近日、Vor Bioは、幹細胞治療法tremtelectogene empogeditemcel（trem-cel）とCD33に対する抗体薬（ADC）Mylotargの併用を発表しました。
近日、Vor Bioは、幹細胞治療法tremtelectogene empogeditemcel（trem-cel）とCD33に対する抗体薬（ADC）Mylotargの併用を発表し、再発/難治性急性骨髄性白血病（AML）患者の1/2期VBP101試験の肯定的な結果を発表しました。分析によると、100％の患者がtrem-cel細胞を成功裏に移植し、その後Mylotarg治療を受けた患者は再発しない生存期間の改善を示しました。Vor Bioは年末までにアメリカのFDAと関連する重要な試験の設計について話し合う予定です。
Trem-celはVor Bioの独自プラットフォームに基づいて開発されました。このプラットフォームはCRISPR/Cas9遺伝子編集技術を利用して、造血幹細胞を体外で改造し、CD33遺伝子を除去します。患者の体内に戻された造血幹細胞は、CD33タンパク質を発現しない健康な新しい細胞を生成します。健康な細胞はまるで「透明な服」を着ているようで、薬物による誤傷を受けることはありません。そのため、抗腫瘍細胞へのCD33標的療法をより高い用量で使用することができ、特異性を高めつつ、潜在的な副作用を低減できます。
2024年7月19日時点で、総計18人の患者がtrem-cel治療を受けており、そのうち10人の患者がMylotarg治療を受けています。注目すべきは、試験の主要データでは、trem-celの信頼性の高い移植効果が示され、100％の患者が好中球の移植を完了し（中央値9日）、強力な血小板再生を示しました（中央値16.5日）。また、trem-celのCD33編集効率は高く（中央値89％、範囲71-94％）、28日目には完全な骨髄融合体を発現しました。