NOVATO, Calif., Sept. 26, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) today announced that it will present seven abstracts related to its ongoing late-stage program evaluating setrusumab (UX143) and osteogenesis imperfecta (OI), including a late-breaker oral presentation of the 14-month data from the Phase 2/3 Orbit study, at the American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR) 2024 Annual Meeting. The meeting is being held September 27-30, 2024, in Toronto, Canada.
"Presentations at this year's ASBMR meeting add to our growing knowledge of the real-world impact and burden of OI and underscore the urgent need for an innovative therapy for these patients," stated Eric Crombez, M.D., chief medical officer at Ultragenyx. "We will also present the phase 2 Orbit study results that we previously announced in June, which demonstrate a rapid and clinically meaningful increase in bone mineral density and a corresponding decrease in annualized fracture rate through month 14."
Details of the setrusumab presentations:
Title: Integrated Bone Biomarker Analyses to Define Setrusumab Mechanism of Action in Pediatric and Young Adult Subjects with Osteogenesis Imperfecta and to Inform Dose Selection in the Orbit Study
Session: Welcome Reception and Plenary Poster Session
Presentation Number: Plenary Poster (#Fri-423)
Session Date / Time: Friday, September 27, 5:30 p.m. - 7:30 p.m. ET
Will also be presented during the Clinical Career Spotlight Rapid Fire session (#Sun-423) and during Poster Session I (#Sun-423)
Title: Burden of Illness of Osteogenesis Imperfecta in Ontario, Canada
Session: Late Breaking Poster Session I
Presentation Number: #Sat-LB 592
Session Date / Time: Saturday, September 28, 2:15 p.m.- 3:45 p.m. ET
Title: Manifestations and Comorbid Conditions Among Patients with Osteogenesis Imperfecta (OI): A US Retrospective Claims Database Analysis
Session: Poster Session I
Presentation Number: #Sat-447
Session Date / Time: Saturday, September 28, 2:15 p.m.- 3:45 p.m. ET
Title: Fracture Rates for Patients Living with Osteogenesis Imperfecta (OI): Real-world Results from US Retrospective Claims
Session: Poster Session I
Presentation Number: #Sat-446
Session Date / Time: Saturday, September 28, 2:15 p.m. - 3:45 p.m. ET
Title: Population Pharmacokinetics (PK) and PK/Pharmacodynamics Analyses to Select the Phase 3 Dose of Setrusumab in Pediatric Patients with Osteogenesis Imperfecta: Results from Phase 2 of the Orbit Study
Session: Oral Presentations: Pregnancy Associated Bone Loss and Other Rare Bone Diseases
Presentation Number: #1063
Presentation Date / Time: Sunday, September 29, 11:45 a.m. - 12:00 p.m. ET
Title: Healthcare Resource Use (HRU) and Costs for Patients Living with Osteogenesis Imperfecta (OI): Results from US Retrospective Claims
Session: Poster Session II
Presentation Number: #Sun-446
Session Date / Time: Sunday, September 29, 2:15 p.m. - 3:45 p.m. ET
Title: Sustained Reduction in Fracture Rate in Patients with OI Treated with Setrusumab: Fourteen Month Data from Phase 2 of the Phase 2/3 Orbit Study
Session: Late-Breaking Oral Presentations: Clinical Science
Presentation Number: #1125
Presentation Date / Time: Monday, September 30, 12:00 p.m. - 12:15 p.m. ET
About Osteogenesis Imperfecta (OI)
Osteogenesis Imperfecta (OI) includes a group of genetic disorders impacting bone metabolism. Approximately 85% to 90% of OI cases are caused by genetic variants in the COL1A1 or COL1A2 genes, leading to either reduced or abnormal collagen and changes in bone metabolism. The collagen mutations in OI can result in increased bone brittleness, which contributes to a high rate of fractures. Patients with OI also exhibit inadequate production of new bone and excess bone resorption, resulting in decreased bone mineral density, bone fragility and weakness. OI can also lead to bone deformities, abnormal spine curvature, pain, decreased mobility, and short stature. No treatments are globally approved for OI, which affects approximately 60,000 people in commercially accessible geographies.
About Setrusumab (UX143)
Setrusumab is a fully human monoclonal antibody that inhibits sclerostin, a negative regulator of bone formation. Blocking sclerostin is expected to increase new bone formation, bone mineral density and bone strength in OI. In mouse models of OI, the use of anti-sclerostin antibodies was shown to increase bone formation, improve bone mass to normal levels, and increase bone strength against fracture force testing to normal levels.
In 2019, Mereo BioPharma completed the Phase 2b dose-finding study (ASTEROID) for setrusumab in 112 adults with OI. The ASTEROID study demonstrated treatment with setrusumab resulted in a clear, dose-dependent and statistically significant effect on bone formation and bone density at multiple anatomical sites among adult participants with OI.
Ultragenyx and Mereo BioPharma are collaborating on the development of setrusumab globally based on the collaboration and license agreement between the parties. The companies have developed a comprehensive late-stage program to continue development of setrusumab in pediatric and young adult patients across OI sub-types I, III and IV.
About Ultragenyx
Ultragenyx is a biopharmaceutical company committed to bringing novel therapies to patients for the treatment of serious rare and ultrarare genetic diseases. The company has built a diverse portfolio of approved medicines and treatment candidates aimed at addressing diseases with high unmet medical need and clear biology, for which there are typically no approved therapies treating the underlying disease.
The company is led by a management team experienced in the development and commercialization of rare disease therapeutics. Ultragenyx's strategy is predicated upon time- and cost-efficient drug development, with the goal of delivering safe and effective therapies to patients with the utmost urgency.
For more information on Ultragenyx, please visit the company's website at: .
Forward-Looking Statements and Use of Digital Media
Except for the historical information contained herein, the matters set forth in this press release, including statements related to Ultragenyx's expectations and projections regarding its future operating results and financial performance, business plans and objectives for UX143, expectations regarding the tolerability and safety of UX143, and future clinical and regulatory developments for UX143 are forward-looking statements within the meaning of the "safe harbor" provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Such forward-looking statements involve substantial risks and uncertainties that could cause our clinical development programs, collaboration with third parties, future results, performance or achievements to differ significantly from those expressed or implied by the forward-looking statements. Such risks and uncertainties include, among others, the uncertainty of clinical drug development and unpredictability and lengthy process for obtaining regulatory approvals, the ability of the company and Mereo BioPharma to successfully develop UX143, the company's ability to achieve its projected development goals in its expected timeframes, risks related to adverse side effects, risks related to reliance on third party partners to conduct certain activities on the company's behalf, the potential for any license or collaboration agreement, including the company's collaboration agreement with Mereo to be terminated, smaller than anticipated market opportunities for the company's products and product candidates, manufacturing risks, competition from other therapies or products, and other matters that could affect sufficiency of existing cash, cash equivalents and short-term investments to fund operations, the company's future operating results and financial performance, the timing of clinical trial activities and reporting results from same, and the availability or commercial potential of Ultragenyx's products and drug candidates. Ultragenyx undertakes no obligation to update or revise any forward-looking statements.
For a further description of the risks and uncertainties that could cause actual results to differ from those expressed in these forward-looking statements, as well as risks relating to the business of Ultragenyx in general, see Ultragenyx's Quarterly Report on Form 10-Q filed with the Securities and Exchange Commission (SEC) on August 2, 2024, and its subsequent periodic reports filed with the SEC.
In addition to its SEC filings, press releases and public conference calls, Ultragenyx uses its investor relations website and social media outlets to publish important information about the company, including information that may be deemed material to investors, and to comply with its disclosure obligations under Regulation FD. Financial and other information about Ultragenyx is routinely posted and is accessible on Ultragenyx's Investor Relations website () and LinkedIn website ().
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2024年9月26日カリフォルニア州ノバート(GLOBE NEWSWIRE)-- ウルトラジェニックスファーマシューティカル株式会社(NASDAQ:RARE)は、今日、アメリカ骨粗鬆症およびミネラル研究学会(ASBMR)2024年年次総会で、遅期段階プログラムを評価しているセトルサマブ(UX143)および骨形成不全(OI)に関連する7つの抄録を提出することを発表しました。会議は2024年9月27日から30日までカナダのトロントで開催されます。
"今年のASBMR会議でのプレゼンテーションは、OIの現実世界の影響と負担に関する私たちの知識の向上に貢献し、これらの患者に革新的な治療が必要であることを強調しています」とウルトラジェニックスの主席医務官エリック・クロンベズ医師は述べています。"また、6月に発表した第2相Orbit研究の結果も発表します。これらの結果は、14か月間で骨密度の急速で臨床的に有意な増加と、それに応じて骨折率の年間減少を示しています。"
セトルサマブのプレゼンテーションの詳細:
タイトル: 骨形成不全を有する小児および若年成人を対象にしたセトルサマブの作用機序を定義するための統合骨バイオマーカー解析およびOrbit研究の用量選択の参考資料
セッション: 歓迎レセプションと主要ポスターセッション
プレゼンテーション番号:プレナリーポスター(#Fri-423)
セッション日時:金曜日、9月27日、午後5:30〜7:30(米国東部時間)
クリニカルキャリアスポットライトラピッドファイアセッション(#Sun-423)およびポスターセッションI(#Sun-423)でも発表されます
タイトル:カナダのオンタリオ州における骨形成不全症の負担
セッション:レイトブレイキングポスターセッションI
プレゼンテーション番号:#Sat-Lb 592
セッション日時:土曜日、9月28日、午後2:15〜3:45(米国東部時間)
タイトル: 〔米国の過去のクレームデータ分析を行った〕骨形成不全症(OI)患者の症状と合併症
セッション: ポスターセッション I
発表番号: #土-447
セッション日時: 9月28日(土)午後2:15-3:45(米国東部時間)
タイトル: 〔米国の過去のクレームからのリアルワールド結果〕骨形成不全症(OI)患者の骨折率
セッション: ポスターセッション I
Presentation Number: #Sat-446
Session Date / Time: Saturday, September 28, 2:15 p.m. - 3:45 p.m. ET
Title: Population Pharmacokinetics (PK) and PK/Pharmacodynamics Analyses to Select the Phase 3 Dose of Setrusumab in Pediatric Patients with Osteogenesis Imperfecta: Results from Phase 2 of the Orbit Study
Session: Oral Presentations: Pregnancy Associated Bone Loss and Other Rare Bone Diseases
Presentation Number: #1063
Presentation Date / Time: Sunday, September 29, 11:45 a.m. - 12:00 p.m. ET
タイトル: 米国後方観察請求による骨形成不全症(OI)患者の医療資源利用(HRU)と費用に関する結果
セッション: ポスターセッションII
プレゼンテーション番号: #Sun-446
セッション日時: 9月29日(日)、午後2時15分 - 3時45分、東部標準時
タイトル: セトルサマブで治療されたOI患者の骨折率持続的低下: 第2/第3オービット研究の14ヶ月データ
セッション: 臨床科学のレイトブレイキングオーラルプレゼンテーション
プレゼンテーション番号: #1125
プレゼンテーション日時: 月曜日、9月30日、午後12時 - 午後12時15分 ET
骨形成不全症候群(OI)について
骨形成不全症候群(OI)には、骨代謝に影響を与える遺伝性疾患群が含まれます。OIの症例の85%から90%は、COL1A1またはCOL1A2遺伝子の変異によって引き起こされ、コラーゲンの減少や異常、骨代謝の変化をもたらします。OIにおけるコラーゲンの変異は、骨の脆弱性の増加に繋がり、骨折率の高い状態に寄与します。OI患者は新しい骨の不十分な形成と余分な骨の吸収を示し、骨密度の低下、骨の脆弱性と弱さが生じます。OIは骨の変形、異常な脊椎の曲がり、痛み、運動能力の低下、および身長の短さを引き起こすこともあります。OIには、商業的にアクセス可能な地域で約6万人の人々に影響を与えています。
セトルスマブ(UX143)について
セトルスマブは、骨形成の負の調節因子であるスクレロスチンを阻害する、完全なヒトモノクローナル抗体です。スクレロスチンのブロックにより、OIにおいて新しい骨の形成、骨密度、および骨の強度が増加することが期待されています。OIのマウスモデルでは、抗スクレロスチン抗体の使用により、骨の形成が増加し、骨量が正常レベルに向上し、骨の強度が骨折に対する負荷試験で正常レベルに増加することが示されました。
2019年、メレオバイオファーマグループは、112人のOIを持つ成人を対象に、setrusumabの第20段階の用量調整研究(ASTEROID)を完了しました。ASTEROID研究は、setrusumab投与により、成人のOI参加者の多くの解剖学的部位で骨形成と骨密度に明確な、用量依存性で統計的に有意な効果が得られたことを示しました。
ウルトラジェニックスファーマシューティカルとメレオバイオファーマグループは、当事者間の協力およびライセンス契約に基づいて、setrusumabの世界的な開発に協力しています。両社は、OIサブタイプI、III、IVを横断する小児および若年成人患者でsetrusumabの開発を継続する包括的な後期段階プログラムを開発しました。
ウルトラジェニックスについて
ウルトラジェニックスは、深刻な希少疾患および超希少遺伝性疾患の治療のための新規療法を患者に提供することを約束している生物製剤会社です。同社は、高い未解決の医学的ニーズと明確な生物学を有する疾患に対処するために承認された医薬品と治療候補の多様なポートフォリオを構築しており、通常、基礎疾患を治療する承認された療法はありません。
会社は、希少疾病治療薬の開発と商品化の経験豊富な経営チームによってリードされています。ウルトラジェニックスファーマシューティカルの戦略は、時間とコストの効率的な薬の開発に基づいており、安全かつ効果的な治療を患者に最短の時間で提供することを目指しています。
ウルトラジェニックスの詳細については、同社のウェブサイトをご覧ください。
本プレスリリースには、将来のイベントと Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (「Regeneron」または「同社」と記載される) の将来の業績に関するリスクと不確実性を含む前向き見通しの記述が含まれています。言葉「予想」「期待」「意図」「計画」「信じる」「探す」「見積り」等、これらの前向き見通しの記述を示す言葉の多様な表現を含め、これらの前向き見通しの記述が識別されている場合があります。これらの記述には、Regeneron が商品化またはその他の方法で販売される Regeneron 製品および Regeneron またはその共同事業者または許諾人によって開発中の製品候補(「Regeneron の製品候補」と表記される)、または現在進行中または計画中の研究および臨床計画、特に EYLEA® HD (aflibercept) Injection 8 mg、EYLEA® (aflibercept) Injection、Dupixent® (dupilumab)、Libtayo® (cemiplimab)、Praluent® (alirocumab)、Kevzara® (sarilumab)、Evkeeza® (evinacumab)、Veopoz® (pozelimab)、odronextamab、itepekimab、fianlimab、garetosmab、linvoseltamab、REGN5713-5714-5715、NTLA-2001、Regeneron のその他の腫瘍治療プログラム(抗原刺激結合剤のポートフォリオ)、Regeneron とその共同事業者の以前の段階の研究プログラム、Regeneron がその研究プログラムにおいて人間の遺伝子を利用する方法、その他の方法、新しい治療法を識別するために使用している場合があります。
本報道に含まれる歴史的情報を除き、このプレスリリースに記載された事項、ウルトラジェニックスの将来の運営成績および財務業績に関する期待と予測、UX143のための事業計画と目標、UX143の忍容性と安全性に関する期待、そしてUX143に関する将来の臨床および規制の進展に関する声明は、1995年の民事訴訟改革法の「安全港」規定の意味で前向き見通しの声明です。こうした前向き見通しの声明には、我々の臨床開発プログラム、第三者との協力、将来の成績、業績または達成に影響を及ぼし、その表明または暗示と大きく異なる可能性のある重大なリスクと不確実性が伴います。こうしたリスクと不確実性には、臨床薬剤の開発の不確実性、規制承認を得るための予測不能かつ長い過程、UX143を成功裏に開発する能力、企業とメレオバイオファーマが予定通りの開発目標を達成する能力、副作用に関するリスク、企業が提携先に委託している活動に関わるリスク、ライセンス契約や提携契約、企業とメレオの提携契約が解除される可能性などが含まれます。企業の製品と製品候補の想定よりも小さな市場機会、製造リスク、他の療法や製品との競合、および既存の現金、現金同等物および短期投資の運用を賄う十分性に影響を及ぼしうるその他の事柄、ウルトラジェニックスの製品と医薬品候補の利用可能性や商業的可能性、臨床試験活動のタイミングおよびその結果の報告、株式会社ウルトラジェニックスの将来の運営成績および財務業績、製品と医薬品候補の商業潜在能力についての報道を更新または修正する義務を負いません。
これらの将来を見据えた声明に表れている実際の結果と異なる可能性のリスクや不確実性のさらなる説明については、一般的にウルトラジェニックスファーマシューティカルのビジネスに関連するリスクを含め、2024年8月2日に証券取引委員会(SEC)に提出されたウルトラジェニックスの四半期報告書であるフォーム10-Qを参照し、SECに提出されたその後の定期報告書を参照してください。
SECへの提出書類に加えて、プレスリリースや公開会議通話に加えて、ウルトラジェニックスは投資家関係ウェブサイトおよびソーシャルメディアを使用して、会社に関する重要情報、投資家にとって重要と見なされる情報を公開し、Regulation FDの下での開示義務に従っています。ウルトラジェニックスに関する財務およびその他の情報は定期的に投稿され、ウルトラジェニックスの投資家関係ウェブサイト()やLinkedInウェブサイト()からアクセス可能です。
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