September 23, 2024 - $Biohaven (BHVN.US)$ rises 18.92% to $48.030 on Monday. The company achieves positive topline results in pivotal study of troriluzole in SCA.
What Happened?
Biohaven Ltd. today announced positive topline results from pivotal Study BHV4157-206-RWE (NCT06529146) demonstrating the efficacy of troriluzole on the mean change from baseline in the f-SARA after 3 years of treatment. The study achieved the primary endpoint and showed statistically significant improvements on the f-SARA at years 1 and 2 (Figure 1). SCA is a rare, progressively debilitating neurodegenerative disease that affects approximately 15,000 people in the United States and 24,000 in Europe and the United Kingdom. There are no FDA approved treatments for SCA.
Collectively, data across multiple analyses demonstrate a robust and clinically meaningful slowing of disease progression in SCA patients. These treatment benefits translate into a 50-70% slower rate of decline compared to untreated patients, representing 1.5-2.2 years delay in disease progression over the 3-year study period. Additionally, in a responder sensitivity analysis, disease progression when defined by a 2 point or greater worsening on the f-SARA at 3 years showed an odds ratio (OR) of 4.1 (95% CI: 2.1, 8.1) for the untreated external control arm versus troriluzole treated subjects (p < 0.0001; pooled analysis).
Statements by Relevant Practitioners
Dr. Susan Perlman, Director of Ataxia Clinic and Neurogenetics Clinical Trials at the David Geffen School of Medicine at UCLA stated, "SCA is a debilitating, relentlessly progressive disease that destroys quality of life, leaving patients unable to care for themselves, walk, or speak. Troriluzole is the very first treatment to show a delay in disease progression that can give patients additional years of independence, where they can walk without assistance, continue to work, play with their children, and participate in daily activities. This is an exciting and hopeful moment for the SCA community."
About the Company
Biohaven Ltd. is a global clinical stage biopharmaceutical company, which engages in the discovery, development, and commercialization of therapies for people with neurological and neuropsychiatric diseases. The company was founded on May 2, 2022 and is headquartered in New Haven, CT.
2024年9月23日 - $バイオヘブン (BHVN.US)$ 月曜日に$48.030で18.92%上昇した。同社はトロリルゾールのSCAでの重要な研究で陽性のトップライン結果を達成しました。
何が起こったの?
バイオヘブン株式会社は、BHV4157-206-RWE(NCT06529146)研究でのトロリルゾールの基線からの平均変化に関する重要なトップライン結果を発表しました。研究は、3年間の治療後のf-SARAの主要エンドポイントを達成しました。この研究では、1年目と2年目にf-SARAで統計的に有意な改善が示されました(図1)。SCAは、米国で約15,000人、ヨーロッパとイギリスでは約24,000人に影響を与える希少で徐々に機能を低下させる神経変性疾患です。現在、SCAに対するFDA承認済みの治療法はありません。
複数の分析データが集合的に、SCA患者の病気の進行が劇的かつ臨床的に有意であることを示しています。これらの治療上の利益は、未治療の患者と比較して病気の進行が50〜70%遅くなり、3年間の研究期間中に病気の進行が1.5〜2.2年遅れることを表しています。さらに、応答者感受性解析では、f-SARAでの3年後の2点以上の悪化による病気の進行について、未治療の対照群とトリリュゾール治療対象者のオッズ比(OR)が4.1(95%CI:2.1、8.1)であり(p<0.0001;総合分析)。
関係者による声明
UCLAのデイビッド・ゲフェン医学部アタキシアクリニックおよび神経遺伝子臨床試験の所長であるスーザン・パールマン博士は、「SCAは、生活の質を破壊し、患者が自己の世話をすること、歩くこと、話すことができなくなるなど、不可抗力で進行性の疾患です。トロリルゾールは、病気の進行を遅らせる初めての治療法であり、患者に追加の自立年を提供し、介助なしで歩いたり、仕事を続けたり、子供と遊んだり、日常活動に参加したりできる状態を維持できる可能性があります。これは、SCAコミュニティにとってエキサイティングで希望に満ちた瞬間です。
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バイオヘブンは、神経および精神神経疾病を持つ人々のための治療法の発見、開発、商業化に従事するグローバルな臨床段階のバイオ製薬会社です。会社は2022年5月2日に設立され、本社はCt州のニューヘイブンにあります。