者が主要な好中球の移植を達成しました（中央値9日）および頑健な血小板回復（中央値16.5日）。
- 血液系のシールディング、0.5 mg/m2、1 mg/m2、2 mg/m2の複数のマイロターグ用量において維持された好中球および血小板数。
- 公開されたハイリスクなAMLと比較して、再発を含まない生存によって測定される患者への恩恵の初期証拠が示されました。
ヴォル・バイオファーマは、年末までにFDAに接触し、trem-cel + Mylotargの重要な臨床試験のデザインについて話し合う予定です。
ヴォル・バイオファーマは、新しい事前臨床資産であるVADC45を発表しました。これには、がん治療、遺伝子療法、自己免疫疾患など、いくつかの潜在的な可能性があります。
同社は、2024年6月30日時点での現金、現金同等物、売買可能証券は8,590万ドルであり、2025年後半までの運営資金と予想されています。
株価の推移: VOR株は、最終確認時点の金曜日に28.5%上昇し、1.06ドルになりました。
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